“天價藥”之變

施晶晶 黃思卓

過去5年，在深圳務工的貨車司機錢冰橋一直把患有罕見病的兒子帶在車上，一邊工作一邊照顧。孩子6歲了，但他四肢無力，腰椎難以直立，不能像同齡的普通孩子一樣奔跑跳躍、上幼兒園。

錢冰橋一度以為，無藥可醫，終于盼來了藥卻用不起的狀態，將伴隨孩子一生。但1月1日，國家新版醫保藥品目錄正式實施，用來治療兒子的特效藥“諾西那生鈉”名列其中，開始以醫保價格惠及SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者群體。

為他和孩子打通最后一公里的助攻手，是國家醫保局的談判代表。

“我們希望企業在第一輪報價就要拿出最大的誠意。”

“每一個小群體都不應該被放棄?！?/p>

“我們談判組對底價的可以調整的空間是0。”

“你們再商量一下，好嗎？”

談判桌上，福建醫保局的張勁妮剛柔并濟，最終引導企業以3.3萬元一針的價格，確認進入2021年醫保藥品目錄，而它上市時的標價近70萬元。

1月1日當天，全國11省市近20名患者注射了“諾西那生鈉”，而納入醫保報銷范圍，患者單針自費金額也將低于3.3萬元。藥企渤健生物在公告中預計：在本月底，諾西那生鈉注射液將實現醫保報銷落地，將大大改善SMA患者群體治療與支付現狀。

“靈魂砍價”的意義

從那場被稱為“靈魂砍價”的醫保談判到新政落地，只過去了1個多月時間;“諾西那生鈉”作為創新藥在國內的審批周期不到半年，從它在中國獲批到入保用了34個月，已是近年來藥品審批、入保速度加快的一個實例。

美兒SMA關愛中心執行主任、有17年患者服務經驗的邢煥萍表示：“真的是比較快的，這么貴的一個藥在中國上市只有兩年（多）的時間就進了國家醫保了，這是一個讓很多孩子的一生發生質的改變的里程碑事件?！?/p>

“隨著國家醫療保障制度的逐步完善，絕大多數罕見病藥品，都已經納入醫療保障的范圍，還有極少數藥品因價格太貴，暫時未能納入醫保?！痹瓏裔t療保障局醫藥服務管理司司長熊先軍在2021年12月的中國罕見病大會上介紹。

熊先軍指出，研發費用高是所有創新藥品的共同特征，罕見病用藥的研發和獲得研發費用的收入均在歐美，因而研發費用的分攤也應當在歐美。同時，罕見病藥品一般先在歐美上市，其后在發展中國家上市，并可能在歐美市場上市的前幾年早已收回研發費用，因而要求發展中國家分攤研發費用并不合理。

以SMA為例，患者需要終身注射諾西那生鈉，第一年需注射6針，第二年往后是每季度注射一針。有媒體梳理渤健公司2021年三季度財報發現，僅一款諾西那生鈉，2020年就貢獻了4.94億美元的營收，2021年預計能繼續帶來4.44億美元的營收，其中美國以外的全球市場占比超六成。

考慮到中國各類罕見病病人數量高于歐美發達國家，以市場大小衡量，熊先軍認為罕見病藥物的價格應當要遠遠低于歐美發達國家。

2021年國家醫保談判基金測算組組長鄭杰曾表示，通過統計發現，目前醫保目錄內近3000種藥之中，最貴的年治療費用也不到30萬元，大約在26萬元?！斑@就代表著現在目錄內藥品的社會可接受費用的上限，所以30萬元/年是一個重要參考值，不是專家們自己劃一道線?！?/p>

熊先軍也指出，30萬元相當于4倍中國人均GDP的水平，國際上很多地區對罕見病藥品年治療費用也給予4倍人均GDP的定價。“我們是特別想把罕見?。ㄓ盟帲┠軌蚨嗬M一些，尤其是那些療效比較明確的，而且確切屬于臨床空白的那種。今年不錯，價格降幅特別大，比全世界（其他區域價格）都低?！?021年12月3日，國家醫療保障局基金監管司司長黃華波接受媒體采訪時如此表示。

“靈魂砍價”的意義，在2019年一份《藥價生死戰》的權威咨詢報告中就有揭示：僅僅因為疾病罕見或復雜而要求支付高昂的創新費用的日子已經過去，藥物定價開始受到支付方的嚴格審查，支付方能夠對藥品施加降價壓力。

打通政策落地最后一公里

眼下，病友家庭最關心的話題更實際：地方政策怎么落地執行？自家孩子什么時候能用上藥？報銷和自付比例是多少？

錢冰橋家的情況復雜些，他在深圳務工多年，但孩子的醫保買在了湖南，他想知道自己異地就醫如何備案、異地醫保報銷比例是多少、城鄉比例有無不同。

打通政策落地的最后一公里，有待進一步信息公開和咨詢。1月8日，錢冰橋表示，醫院很給力，搭建了新的用藥群，醫患綠色通道已開通。

用藥之余，SMA患者對康復的需求更加迫切。邢煥萍表示，運動康復和藥物治療是同步的，早年間，患者和家長覺得既然沒有希望，就處于無治療狀態，確診以后就回家耗著了?，F在藥有了，更要結合康復和居家管理，對SMA的治療進一步規范。

社會融入，則是伴隨SMA患者和其他罕見病群體的現實困境。對成人患者來說，是就業、社交、情感婚育，對錢冰橋來說，嚴峻的是孩子的上學問題。

盡管政策規定，義務教育階段學校不可以拒收智力正常的學齡兒童，但錢冰橋的孩子在異地就讀仍有麻煩，除錯過了2022年入學的申請期外，2023年入學又已經超齡，在深圳入公辦校比較麻煩。

另一大障礙在于：孩子需要大人陪讀，幫助翻書、如廁、上下樓，這些細節，眼下只能由個體家庭獨自克服。

這么些年，錢冰橋夫婦在深圳一邊務工一邊帶孩子，還沒辦法為孩子放棄工作，否則會失去一部分經濟來源。他還在心里預備了一筆支出，因為SMA患兒年歲漸長，會出現脊椎側彎，內臟器官會受到擠壓，未來需要做大型脊椎融合手術，這也是一筆很高的費用。

藥，只是支撐罕見病患者的一環，更多問題需要同步、逐步解決，沒有一蹴而就。

錢冰橋現在還是把孩子帶在身邊，自己在家教孩子認字、講故事，但他說：“過完年我們還是要想想辦法，必須搞個家長陪護，要讓小孩去讀書?！?/p>