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美國FDA批準阿柏西普注射液上市

美國食品藥品監督管理局（FDA）于2011年11月18日批準美國里杰內隆制藥公司（Regeneron Pharmaceuticals）的新藥阿柏西普（通用名：Aflibercept，商品名：EYLEA）玻璃體內注射液上市，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性（AMD）。

血管內皮生長因子-A（VEGF-A）和胎盤生長因子（PlGF）都可以導致內皮細胞有絲分裂、趨化現象和血管滲透。VEGF通過2種內皮細胞表面的受體酪氨酸激酶（VEGFR-1和VEGFR-2）發揮作用。PlGF僅與在白細胞表面表達的VEGFR-1結合。VEGF-A激活受體后可導致新血管形成和血管滲透性。Aflibercept是一種可溶性的誘餌受體，能夠與VEGF-A和PlGF結合，通過與同源VEGF受體結合從而抑制其活化，起到減少新血管生成、降低血管滲透性的作用。

臨床試驗中，常見的不良反應（發生率高于1%）包括：結膜出血、眼痛、白內障、玻璃體脫離、玻璃體混濁、眼內壓升高、結膜充血、角膜糜爛、視網膜色素上皮脫離、視網膜色素上皮撕裂、注射部位疼痛、注射部位出血、眼異物感、流淚增加、視覺模糊、眼瞼水腫、角膜水腫等。

（來源：http://www.fda.gov）

歐洲藥品管理局批準Tafamidis上市用于甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性

2011年11月16日，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議批準輝瑞（Pfizer）制藥公司的產品Tafamidis（商品名：Vyndaqel）上市，用于延緩甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性引起的神經損傷。

甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性是一種罕見的遺傳性疾病，是由于甲狀腺素運載蛋白的淀粉樣變異體在系統中各器官和組織（特別是在外周神經系統）中分解并沉積，導致的進行性感覺性和運動性多神經病。Tafamidis是一種甲狀腺素運載蛋白穩定劑，它能夠與這種蛋白結合，抑制其分解，從而抑制淀粉樣蛋白的形成和沉積，減緩神經疾病的進程，可用于成人患者的早期治療。

在臨床試驗中，與安慰劑組患者相比，Tafamidis治療組患者的神經功能得到改善或穩定的比例顯著高于前者。臨床試驗中最常見的不良反應是泌尿道感染。

需要注意的是，在用藥期間，醫生應監測并評估患者是否需要其他治療（包括肝移植）。接受肝移植的患者應停止用藥。

（來源：http://www.ema.europa.eu）

藥研動態

囊性纖維化治療藥物Ivacaftor用于兒童的Ⅲ期臨床試驗取得積極結果

2011年11月3日，美國威泰克斯（Vertex）制藥公司宣布其在研的囊性纖維化（CF）治療藥物 Ivacaftor（商品名：KALYDECO，曾用名：VX-770）在 6～11歲 G551D 基因突變兒童中進行的Ⅲ期臨床試驗取得積極結果。

CF是由于囊性纖維化跨膜轉導調節因子（CFTR）基因突變引起的隱性遺傳性疾病，主要表現為外分泌腺的功能紊亂，黏液腺增生，分泌液黏稠，汗液氯化鈉含量增高。臨床上有肺臟、氣道、胰腺、腸道、膽道、輸精管、子宮頸等的腺管被黏稠分泌物堵塞所引起一系列癥狀，以呼吸系統損害最為突出。Ivacaftor是一種CFTR增效劑，當它接觸到細胞表面時能夠使CFTR蛋白質的功能趨于正常，從而促進呼吸道水合作用并清除黏液，達到減輕呼吸道癥狀的作用。

這項臨床試驗評估了Ivacaftor對于G551D基因突變的囊性纖維化6～11歲兒童患者的有效性和安全性，首要終末指標為治療24周后肺功能相對于基線的平均絕對值改變，試驗使用1秒最大呼氣量（FEV1）評估患者的肺功能。結果顯示，Ivacaftor治療組患者的肺功能得到快速和穩定的改善，且較安慰劑對照組更顯著，達到了首要終末指標。

臨床試驗中常見的不良反應包括咳嗽、排痰性咳嗽、上呼吸道感染、咯血、頭痛和腹痛。

（來源：http://www.drugs.com）