江蘇創新藥入院使用問題調查與改革舉措

習近平總書記強調，生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業，要加強基礎研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產業發展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。黨的二十屆三中全會審議通過的《中共中央關于進一步全面深化改革、推進中國式現代化的決定》明確，要完善推動新一代信息技術、人工智能、生物醫藥等戰略性產業發展政策和治理體系，健全支持創新藥和醫療器械發展機制，完善中醫藥傳承創新發展機制。支持創新藥發展是搶占生物醫藥產業高地、深化江蘇省“1650”產業體系建設的重要抓手，加快創新藥入院使用是全鏈條支持創新藥發展的重要環節。但受多方面的因素影響，創新藥入院使用仍面臨諸多難題，需要進一步深化改革，健全完善創新藥入院使用體制機制，持續提升企業研發創新積極性，為全省生物醫藥產業高質量發展、因地制宜發展新質生產力提供強大動力。

一、江蘇省創新藥發展及入院使用情況

創新藥獲批數量保持全國領先。近年來，江蘇省生物醫藥企業積極應對復雜嚴峻的國際形勢和國內宏觀政策的影響，持續加大研發投入力度，新藥研發和上市的速度進一步加快。2023年江蘇獲批創新藥臨床試驗數量424個（以受理號計，占全國27.6%），2024年上半年獲批創新藥臨床試驗數量212個（以受理號計，占全國26%），均保持全國第一。截至2023年底，江蘇累計獲批創新藥42個，占全國獲批總數（142個）約30%，位居全國第一；2024年前三季度新獲批創新藥品種11個，超過前一年全年獲批總數，保持全國第一。

支持創新藥發展政策不斷優化。近年來，江蘇省政府先后出臺生物醫藥產業“30條”和優化審評審批服務三年行動方案等一系列政策措施，促進生物醫藥產業高質量發展。省相關部門加強協同配合，落細落實財政支持、稅收優惠、創新激勵等各項政策。2023年，促進全省經濟持續回升向好的“28條政策”中，再次明確3條具體舉措（即通過“免申即享”方式對由江蘇注冊申請人獲得的1類創新藥、改良型新藥和三類創新醫療器械給予一定獎勵；對省內臨床試驗機構為創新藥械提供研發服務給予獎補；對談判納入國家醫保目錄的創新藥前三年實行單列預算，不納入當年醫院醫保總額預算，第四年按前三年最高一年使用情況納入總額預算測算基數），加力支持創新藥械研發應用。2024年省制造強省建設專項資金共安排1.66億元對2023年度獲批的8個創新藥、9個改良型新藥、9個三類創新醫療器械全部給予獎勵。安排2427萬元支持23家醫院開展創新藥械臨床研發服務項目，帶動臨床試驗服務2160個，服務總額4.9億元。省醫保局數據顯示，全省國家醫保談判創新藥銷售金額已從2020年的近40億元增加到2023年的120多億元，其中院內銷售占比達84%。

重點企業創新藥銷售占比逐步提升。江蘇省內創新藥重點企業依托強大的研發能力、完善的產業鏈布局以及有力有效的政策支持，加快推動由仿制向創新轉型，創新藥銷售占比穩步提升。恒瑞醫藥累計有17款創新藥獲批上市，位居行業領先地位，2024年上半年實現營業收入136億元，同比增長21.8%，其中創新藥收入66.1億元，同比增長33.2%，占全部收入比重提高至48.6%。豪森藥業已有7款創新藥獲批上市，2024年上半年實現營業收入65億元，同比增長14%，其中創新藥收入50.3億元，占全部收入比重達77.4%。信達生物是國內獲批單抗類生物藥數量最多的企業，已有11款創新藥獲批上市，2024年上半年實現營業收入39.5億元，同比增長46.3%。先聲藥業獲批上市創新藥6款，涉及腫瘤細胞治療、中樞神經、自身免疫等疾病領域，2024年上半年實現營業收入31.1億元，其中創新藥收入約22億元，占全部收入比重達70.7%。

重點醫療機構配備使用創新藥較為積極。江蘇省衛健、醫保部門明確要求定點醫療機構在國家醫保目錄發布后，一個月內將國談藥品按需納入藥品采購目錄范圍，做到“應配盡配”。省內重點醫療機構認真落實國家、省有關政策要求，在完成集采中選藥品采購任務的前提下，按照“應配盡配、有需必采”的原則做好臨床配備使用工作，對臨床急需、診療需求大的創新藥及時納入醫院藥品使用目錄，對部分臨床需求數量少的創新藥（如有些創新藥物用于晚期病人治療，每年需求僅數百例）通過臨時采購或“雙通道”（定點醫療機構和定點零售藥店）渠道讓患者通過藥房采購滿足臨床需求。如江蘇省人民醫院2023年配備使用國談創新藥近5億元。蘇州大學第一附屬醫院（以下簡稱“蘇大一附院”）2023年配備使用國談創新藥5.5億元，較2018年（0.14億元）、2021年（3.1億元）分別增長3792.9%、75.8%。

二、當前江蘇創新藥入院使用面臨的主要問題

盡管江蘇省已出臺一系列政策推動創新藥入院使用，但調研發現，創新藥總體配備水平依然較低，入院使用還面臨較多堵點、難點。2023年全省藥品陽光采購平臺采購藥品總金額796.8億元，其中創新藥采購金額占12%，還有進一步提升空間。創新藥入院困難的原因主要有：

