熱門疾病領域產品大期待

腫瘤治療領域產品眾多，療效突破

→熱門藥物：16個

→參與企業：12 個

免疫治療藥物有望成為腫瘤治療領域中的下一座金礦。美國著名醫療投資銀行Leerink Partners預計，到2025年，腫瘤免疫市場規模將達到360億美元。該領域出現PD-1和PD-L1這兩個明星靶點，研究者指出，PD-1和PD-L1能夠引導人體自身免疫系統去消滅癌細胞，因此，它們成為開發癌癥治療藥物的企業深挖這座金礦最順手的兩把“鏟子”。更值得期待的是，免疫療法藥物將極有可能取代目前的一線治療藥物。

百時美施貴寶（BMS）在研的新一代黑色素瘤藥物Opdivo針對的就是PD-1靶點。該藥在2014年7月初已經在日本獲得上市批準，成為全球首個獲批的PD-1抗體藥物。之后，BMS拿到了美國食品藥品管理局（FDA）的快速審評資格。9月，歐洲藥物管理局（EMA）也接受了Opdivo的加速審評申請。有機構預計，Opdivo將于2015年在美國批準上市，到2020年，該藥的銷售額將達到60億美元。

BMS還加快了該藥針對非小細胞肺癌、腎細胞癌等適應證的研發速度，且已經向FDA提交了Opdivo作為治療非小細胞肺癌藥物的上市申請。此外，BMS治療晚期（轉移）黑色素瘤的藥物Yervoy在2013年為其賺得近10億美元。目前，該公司正研發Opdivo和Yervoy的聯合療法，據悉這種聯合療法將在2016年上半年獲得批準。

當然，BMS不乏強勁的競爭對手。2014年9月，默沙東治療黑色素瘤的PD-1抑制劑Keytruda已經在美國獲批上市，且其延長患者生存期的效果優于Opdivo。同時，該藥針對非小細胞肺癌的適應證研究已經進入Ⅲ期臨床階段。預計到2020年，該藥銷售額將達到40.6億美元。

羅氏開發的P D - L 1抑制劑MPDL3280A（RG-7446）目前臨床試驗的適應證包括非小細胞肺癌、黑色素瘤、腎細胞癌和膀胱癌。該藥被認為是膀胱癌治療領域的“突破性新藥”。研究機構預測，到2020年，該藥銷售額將達到29.3億美元。

阿斯利康開發的PD-L1抑制劑MEDI-4736的適應證也是非小細胞肺癌。湯森路透預計，該藥到2019年的銷售額將接近11億美元。

CAR-T靶點也是研究熱門。諾華首先研制出針對此靶點的急性淋巴細胞白血?。ˋLL）治療藥物CTL019，并在2014年7月獲FDA授予“突破性新藥”。目前該藥正處在Ⅱ期臨床試驗階段。

另一個引人關注的藥物是安進的BiTE 抗體藥物blinatumomab。該藥也在7月份獲批“突破性新藥”，目前已向FDA遞交了提前審評的申請。湯森路透預測，到2019年，其銷售額將達到3.25億美元。

雖然免疫療法等新療法搶盡風頭，但傳統抗癌藥物研發也是如火如荼。有4家企業在研發核糖聚合酶（PARP）抑制劑藥物，其中艾伯維、輝瑞等進展最快。

艾伯維最近宣布開展晚期乳腺癌治療藥物Veliparib的Ⅲ期臨床試驗，并同時開展針對非小細胞肺癌的Ⅱ期臨床試驗。湯森路透預計，到2019年該藥銷售額可達3.5億美元。

而輝瑞與美國新型抗癌藥物研發公司Clovis Oncology共同進行的rucaparib的Ⅱ期臨床試驗顯示該藥對BRCA陽性卵巢癌患者的臨床獲益率為93%，湯森路透預計該藥到2019年銷量將達到4.14億美元。

Clovis Oncology針對肺癌的EGFR抑制劑CO-1686也被FDA授予“突破性新藥”，其將成為阿斯利康和羅氏合作研究的同類藥物AZD9291的主要競爭對手。據悉，阿斯利康與羅氏已經計劃在2015年下半年遞交AZD9291上市申請。湯森路透預計，到2019年，CO-1686銷售額將達到7.61億美元。

CDK4和CDK6抑制劑聯合其他藥物使用的潛力也非?？捎^。美國生物藥公司Onyx與輝瑞共同研發的palbociclib目前處于領先位置。預計到2020年，該藥銷量將達到29.5億美元。

