現實版『藥神』：我與病魔搶兒子

文文海霞

徐偉和他的實驗室

徐偉與兒子對視

兒子安靜地躺在徐偉胸前

為救罹患罕見病的兒子，高中學歷的徐偉自學干細胞療法、基因編輯，自制藥物。大家稱他是現實版“藥神”，他卻說：“我只想從病魔手中搶回我的兒子。”

兒子罹患罕見病

1991 年出生的徐偉在云南經營一家網店。2009 年6 月6 日，兒子灝洋出生。兒女雙全，家庭幸福，徐偉把重心放在了事業上，準備大干一場。

然而，灝洋八個月大時罹患門克斯綜合征。這是一種罕見先天性銅代謝異常疾病，又稱卷發綜合征，因基因突變導致銅轉運蛋白失常，引起肌體發育和功能障礙?；颊咭蜓褐秀~水平低，平均壽命僅有十九個月，更要命的是此病迄今沒有上市藥品和成熟的治療方法。

早在灝洋六個月時，徐偉的妻子就發現兒子比同齡孩子發育遲，不會抬頭、翻身，頭無法正常豎立。他們當時以為是兒子太胖，加上冬天穿衣太多所致，直到基因檢測報告出來才知道兒子患上了門克斯綜合征。徐偉記得當時醫生一邊搖頭一邊嘆息：“沒法治呢?！?/p>

夫妻倆隨即帶著兒子趕往北京求醫，確診后住院治療。灝洋的體重一天天下降，雙手雙腳因輸液被扎得像馬蜂窩，輸液位置不得不轉移到頭部和脖子?！耙淮蜥槪瑑鹤泳陀们缶鹊难凵穸⒅?，小臉通紅，身體繃得很直?！毙靷ゲ桓抑币晝鹤忧宄旱难劬?。

為了少扎幾針，有時會做留置針，灝洋的睡姿必須固定一個動作，夫妻倆24小時不合眼地輪流照顧。讓人難以接受的是，一個月后檢測結果出來了，灝洋受了那么多苦，體內銅含量卻幾乎沒有變化?！拔揖筒恍帕恕！毙靷ツ玫浇Y果后就帶著兒子回到云南。

徐偉回家后查閱了大量資料，加入了病友群，后來得知國外有醫院推出的組氨酸銅制劑能延續患者生命。病友群里有家長給了徐偉一支20毫升的組氨酸銅，他給兒子輸入0.5 毫升的劑量后，兒子體內銅元素明顯增加，整個人精神了很多。

自學制藥

眼看組氨酸銅快用完了，徐偉嘗試聯系多家制藥廠生產組氨酸銅，都因市場過小被拒。上海一家藥廠想合作，提出費用至少需要80 萬元，要幾個月才有研究結果。兒子的病等不得，徐偉偶然得知上海有個共享實驗室，租借一天1.4萬元，便決定試一試。

徐偉帶著所有驗證過的組氨酸銅資料、數據前往實驗室，兩天后拿到了“救命藥”。他先在兩只小兔子身上試用，因劑量超標，兩只小兔子死了。徐偉又買了三只十幾斤重的兔子，分別輸入不同的劑量?？吹酵米影踩粺o事后，他偷偷地給自己注射了一定量的組氨酸銅，3天后沒有異常，才嘗試給孩子注射。兩星期后去醫院查驗，孩子肝膽腎功能恢復正常，徐偉長吁了一口氣。

更讓徐偉興奮的是制劑可操作性強。在共享實驗室，他全程跟蹤，記錄了整個過程。徐偉覺得只要有設備，自己也能獨立做出來。他核算了一番：租借實驗室加往返上海的費用要2萬元起，組氨酸銅只有56 天的保質期，意味著每兩個月就要跑一次上海，一年下來要十幾萬；如果自己制作，可以大幅度降低費用，能為兒子贏得更多的時間。

兒子的生命一天天倒計時，徐偉想把兒子從病魔手里奪回來。他花了一個多月時間，購買了分析天平、磁力攪拌儀、儲存藥物的低溫運輸箱等共享實驗室的制藥儀器。高中學歷的他想自建實驗室做藥品，家人集體反對。“專家都不做的事情，你能做好？”“做藥品要試驗，緊急關頭，不能冒險?！备赣H勸徐偉不如在灝洋生命的最后時光好好陪護他。