部分考核指標制約創新藥的使用。在調研中，恒瑞醫藥、正大天晴、康緣藥業、先聲藥業等企業均反映，由于創新藥價格較高，如果在醫院大范圍使用，會對門診患者基本藥物處方占比、住院患者基本藥物使用率、次均藥品費用增幅、醫療服務收入占比等三級公立醫院“國考”指標產生一定影響，這就導致醫院在引進和使用創新藥時存在顧慮。南京市鼓樓醫院反映，相關文件要求公立醫療機構均應參加藥品集中帶量采購，各醫療機構按照不低于上年度相關藥品總用量的60%—70%約定采購總量進行帶量采購，完成帶量采購任務后方可進行非帶量采購藥品。這些要求使得醫院在藥品使用上更加注重性價比和醫保支付的有效性，對價格相對較高的創新藥推廣和使用造成一定的限制。

醫院配備使用創新藥動力不足。創新藥入院需要經歷納入醫保目錄、相關科室申請、藥學部門審核、藥事委員會投票等程序后方可納入醫院采購藥品目錄。江蘇省人民醫院、徐州醫科大學附屬醫院等反映在全國實行醫療機構藥品零加成政策后，醫院藥房從“利潤中心”變為“成本中心”，創新藥價格高昂，部分需冷鏈管理，對醫院而言，不僅沒有利潤，還要墊付較高的資金占用成本、管理成本、破損成本。信達生物、基石藥業等企業表示，由于部分創新藥受限于診療量少、適應證范圍有限等需臨時采購，在“雙通道”政策下，醫療機構處方外流動力不足，醫生擔憂外配處方出現用藥安全性風險，權責劃分時受到牽連，醫院擔憂外配處方占用預算總額，影響醫保結算。這就導致患者在醫療機構開具處方并在定點藥店使用統籌基金購買的難度仍然較大。

部分創新藥臨床治療優勢有待進一步驗證。在調研中，江蘇省人民醫院、江蘇省腫瘤醫院、蘇大一附院表示，醫院作為臨床救治方，對比現有藥品療效有顯著提升的創新藥，使用意愿較強，但目前部分創新藥僅在結構或劑型上略有改變，其臨床療效的改善并不明顯，藥品安全性、有效性缺乏大規模臨床驗證，即使納入醫保目錄和醫院采購目錄，臨床醫生也不一定將其作為首選。同時從經濟性來看，使用創新藥，不僅價格高昂，導致醫保和患者負擔加重，而且治療效果可能并未明顯改善，臨床醫生處方意愿較低。

省內較少的臨床試驗制約創新藥推廣使用。江蘇省雖然有126家臨床試驗機構，數量居全國第二，但牽頭組織多中心臨床試驗的機構和權威專家數量不足，龍頭藥企往往選擇到北京、上海等地開展臨床試驗。截至2024年上半年，全省已納入醫保目錄的26個創新藥中，僅有6個品種的臨床研究組長單位是江蘇省醫療機構。省人民醫院、省腫瘤醫院、鼓樓醫院等反映，由于創新藥在省內開展臨床試驗較少，省內醫療機構和臨床醫生對這些藥品的有效性和安全性了解不夠，影響了創新藥特別是本省創新藥在省內的臨床應用。

三、健全創新藥入院使用體制機制的有關舉措

為促進更多的創新藥入院使用，應進一步加強部門協同，強化精準施策，健全支持創新藥入院使用體制機制，為全省生物醫藥產業高質量發展提供有力支撐。

強化院企對接，加快創新藥入院使用步伐。創新藥上市時間相對較短，在臨床使用中缺少真實世界臨床療效數據，缺乏臨床診療指南的指導，不利于推廣應用。省相關部門應進一步建立健全院企對接常態化工作機制，定期組織省內創新藥企業與醫療機構開展“面對面”交流活動，深化醫療機構對創新藥療效及安全性的認識，提高使用意愿。

突出療效優先，建立省級創新藥械推薦目錄。在國家創新藥指導應用目錄的基礎上，學習借鑒相關省市經驗做法，研究設立江蘇省創新藥械推薦目錄并定期進行動態調整。對于目錄內的產品，積極推薦納入國家醫保藥品目錄或“醫惠保1號”等省內商業保險目錄保障范圍，實行醫保預算單列支付、在DRG/DIP（病組/病種分值）改革中單獨支付。

優化考核機制，促進創新藥入院使用。對推薦目錄內產品費用不納入藥占比、門診次均費用、門診次均藥品費用、住院次均藥品費用、國家基本藥物采購金額占比等公立醫療機構績效考核指標，取消醫療機構配備藥品數量限制。同時在公立醫院績效考核中建議增加“國家醫保談判藥品、推薦目錄內產品配備品種數占比”等指標，提高醫療機構創新藥配備積極性，更好實行“應配盡配”。

健全支付模式，提高創新藥多元支付能力。對新上市藥品堅持企業自主定價，支持符合條件的創新藥在上市初期獲得與高投入、高風險相符的收益回報。在發揮好基本醫療保險保基本的作用的同時，積極引導商業保險承擔“補充”職責，提高創新藥品保障水平。鼓勵商業保險公司和醫藥企業基于臨床用量和療效證據，探索由雙方按約定采取返還藥費、分期支付等方式，共同承擔患者創新藥費用的支出風險。

加強精準服務，營造創新藥發展良好生態。全面落實國務院辦公廳《全鏈條支持創新藥發展實施方案》，盡快出臺江蘇省具體的貫徹落實舉措。繼續落實好創新藥械“免申即享”、臨床試驗機構研發服務等政策，支持醫療機構與企業合作開展創新藥械應用示范項目，進行上市后評價、真實世界療效評價、適應證拓展等研究。支持相關行業組織牽頭舉辦創新藥械宣傳推廣學術會議，提高創新藥械認可度。