國內(nèi)新聞

2023 年10月20日，銳正基因（蘇州）有限公司開發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物ART001 進入IIT 人體臨床試驗；9月25日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》；10月17日，信念醫(yī)藥集團與武田中國宣布達成B 型血友病領域的合作協(xié)議；9月19日，真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫(yī)學官（CMO）；10月23日，沃森生物公告稱，子公司玉溪沃森生產(chǎn)的13 價肺炎球菌多糖結合疫苗于近日獲得印度尼西亞食品藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《上市許可證》。

基因編輯藥物

基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001 進入IIT 人體臨床試驗

2023 年10月20日，由銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱“銳正基因”）和蔻德罕見病中心支持、蘇州大學附屬蘇州市獨墅湖醫(yī)院發(fā)起的“ART001注射液治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究”（IIT）順利完成了7 例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2 周即取得具有顯著臨床治療意義的轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白下降。

ATTR 是一種因主要來自肝臟的TTR 蛋白發(fā)生錯誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質(zhì)異常沉積而導致的嚴重、進展性、危及生命的疾病。2023 年9月，國家衛(wèi)生健康委員會將ATTR列入《第二批罕見病目錄》。

ART001 注射液由銳正基因依托其產(chǎn)業(yè)級體內(nèi)基因編輯技術平臺自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR 基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR 基因，阻斷TTR 蛋白的表達，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001 注射液在測試中表明，即使超過飽和劑量的20 倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性優(yōu)異。

與需要每日服用但也只能延緩病情進展的小分子藥物不同，體內(nèi)編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉(zhuǎn)和治愈疾病。銳正基因開發(fā)的體內(nèi)基因技術平臺不需使用病毒和細胞，因此所開發(fā)產(chǎn)品的價格會遠低于其他基因和細胞治療藥物，可以給患者和國家醫(yī)保節(jié)省大幅開支。

征求意見稿

CDE 發(fā)布《仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》

2023 年9月25日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布“關于公開征求《仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》（簡稱“《審查指南》”）意見的通知”，公示期為自公示之日起一個月。

《審查指南》中提到，自第一家品種通過一致性評價后，三年后不再受理其他藥品生產(chǎn)企業(yè)相同品種的一致性評價申請。這是自一致性評價誕生10 年后又一次規(guī)則變化。有觀點認為，這本質(zhì)上是對同質(zhì)化仿制藥的打擊、對一致性評價“積極”企業(yè)的利好。

事實上，關于仿制藥一致性評價的“三年之期”要求由來已久。早在2016年發(fā)布的《國務院辦公廳關于開展仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的意見》中，就曾提出，化學藥品新注冊分類實施前批準上市的其他仿制藥，自首家品種通過一致性評價后，其他藥品生產(chǎn)企業(yè)的相同品種原則上應在3 年內(nèi)完成一致性評價；逾期未完成的，不予再注冊。不過，本次征求意見稿直指“已上市化學藥品中，國家局已發(fā)布參比制劑，且未按照與原研藥品質(zhì)量和療效一致原則審評審批的仿制藥”，將“不予再注冊”明確為“不再受理一致性評價”，進一步提高了同質(zhì)化仿制藥的入市門檻。

值得一提的是，本次征求意見稿納入品種核心要求為“已上市”的存量仿制藥，新增3 類/4 類化學仿制藥因視同過評，其注冊申報不受影響。因此，因超過3 年期限無法申請一次性評價的仿制藥企業(yè)，還可以轉(zhuǎn)向新3 類/4 類化學仿制藥重新申報。

另外，對于臨床必需、市場短缺的仿制藥品種，征求意見稿也給出了回旋余地——企業(yè)經(jīng)評估認為屬于臨床必需、市場短缺品種的，可向所在地省級藥品監(jiān)管部門提出延期評價申請，經(jīng)省級藥品監(jiān)管部門會同衛(wèi)生行政部門組織研究認定后，可予適當延期；境外生產(chǎn)藥品或港澳臺生產(chǎn)醫(yī)藥產(chǎn)品，可向國家藥品監(jiān)管部門提出延期評價申請。

