Sebelipase Alfa用于溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥有獲益
2015-01-22 16:19:38
中國合理用藥探索 2015年11期
Sebelipase Alfa用于溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥有獲益
《新英格蘭醫學雜志》于2015年9月10日第373卷第11期發布了一項關于Sebelipase Alfa用于溶體酸性脂肪酶缺乏癥的Ⅲ期臨床試驗內容。
溶酶體酸性脂肪酶是一種必需的脂質代謝酶，可分解內源性脂質顆粒，調節脂質代謝。
本項試驗為多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，試驗時長 20周，旨在評估 Sebelipase Alfa酶替代療法的安全性和有效性。受試者為溶體酸性脂肪酶缺乏癥患者（包括成人及兒童），受試者隨機分入Sebelipase Alfa組或安慰劑組。試驗的首要終末指標為丙氨酸氨基轉移酶水平恢復正常。次要終末指標包括額外的疾病相關療效評估、安全性、不良反應概況。
試驗結果顯示，Sebelipase Alfa組和安慰劑組分別有31%和7%的受試者丙氨酸氨基轉移酶水平恢復正常。對于關鍵的次要療效終末指標，可觀察到血脂水平好轉、肝臟脂肪含量降低。兩組間發生不良事件的受試者人數相似。大多數不良事件為輕度，且與治療無關。
總體而言，Sebelipase Alfa用于溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥有獲益。
（來源：http://www.nejm.org）
