百濟神州：第三季度GAAP虧損下降

近日，百濟神州（688235.SH，06160.HK，BGNE）接待了一百多家機構的調研，公司總裁、首席運營官兼中國區總經理吳曉濱，高級副總裁、全球研發負責人汪來，大中華區首席財務官兼全球技術運營財務負責人黃智，亞太區投資者關系負責人及信息披露境內代表周密等高管出席調研活動。

公司管理層就近期業務進展與參會投資機構進行溝通，并就參會人員相關問題進行回復。

高管對公司近況作介紹

公司總裁、首席運營官吳曉濱介紹公司基本情況與近期業務進展：

（1）2024年第三季度公司產品收入為70.79億元，較上年同比上升65.1%；（2）2024年第三季度，百悅澤全球銷售額總計49.14億元，同比增長91.1%，在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位；（3）2024年第三季度，百澤安的銷售額總計11.69億元，同比增長11.7%；（4）憑借百澤安和百悅澤的成功，我們持續夯實公司在中國腫瘤藥物市場的領先地位。

公司高級副總裁、全球研發負責人汪來博士介紹公司研發進展：公司目前在大力推進新一代自主研發管線產品的全球臨床布局和進展。公司快速推進后期產品管線的關鍵研究項目，強化在CLL領域的領先地位。sonrotoclax（BGB-11417、BCL-2抑制劑）和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物（CDAC）BGB-16673的關鍵研究項目穩步推進。

在實體瘤領域，公司擴大腫瘤產品管線，本季度有4個新分子實體進入臨床開發階段（今年迄今共有8個），全年有望實現超過10個新分子實體進入臨床的目標。

在炎癥和免疫治療領域，公司在自有CDAC平臺上研發的第二款靶向降解劑BGB-43035（IRAK4CDAC）已啟動臨床開發，目前正在進行單次給藥劑量（SAD）和最大給藥劑量（MAD）的劑量遞增研究。

部分問答互動

Q1：請管理層介紹第三季度公司財務情況？

答：截至2024年9月30日止三個月內，總收入達10.02億美元，2023年同期為7.81億美元，主要得益于百悅澤在美國和歐洲的銷售額分別同比增長87%和217%。2023年第三季度，公司重新獲得歐司珀利單抗和百澤安的全部全球商業化權利，從而確認了此前諾華合作項目的剩余遞延收入，為去年同期的總收入貢獻了1.83億美元。

2024年第三季度GAAP毛利占全球產品收入的83%，去年同期GAAP毛利率為84%。2024年第三季度經調整毛利率為85%，去年同期經調整毛利率為84%。GAAP毛利率同比下降主要是由于替雷利珠單抗轉向更高效、更大規模的生產線，由此產生1，700萬美元加速折舊費用，預計第四季度也會產生與此相關的類似費用。經調整毛利率（不包括加速折舊）增長，主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤在全球銷售中占比更高。

公司財務狀況持續改善，本季度總收入達10億美元，GAAP虧損下降，連續兩個季度實現非GAAP經營利潤盈利。

截至2024年9月30日，公司的現金和現金等價物為27億美元。

Q2：請管理層介紹BTK三季度的銷售情況和患者覆蓋情況？

答：2024年第三季度，百悅澤全球銷售額總計49.14億元，同比增長91.1%，在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位。其中，美國銷售額總計35.84億元，同比增長85.0%，其中超過60%的季度環比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血病（CLL）適應癥中使用的擴大，主要因為該產品在CLL新增患者的市場份額繼續提升。歐洲銷售額總計6.93億元，同比增長212.7%，主要得益于該產品在所有主要市場的市場份額均有所擴大，主要得益于德國、意大利、西班牙、法國和英國。

中國銷售額總計4.85億元，同比增長41.1%，主要得益于該產品在已獲批適應癥領域的銷售額增長。公司在中國BTK抑制劑市場的市場份額持續保持領導地位。目前，百悅澤在中國獲批的六項適應癥中符合納入條件的五項適應癥已納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（“國家醫保目錄”）。

Q3：注意到百澤安在美國已開出首張處方，請管理層介紹百澤安在境內外的商業化和注冊進展？

答：2024年第三季度，百澤安的銷售額總計11.69億元，同比增長11.7%。百澤安銷售額的提升，主要得益于在中國新適應癥納入醫保所帶來的新增患者需求以及藥品進院數量的增加。百澤安已在中國PD-1領域取得領先的市場份額。目前，百澤安在中國獲批14項適應癥，其中符合納入條件的11項適應癥已納入國家醫保目錄。

百澤安是公司實體瘤產品組合的基石產品，已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。百澤安全球臨床開發項目迄今已在全球34個國家和地區開展66項試驗，包括20項注冊可用研究，入組約14，000例受試者。百澤安已在42個國家和地區獲批，全球已有超過130萬患者接受了治療。百澤安已在美國商業化上市用于食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的二線治療，已在首批歐洲國家商業化上市用于ESCC患者的二線治療和非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線和二線治療。百澤安已在中國獲批用于14項適應癥，包括最近獲批的用于新輔助/輔助免疫治療NSCLC。百澤安的海外新獲批還包括在巴西（二線NSCLC、二線ESCC）、新加坡（一線和二線NSCLC、二線ESCC）、泰國（一線和二線NSCLC、一線和二線ESCC、一線胃癌）和以色列（二線ESCC）。公司持續推進百澤安的全球注冊戰略，目前百澤安正在接受多個國家和地區監管機構的審評。在美國，FDA正在審評百澤安的兩項新增適應癥上市許可申請，包括用于一線治療ES?CC患者，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA原定對該項申請做出決議的目標時間為2024年7月。但由于臨床研究中心檢查的時間推遲，該項申請的潛在獲批時間將會延遲。同時FDA正在審評百澤安用于一線治療胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者。根據PDUFA，預計FDA將于2024年12月對該項申請做出決定。在歐洲，EMA人用藥品委員會（CHMP）發布積極意見，支持其用于晚期/轉移性G/GEJ癌和ESCC患者的一線治療。在日本，藥品和醫療器械管理局（PMDA）正在審評百澤安用于一線和二線治療ESCC的上市許可申請。

Q4：請介紹公司在血液瘤領域的具體進展？

答：公司快速推進后期產品管線的關鍵研究項目，強化在CLL領域的領先地位。公司正在繼續推進sonrotoclax（BCL2抑制劑）的臨床試驗，目前整個項目已入組受試者超過1，300人。公司預計將于2025年第一季度完成聯合百悅澤用于一線治療CLL患者的全球三期臨床試驗CELESTIAL以及用于治療WM患者的全球二期臨床試驗入組，并預計將于2025年上半年實現用于治療R/RCLL和R/RMCL患者的全球三期臨床試驗的首批患者入組。公司將于2024年美國血液學會年會（ASH）上口頭報告與百悅澤聯合用于治療初治CLL/SLL患者的一期研究，其結果顯示深度且持久的緩解，以及可控的耐受性。BGB-16673（BTKCDAC）臨床試驗目前已入組超過350例患者，用于治療R/RCLL的潛在注冊可用擴展隊列繼續入組患者。BGB-16673獲美國FDA快速通道認定，用于治療R/RCLL/SLL患者。公司預計將于2025年上半年啟動BGB-16673用于治療R/RCLL患者的三期臨床試驗。