FDA批準罕用藥Vandetanib用于治療甲狀腺髓樣癌

2011年4月6日，AstraZeneca宣布美國FDA已批準其罕用藥Vandetanib用于治療那些不能進行手術切除或者持續向身體其他部位擴散的甲狀腺髓樣癌患者。Vandetanib是一種合成的苯胺喹唑啉化合物，為小分子多靶點酪酸激酶抑制劑(TKI)，可同時作用于腫瘤細胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，還可選擇性的抑制其他酪氨酸激酶，以及絲氨酸/蘇氨酸激酶。它是FDA批準的唯一的用于治療甲狀腺髓樣癌的藥物。

FDA對于Vandetanib的批準是基于一項納入331例不能局部切除或轉移性甲狀腺髓樣癌患者的國際性研究的III期雙盲試驗結果，該結果表明，安慰劑組的無進展生存期(PFS)中值為16.4個月，而Vandetanib治療組至少為22.6個月。在研究中Vandetanib的最常見不良反應有腹瀉(57%)、皮疹(53%)、痤瘡(35%)、惡心(33%)、高血壓(33%)、頭痛(26%)、疲勞(24%)、食欲不振(21%)和腹痛(21%)等。