灝洋長期躺臥，轉動著一雙大眼睛探知世界。在徐偉的懷里，他特別安靜，不時露出笑容。“兒子，我一定努力讓你好好地活?！毙靷ζ拮诱f：“兒子的眼神告訴我，他要活下來，只要有一線希望，我們都不能放棄。”

徐偉9歲那年經歷過一場車禍，全身多處骨折，休學臥床一年后，一條腿還伸不直。徐偉的右腿肌肉萎縮，醫生說有可能終身殘疾。徐父含淚讓兒子挺住，每天用手給他掰直、扭轉、彎曲，痛得徐偉連連慘叫。經過徐父半年多的“治療”，徐偉站了起來。徐偉告訴父親：“你在我身上創造了奇跡，我希望在我兒子身上也創造一個奇跡。”徐父沒再多說什么，任由徐偉在花園搭建起一間玻璃實驗房。

徐偉把生意委托給合伙人，全身心投入研究。他重新拿起中學化學教材，在網上學習有機化學的本科基礎課程，借助翻譯器，一個詞一個詞地啃外國論文……在一片質疑聲中，徐偉為兒子制作出了組氨酸銅。

隨著徐偉研究的深入，他發現有機構提出伊利司莫銅能有效阻止腦神經退化。在病友群一位醫生的支持下，徐偉從國外買到相關的助溶劑，開始了伊利司莫銅的研究。這一次難度更大，成本更高，他前后投入40 多萬元。徐偉在自己身上試驗后，確定無排異反應，才給兒子注射。用了三個月徐偉自制的伊利司莫銅后，灝洋的腦電圖恢復了正常。

多次自制、批量生產組氨酸銅和伊利司莫銅后，徐偉想深層次探究門克斯綜合征。讀研究生要有本科學歷，他報名了成人高考，制藥的同時，一科科拿下學科積分。

徐偉為給兒子治病，用完了積蓄，又貸款20 萬元。他沒有賣車，確保兒子有情況，能第一時間開車趕往醫院。徐偉帶著兒子和父母一起住在昆明，妻子則帶著女兒住在老家建水。周末，一家四口相聚，女兒偶爾會冒出一句“爸爸偏心”，又轉身對弟弟說：“你一定會好的，爸爸有魔法?！眱蓺q半的灝洋喜歡趴在大人的肩膀上，不時露出笑容。

不能讓兒子白來一趟

徐偉了解到，干細胞、基因編輯等療法對門克斯癥有重大突破。他計劃一一嘗試，幫助兒子恢復正常智力和生活自理能力。目前。他已成功培育出干細胞。試驗時，他用右手給左手打入，期待著試驗通過：“好怕有敗血癥，萬一有事，誰來救我兒子？”

徐偉的努力給罕見病患者打開了一道門，讓大家看到了希望。很多罕見病患者和家屬看了相關報道后，紛紛聯系徐偉。為集中解答問題，徐偉建了一個“罕見病希望群”。有人也想研究罕見病，看過論文后，感嘆：“太難了，你咋能看懂？”有醫學生留言：“感謝你讓我看見學醫的意義?！?/p>

徐偉總是鼓勵病友深入探究疾病，勇敢邁出自救的第一步。因為沒有藥廠會去研究某一種罕見病，但如果前期有研究數據，進度就會快很多。2022 年年初，徐偉想在昆明市內尋找一個免費的場所做共享實驗室，他想把部分實驗設備捐出來，給罕見病人及家屬研究使用?！安荒茏寖鹤影讈硪惶耍幢隳骋惶焖娜松┤欢梗辽僮屔鐣私饬碎T克斯綜合征?！?/p>

越深入研究，投入成本越大。隨著社會的關注越來越多，迄今有三家基因公司、一家細胞公司和一家醫院向徐偉拋來橄欖枝。順利的話，灝洋將在2022 年年底進行基因替代的臨床試驗，他將是全國首例門克斯綜合征接受基因治療的患者。目前，徐偉還想籌備罕見病患基金會，將所收到的援助留給更需要的人。