臨床試驗進展:適應性設計及透明性

湯森路透

目前，研究人員正在進行一場革新，將臨床試驗的核心環節——試驗設計方法改為適應性設計（adaptive design）。采用適應性設計背后的動機在于：研究人員能早期辨別某治療是否有效，并在特定階段應用累積知識修正試驗，從而使臨床試驗更富成效。然而，并非所有試驗都有利于適應性設計，因此科學家們必須兼顧可行性、有效性、完整性、高效性和靈活性。

與此同時，由于公眾的不信任日漲，全球的機構都在制定方法以提高臨床試驗的透明性。我們的報告表明，行業和監管機構必須聯手，精細調整其流程，才能在保護患者、投資者和公眾健康的同時讓各方都受益。

第一部分：臨床試驗中的適應性設計

臨床試驗的設計中出現了現代創新——適應性設計，即根據累積信息來修正試驗。這一方法可幫助更新已獲得的臨床試驗信息和調整試驗的未來進程。一些適應性設計綜合了單項試驗中的探究和確認工作，縮短了兩階段之間的時滯，從而提高了效率。適應性設計具有前瞻性和嚴謹性，旨在使臨床試驗和臨床開發計劃效率更高，并為患者提供更加有效的治療。根據美國FDA草案指南文件，適應性設計試驗的定義是“包括一種前瞻性設計的研究，這種設計根據研究中受試者數據（通常是中期數據）分析，及時發現和調整一個或多個特定方面的研究設計和假設”。有效的適應性設計遵循“適應源于設計（adaptive by design）”原則，這是確保試驗完整性和有效性不被適應性破壞的唯一方法。……