蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方：患者絕對不會(huì)放棄自己

鄭智維

黃如方

“通過患者組織的力量，聚集一批有情懷的企業(yè)家、科學(xué)家，推動(dòng)我國罕見病解決路徑中的薄弱環(huán)節(jié)—基礎(chǔ)科研和醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化。”這是40歲的黃如方為下一個(gè)十年定下的目標(biāo)。

畢業(yè)于浙江大學(xué)的黃如方，是中國罕見病高峰論壇發(fā)起人、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人，是我國罕見病領(lǐng)域的開拓者和踐行者。同時(shí)，因患有假性軟骨發(fā)育不全癥，他本人也是一名罕見病患者。

過去十幾年間，黃如方以公益的方式將罕見病概念引入中國，讓罕見病群體從鮮為人知到廣為人知，并組建患者組織，推動(dòng)罕見病領(lǐng)域制度、政策層面的改變。此外，他還發(fā)起組織論壇，凝聚起多方力量。

在推動(dòng)行業(yè)發(fā)展及問題解決時(shí)，患者組織是其中不可或缺的力量。

“其他人可能會(huì)放棄某一項(xiàng)研究、某一個(gè)領(lǐng)域、某一種疾病，但我們患者是絕對不會(huì)放棄自己的，這就是患者組織底層的內(nèi)驅(qū)力。”接受《民生周刊》采訪時(shí)，黃如方說。

全罕見病患者組織

在罕見病領(lǐng)域，我國目前已有100多個(gè)患者組織。在推動(dòng)罕見病領(lǐng)域制度改革、患者救助等方面，患者組織發(fā)揮了巨大作用。

15年前，黃如方剛大學(xué)畢業(yè)，“那時(shí)候，全社會(huì)都不了解罕見病，不了解罕見病群體的生存狀態(tài)，沒有患者組織”。

蔻德罕見病中心組織交流活動(dòng)。

畢業(yè)后的第二年，他與王奕鷗一起發(fā)起創(chuàng)立瓷娃娃關(guān)懷協(xié)會(huì)。

該組織致力于促進(jìn)社會(huì)對成骨不全癥等罕見病患者的了解和尊重，消除對他們的歧視，維護(hù)該群體在醫(yī)療、教育、就業(yè)等領(lǐng)域的平等權(quán)益，推動(dòng)有利于成骨不全癥等罕見疾病脆弱群體的社會(huì)保障相關(guān)政策出臺(tái)。

“剛開始做的工作就是讓大家了解、關(guān)注罕見病群體，只有了解，才能對罕見病的問題給予足夠重視，才能推動(dòng)問題的解決。”回憶起當(dāng)時(shí)的情形，黃如方說。

為了讓更多人了解罕見病群體，他與同道一年舉辦的大大小小的活動(dòng)有上百場，深入社區(qū)、高校、商場發(fā)放資料，利用線上線下渠道進(jìn)行宣傳科普，通過媒體講述罕見病患者的故事。

期間，除了成骨不全癥患者外，他接觸到越來越多其他病種的罕見病患者。這些患者找到黃如方，希望得到關(guān)注和幫助。

要不要幫？應(yīng)該怎么幫？罕見病問題的解決方案和路徑是什么？

面對這些問題，黃如方坦言，自己當(dāng)時(shí)也很迷茫。為了尋求答案，他花了近半年時(shí)間，認(rèn)真梳理研究全球罕見病相關(guān)資料，深入了解國外患者組織的運(yùn)作模式。

在此基礎(chǔ)上，他決定成立一家覆蓋全罕見病的患者組織。

2013年，他創(chuàng)建了專注于罕見病領(lǐng)域的非營利性組織—蔻德罕見病中心。從關(guān)注單一疾病擴(kuò)展到整個(gè)罕見病患者群體，這意味著黃如方他們要面臨更多共性問題。

從制度層面推動(dòng)變革

藥物短缺、醫(yī)院門診中斷、臨床試驗(yàn)取消、海外孤兒藥準(zhǔn)入速度放緩……疫情期間，罕見病群體的處境比普通人更為艱難。

作為患者組織，推動(dòng)社會(huì)公眾對罕見病的關(guān)注和了解，目的是推動(dòng)罕見病患者所面臨問題的解決。

從成立之初，蔻德罕見病中心就致力于增進(jìn)政府部門、醫(yī)學(xué)專業(yè)人員、罕見病患者、罕見病組織、醫(yī)藥企業(yè)等各相關(guān)方的交流與合作。通過交流合作，共同探尋罕見病領(lǐng)域問題的解決方案和路徑。

“在幫助罕見病患者提升醫(yī)治、用藥可及性和便利性等方面，我們希望通過多方協(xié)作，業(yè)內(nèi)不同利益相關(guān)方聯(lián)合推動(dòng)，從而推動(dòng)整個(gè)罕見病治療領(lǐng)域良性發(fā)展。”談及患者組織的使命時(shí)，黃如方說。