合作

信念醫(yī)藥與武田中國宣布在華達成B 型血友病領域商業(yè)化合作

2023 年10月17日，信念醫(yī)藥集團（簡稱“信念醫(yī)藥”）與武田中國宣布達成合作協(xié)議，信念醫(yī)藥授權武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負責其在研產(chǎn)品BBM-H901 注射液的商業(yè)化經(jīng)營。雙方將結合各自領域的優(yōu)勢和資源，加速推動該產(chǎn)品的商業(yè)化進程，助力B 型血友病患者獲得創(chuàng)新治療新選擇，共同促進基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：“信念醫(yī)藥專注深耕前沿基因治療領域，產(chǎn)品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病，致力填補大量未被滿足的臨床需求。BBM-H901 注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重磅產(chǎn)品之一，亦是國內(nèi)首個進入注冊臨床試驗的B 型血友病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。非常高興在2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，信念醫(yī)藥與武田中國達成此次戰(zhàn)略合作，相信依托信念醫(yī)藥扎實的臨床開發(fā)實力以及武田中國強大的商業(yè)化能力，必將助力雙方進一步夯實管線策略及市場布局，強強聯(lián)手，互信合作，聚力將更多創(chuàng)新治療方案帶給廣大中國患者。”

疫苗出海

沃森生物13 價肺炎結合疫苗在印度尼西亞獲批

2023 年10月23日，沃森生物公告稱，子公司玉溪沃森生產(chǎn)的13 價肺炎球菌多糖結合疫苗于近日獲得印度尼西亞食品藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《上市許可證》。沃森生物疫苗國際化戰(zhàn)略又斬獲突破性成果。

據(jù)沃森生物表示，預計印度尼西亞全國每年新生兒的接種需求可達1200 萬劑。印度尼西亞市場潛力巨大，沃森生物13 價肺炎結合疫苗在印度尼西亞市場獲批后銷售前景可期。

早在2017 年，沃森生物就與印度尼西亞本地合作方達成了關于腦膜炎疫苗的商業(yè)合作，已連續(xù)多年向印度尼西亞穩(wěn)定供應ACYW135 群腦膜炎球菌多糖疫苗。自2021 年以來，沃森生物擴大了在印度尼西亞的合作范疇，與印度尼西亞藥企達成三個疫苗產(chǎn)品的本地化合作項目，目前相關合作進展順利。沃森生物還參與了中國科技部與印度尼西亞衛(wèi)生部疫苗評估平臺MOU 簽署，共建中印尼疫苗評價體系，未來還將有望實現(xiàn)更深入的合作。

本次沃森生物13 價肺炎結合疫苗產(chǎn)品獲批進入印度尼西亞將能有效推進印度尼西亞達成“減少5 歲以下兒童死亡率”的可持續(xù)發(fā)展目標。沃森生物的13 價肺炎結合疫苗能有效防止6 周齡～5 周歲嬰幼兒遭受多型肺炎球菌的侵襲，為印度尼西亞兒童提供高效保護，同時能夠為印度尼西亞節(jié)省巨大的衛(wèi)生支出。

任命

真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫(yī)學官

2023 年9月19日，真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫(yī)學官（CMO），全面領導臨床及注冊團隊，負責產(chǎn)品管線戰(zhàn)略、臨床項目的規(guī)劃與運營和產(chǎn)品注冊，以及團隊建設。

賀李鏡博士在醫(yī)藥行業(yè)擁有逾20 年經(jīng)驗，專注于醫(yī)學和臨床開發(fā)，包括臨床開發(fā)的計劃與執(zhí)行、產(chǎn)品注冊與上市。他熟悉中國、美國和歐盟的注冊環(huán)境，領導并參與了多個全球重磅產(chǎn)品的研發(fā)和上市。他于1999 年加入美國輝瑞，由此正式進入醫(yī)藥行業(yè)。在加入真實生物之前，他曾在多家全球性醫(yī)藥企業(yè)擔任高管并領導臨床團隊，曾任葛蘭素史克中國研發(fā)總經(jīng)理和首席醫(yī)學官、諾華中國副總裁和CMO、安進（亞洲）亞太區(qū)研發(fā)總經(jīng)理、和記黃埔醫(yī)藥資深副總裁和CMO、奕拓醫(yī)藥執(zhí)行董事和CMO。此外，他還曾在勃林格殷格翰、億騰醫(yī)藥等公司擔任要職。

賀李鏡博士以深厚的專長和豐富的經(jīng)驗享譽業(yè)界，獲同行高度認可和贊譽。他擔任中華預防醫(yī)學會疾病預防控制專業(yè)委員會委員，曾在中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會（RDPAC）擔任研發(fā)執(zhí)行委員會委員和醫(yī)學事務副主席。