我們會成為轉基因人嗎

人類利用基因治療疾病的第一個認可的臨床試驗報告始于1990年，自此以來，已經走過20年的時間，現在，科學家仍在這一前沿科學道路上孜孜不倦地探索著。

人類的DNA雙螺旋結構中，有23對染色體、30多萬個核苷酸、30多億個堿基對。完成人類基因的物理圖譜后，科學家對基因治療有了進一步的認識，在認識和熟練使用遺傳生物學單位基因的新近進展后，它已經為科學家去改變病人的遺傳物質，以達到治病防病的目的邁向新的一步。醫生試圖通過改變病人細胞的遺傳物質，來代替給病人治療或控制遺傳疾病的藥物，最終達到醫治病人疾病的。基因治療過程中首先要找出哪些基因可以做為治療的基因，然后再把正常的基因送到帶病的細胞里面，對有害的變異基因發動圍剿，稱為基因傳導或是基因導入，從而達到基因治療的效果。

技術遭遇瓶頸

要想發明一種簡單有效的基因傳導技術，是相當困難的。經過多年努力，科學家已經弄清楚了很多疾病和基因的對應關系，但是還沒有找到一種好的基因傳導技術，能夠有效地把正常的基因放到病變的細胞里面，而不引起其他任何疾病。科學家嘗試用病毒性載體和非病毒性載體兩種方法來實現基因傳導。如果使用病毒性載體運載基因，它們可能會更多地改變目標細胞。另一個危險是新基因插入DNA的位置可能出現錯誤，定向不準，會影響其他基因的表達，導致癌癥和其他損傷的產生。2004年，科學家在法國的一個實驗就出了問題。用病毒性載體的方法治療6個孩子的遺傳缺陷病，結果有4個孩子被發現得了白血病，這就是病毒特殊基因的整合引起的癌癥。

而非病毒性基因傳導不用具有病毒特異性的DNA序列，僅僅用一個沒有整合的DNA序列，這一序列和我們身體的DNA序列一樣，不含有病毒的成分。因此，非病性載體得到很快的發展。20年來，傳統的基因治療方法致力于用健康而完整的基因來替代缺陷基因，而且已經在遺傳疾病、傳染病和癌癥方面進行了數百例臨床實驗。但其中成功的病例卻屈指可數。

基因外科手術

對病變的基因進行修復，而不是用健康的基因取而代之，這就是被稱作“基因外科手術”的一系列治療方法簡單而遠大的目標。這一學科一經問世，立刻吸引了世界各地的研究人員投身其中。微小的治療分子被導入我們的基因組內部，在那里，它們會像“分子外科醫生”一樣切除有害的基因突變，這就是最新的基因治療工具所實現的成就。

基因以及基因突變破譯方面突飛猛進的發展為我們開創了一個全新的時代。掌握了這把“分子手術刀”，包括癌癥在內的許多疾病就有了治療方法。新的藥物就好像“分子外科醫生”，能夠對遺傳缺陷進行有選擇的修正。刪去基因的缺陷部分，并以全新的遺傳物質來代替。根據情況不同，治療可以在3個不同環節進行，分別是位于染色體內部的DNA、位于遺傳進程下游的信使RNA和蛋白質信息翻譯階段。從中期看來，這些神奇的基因外科手術應該能夠治愈多種遺傳疾病，包括艾滋病和乙型肝炎在內的病毒性疾病。基因外科手術能夠對遺傳缺陷進行有選擇的修正，為我們勾畫了量身定制治療方法的偉大夢想。

“終極”治療方案

隨著新的基因組介入技術的發展，分子生物學正在跨越其歷史發展的關鍵階段。將來，以無與倫比的精確程度在基因組內進行調控、對DNA進行剪切粘貼、對RNA進行不斷修正、對蛋白質合成進行調整等，這些都將成為可能。這些技術很快就會應用于治療之中。那為什么不借此對人種進行改良，對疾病進行預防呢?我們會成為轉基因人?這些全新的技術引發了人們對基因“操控”前所未有的憂慮。但是，全盤否定或盲目批判的做法都是絕對行不通的。只有對目前正在進行之中的研究工作和研究計劃有所了解，才能直面生物分子工程學擺在整個人類面前的問題。 疾病的治療和預防需要對致病機制加以考慮，并不一定要對病因溯本尋源。我們甚至沒有必要了解疾病是由何種因素引起的。當英國醫生詹納發明世界上最早的疫苗——天花疫苗來根除禍及全球的天花時，人們對于病毒和免疫系統還一無所知。從基因外科手術為醫學研究提供的諸多可能出發，這一方法的確值得重視，但是基因外科手術并不能就此代表疾病治療的全部希望。

由于“基因外科手術”能從十分上游的階段介入對疾病的治療，因此這一研究很有價值。生物學對于疾病的源頭已經開始有了豐富的認識，尤其是生物進化更傾向于繁殖而不是長壽這一事實。不論是什么治療方法都值得我們去探索。疫苗的使用已經證明，盡管人類基因存在多樣性，我們依然可以利用疫苗保護絕大部分人免受某些疾病的侵害。在壽命方面，有關衰老基因的研究十分重要，但是也不能因此而忽略環境因素的作用。 基因外科手術能用于許多單基因疾病的治療。但這是不是唯一的治療途徑呢?在癌癥或神經退行性疾病等由多種因素引起的常見疾病方面，基因外科手術更不可能是唯一的治療方法。不論是抗菌素還是疫苗，這些重大的醫學發現都不是依靠按部就班的研究工作實現的。我們不應該過于受經濟壓力的影響，因為對于價格昂貴、市場巨大的治療措施的研發進行優先投資，這樣只會對醫學研究造成損害。基因方法同其他治療方法并無優劣之分。藥物、疫苗、再生性治療、基因治療、人機接口(例如在大腦中植入用于治療帕金森病的芯片)……所有這些治療方法中沒有哪一個可以稱得上“終極”的解決方案。