肌萎縮側索硬化癥治療藥物 Dexpram ipexole的Ⅱ期臨床試驗結果公布

美國克諾普（Knopp）生物制藥公司于2011年11月21日宣布其在研的肌萎縮側索硬化癥（ALS）治療藥物Dexpram ipexole（曾用名：KNS-760704）的Ⅱ期臨床試驗取得積極結果。

ALS也被稱為運動元神經病，其特征是進行性肌肉無力和萎縮。Dexpram ipexole是一種小分子的苯并噻唑類藥物，臨床前模型證實該藥物能改善線粒體功能并對處于壓力下的神經元有顯著的保護作用。

該項臨床試驗結果顯示，接受高劑量Dexpram ipexole治療患者的死亡風險明顯低于安慰劑對照組和低劑量組。試驗中使用修訂的ALS功能評分量表（ALSFRS-R）評價了患者的疾病進程，盡管各劑量治療組的整體效果差異不大，但接受高劑量Dexpramipexole治療的患者與安慰劑對照組相比，前者的得分降低（即患者癥狀改善）更顯著。接受治療12周后，ALSFRS-R評分較基線平均下降的程度呈劑量依賴性。對該試驗的功能和生存率綜合評估（CAFS）顯示，接受高劑量Dexpramipexole治療患者的平均得分明顯高于低劑量組（即患者結果更有利）。

臨床試驗顯示Dexpramipexole的安全性和耐受性良好，常見的不良反應包括跌倒、肌肉無力、腰椎穿刺后綜合征和頭痛，各個劑量治療組的不良反應發生率沒有顯著差異。