以提高罕見病藥物可及性為例，黃如方談道，解決罕見病患者群體面臨的問題，關(guān)鍵是從底層制度層面推動(dòng)變革。

目前，全球仍有60%的孤兒藥沒有進(jìn)入中國市場。這意味著，一些罕見病患者面臨“有錢買不到藥”的困境。

如何推動(dòng)國外更多治療罕見病的藥物能夠進(jìn)入我國市場？如何提高患者的罕見病藥物可及性？在黃如方看來，解決問題的方案和路徑很明晰，最重要的是打通兩個(gè)環(huán)節(jié)。

第一個(gè)環(huán)節(jié)是監(jiān)管和準(zhǔn)入部分。監(jiān)管機(jī)構(gòu)能夠出臺(tái)更好、更快、更加有支持力度的審批政策。比如，是否可以加快審批，是否可以免臨床注冊等，以確保國外罕見病藥物快速進(jìn)入我國市場。

第二個(gè)環(huán)節(jié)是讓罕見病藥物對患者可及、可負(fù)擔(dān)。畢竟孤兒藥比較昂貴，罕見病患者有著比較重的疾病負(fù)擔(dān)。這需要國家有相應(yīng)的醫(yī)療保障制度及創(chuàng)新性的支付方法支撐。

“通過在這兩個(gè)環(huán)節(jié)發(fā)力來推動(dòng)國內(nèi)更友好的政策出臺(tái)，有了政策的支持，國外罕見病藥企會(huì)愿意進(jìn)入中國市場。”黃如方說。

國家罕見病目錄

回顧過去幾年，讓黃如方感觸最深的是，全社會(huì)對罕見病群體所面臨問題的關(guān)注度不斷提升。而罕見病相關(guān)制度、政策的改變，正得益于全社會(huì)的關(guān)注。

伴隨著關(guān)注度的提升，罕見病領(lǐng)域相關(guān)政策陸續(xù)出臺(tái)。2015年起，我國出臺(tái)了一系列政策鼓勵(lì)相關(guān)藥品的研發(fā)，明確將罕見病列入優(yōu)先審評審批環(huán)節(jié)。

以前，很多罕見病患者面臨無藥可治問題，因?yàn)橄嚓P(guān)藥物都在國外。近幾年，一些藥物進(jìn)入我國。“至少有藥了，即便買不起，這也是很重要的進(jìn)步。讓患者買得起，是下一步要解決的問題。”黃如方說。

為鼓勵(lì)罕見病藥品進(jìn)入中國，國家在審評審批方面給予很多優(yōu)惠政策。

而在診療領(lǐng)域，2018年5月發(fā)布了國家第一批罕見病名錄，同時(shí)建立了相應(yīng)的罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、罕見病患者登記系統(tǒng)、罕見病科學(xué)研究等一系列措施。

在業(yè)內(nèi)人士看來，這份目錄是我國在罕見病領(lǐng)域一個(gè)里程碑式的政策。在罕見病診療體系里，這些政策能夠保障患者在診斷、治療、康復(fù)等方面得到更好的服務(wù)。

作為其中的一個(gè)推動(dòng)者，黃如方談及這份目錄，有欣喜，更有欣慰。早在2016年9月，蔻德罕見病中心就發(fā)布了民間版的罕見病目錄。正是這份目錄，直接推動(dòng)了國家罕見病目錄的出臺(tái)。

最薄弱環(huán)節(jié)

“缺醫(yī)少藥，依然是多數(shù)罕見病患者面臨的最大困難。”黃如方說。

因?yàn)槿丝诨鶖?shù)大，我國現(xiàn)有罕見病患者總量超過2000萬人，每年新出生的罕見病患兒達(dá)20萬人。

“目前來看，我國罕見病的解決方案、路徑是很清晰的。”在整個(gè)路徑里，黃如方認(rèn)為，最薄弱的環(huán)節(jié)是基礎(chǔ)科研和藥物研發(fā)。

在很多科技領(lǐng)域，和歐美發(fā)達(dá)國家相比，我國目前仍然有很大差距。不過，我國在互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)、新興技術(shù)、大數(shù)據(jù)挖掘技術(shù)等方面具有一定優(yōu)勢。

談及我國罕見病事業(yè)的未來，黃如方認(rèn)為，當(dāng)前正處在罕見病問題全球化、人人享有健康權(quán)利的歷史節(jié)點(diǎn)，“罕見病產(chǎn)業(yè)的發(fā)展仍需要人們達(dá)成一些共識(shí)，實(shí)現(xiàn)對罕見病患者的醫(yī)療公平”。

黃如方說，在此基礎(chǔ)上，加速孤兒藥研發(fā)、奪回罕見病藥物的定價(jià)權(quán)，出臺(tái)更多鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)的政策，形成罕見病產(chǎn)業(yè)生態(tài)。通過技術(shù)賦能罕見病診療，讓更多社會(huì)財(cái)富分配到科學(xué)研究和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)上。