FDA批準(zhǔn)Korlym用于治療內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征

美國(guó)今天審批通過(guò)Korlym（非米司酮）用于控制患有內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征的成年患者的高血糖癥狀。這一藥物批準(zhǔn)用于同時(shí)患有2型糖尿病（或是葡萄糖耐受不良而無(wú)法進(jìn)行手術(shù)或是對(duì)基礎(chǔ)手術(shù)出現(xiàn)反應(yīng)）的內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征患者。

在FDA審批通過(guò)Korlym之前，美國(guó)沒(méi)有可以用于治療內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征的藥物。內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征是一種嚴(yán)重的、罕見(jiàn)的多系統(tǒng)紊亂。這種疾病是由于腎上腺過(guò)度分泌皮質(zhì)醇造成的。這種綜合征常見(jiàn)發(fā)病于25至40歲之間的成年人。2007年，在美國(guó)有5000名患者有資格接受FDA指定的非常用藥品來(lái)治療這種綜合征。

Korlym可以阻斷皮質(zhì)醇與其受體結(jié)合。這種藥物并不是減少皮質(zhì)醇的分泌，而是降低皮質(zhì)醇的效果，這種藥物在治療高血糖時(shí)有相似的機(jī)理。Korlym對(duì)于內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征患者的安全性和有效性通過(guò)一項(xiàng)包括50名患者的臨床試驗(yàn)進(jìn)行測(cè)定。這項(xiàng)試驗(yàn)的獨(dú)立開(kāi)放式擴(kuò)展正在進(jìn)行之中。包括幾項(xiàng)安全性藥理學(xué)研究、藥物相互作用研究、已發(fā)表文獻(xiàn)研究在內(nèi)的幾項(xiàng)附加的證據(jù)研究支持的管理局的審批通過(guò)的決定。患者在進(jìn)行Korlym治療時(shí)的血糖控制得到了明顯的提高，一些患者對(duì)于胰島素的需求明顯下降，并表現(xiàn)出臨床癥狀的改善。

使用Korlym進(jìn)行治療的內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征患者常見(jiàn)的副作用有四肢腫脹、頭暈、惡心、疲勞、頭痛、關(guān)節(jié)痛、嘔吐、食欲下降。Korlym還可能引起腎上腺皮質(zhì)功能不全、低血鉀、陰道出血和潛在的心臟傳導(dǎo)異常等副作用。一些特定的藥物在與Korlym聯(lián)用時(shí)可能會(huì)增加Korlym的血藥濃度。相關(guān)醫(yī)師一定要清楚這種藥物相互作用，調(diào)整劑量或是避免與Korlym同時(shí)應(yīng)用這些藥物。盡管孕婦很少患上內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征，因?yàn)榕陨彻δ軙?huì)抑制皮質(zhì)醇的效應(yīng)，Korlym仍被黑框警告禁止用于孕婦，因?yàn)镵orlym會(huì)終止妊娠。

FDA認(rèn)為對(duì)于Korlym的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和減災(zāi)戰(zhàn)略（Risk Evaluation and MitigationStrategy，REMS）無(wú)需證明其帶來(lái)的收益大于其風(fēng)險(xiǎn)。做出這個(gè)決定有以下幾點(diǎn)依據(jù)：①目前沒(méi)有其它治療內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征的方法，如果強(qiáng)制限制這種藥物的使用，患者將不得不得忍受疾病的煎熬。②需要Korlym進(jìn)行治療的內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征患者的數(shù)量并不多，據(jù)估計(jì)，大約有5000名患者需要用Korlym進(jìn)行治療。③美國(guó)能夠處方Korlym的醫(yī)師非常少并且對(duì)于這方面的治療非常專(zhuān)業(yè)。他們熟悉Korlym在治療內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征患者時(shí)可能引起的副作用，他們會(huì)經(jīng)常性的觀察患者的狀況。使用Korlym治療帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)可以通過(guò)醫(yī)務(wù)人員和患者標(biāo)簽進(jìn)行控制。Korlym可能帶來(lái)的危害將在給患者的用藥指南中重點(diǎn)強(qiáng)調(diào)。

該藥的生產(chǎn)企業(yè)已經(jīng)主動(dòng)提議通過(guò)藥物中心發(fā)售這種藥物以保證這種藥物能夠及時(shí)、方便、恰當(dāng)?shù)亓魍ǖ交颊呋蚴沁M(jìn)行內(nèi)源性庫(kù)欣氏綜合征治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。大部分的零售藥店是沒(méi)有足夠的供應(yīng)來(lái)銷(xiāo)售這種藥物的。

Korlym由美國(guó)加利福尼亞州門(mén)洛帕克Corcept Therapeutics生產(chǎn)制造。