另外，對于禮來用于治療轉移性乳腺癌和非小細胞肺癌的同類藥物abemaciclib，湯森路透給出的銷售預期為3億美元。

心臟衰竭領域重磅來襲

→ 熱門藥物：1個

→ 參與企業：1個

心臟衰竭治療領域一直未得到制藥企業的充分重視，數十年來從未出現過任何“重磅”藥物，但這一情況很可能被諾華改變。

該公司用于心臟衰竭和高血壓的治療藥物LCZ696擁有全新的作用機理，和腦啡肽酶抑制劑sacubitril組合使用可降低血壓，和纈沙坦使用則可以改善血管舒張。湯森路透預計，到2019年，該藥銷售額將達18億美元，更有樂觀者認為其銷售峰值能達60億美元。

干細胞治療領域理想終于照進現實

→ 熱門藥物：2個

→ 參與企業：3個

干細胞領域研究一直給人未來潛力十足但短期無法收益的感覺。但是，隨著一批以干細胞為研究重點的新藥進入Ⅲ期臨床試驗，干細胞的療效理想終于變成了臨床現實。

其中之一是梯瓦和澳大利亞生物制藥企業Mesoblast聯合開發的心臟衰竭治療藥物Revascor（CEP-41750）。該藥已進入Ⅲ期臨床試驗的關鍵期，前兩期的臨床試驗效果顯著。

以色列干細胞研究公司Gamida Cell用于治療血液類癌癥的治療藥物StemEx也進入了Ⅲ期臨床。該藥被FDA評定為“孤兒藥”，并獲得了快速審評資格。

此外，早期抑制癌癥干細胞生長的研究也吸引了眾多公司，美國新基醫藥已經在此領域投入巨大研發資金。

罕見病治療領域熱鬧非常

→ 熱門藥物：8個

→ 參與企業：7個

一改以往無人問津的局面，因為極少面對市場競爭，上市過程也相對順暢，愈來愈多的制藥企業，尤其是小型生物制藥企業追捧孤兒藥。

美國生物科技公司Vertex治療囊性纖維化疾病的組合藥物lumacaftor/ Kalydeco目前是孤兒藥市場中的熱門新藥。該組合療法已在Ⅲ期臨床中取得成功，并獲得“突破性新藥”授權。據悉，該藥已經在美國和歐洲提交上市申請。湯森路透預計，到2019年，其銷售額將達到37億美元。

美國生物科技公司Alexion在2014年4月份向FDA提交了其酶替代藥物ALXN-1215的生物制品許可申請。該藥用于治療致死性軟骨病，已獲得“突破性新藥”授權。湯森路透預測其到2019年的銷量為5.78億美元。

美國PTC制藥公司針對Duchenne型肌營養不良癥（DMD）的治療藥物Translarna已被歐盟限制性批準。荷蘭生物科技公司Prosensa開發的DMD藥物drisapersen也被FDA授予“突破性新藥”，并即將提交新藥上市申請。

而美國的生物制藥公司Sarepta也為同類藥物eteplirsen提交了早期上市申請，該藥作用機理和適應證與drisapersen相同。一旦獲批，二者將成為直接競爭對手。

在布瑞氏癥治療領域，美國生物科技公司Amicus的口服小分子藥物migalastat則有望成為顛覆者。其Ⅲ期臨床試驗的結果表現優異。湯森路透預測該藥銷售額9900萬美元。

在心肌糖原沉積病領域，BioMarin的治療藥物BMN-701目前處于Ⅲ期臨床試驗階段，FDA已批準其孤兒藥身份。湯森路透預計，到2019年，其銷售額將達到1.63億美元。

2014年上半年，美國生物醫藥企業Raptor宣布，其用以治療亨廷頓舞蹈癥的新藥RP103在為期3年的Ⅱ期和Ⅲ期的臨床試驗中取得了積極結果，被歐盟評定為孤兒藥。

糖尿病領域安靜的戰爭

→ 熱門藥物：7個

→ 參與企業：6個

未來一段時間內，糖尿病研發領域不會出現突破性的新藥，但會在給藥方式方面發力。目前，糖尿病領域仍有增長空間，良好的利潤回報也將持續，但是競爭依舊十分激烈。

賽諾菲的新一代胰島素Toujeo的上市申請已被FDA受理，預計將會在2015年上半年獲批。湯森路透預計，到2019年，該藥的銷售額將達16億美元。

禮來和勃林格殷格翰共同開發的甘精胰島素Basaglar也得到FDA試驗性批準。但由于賽諾菲告其專利侵權，此批準生效時間被延后30個月。如果該產品上市，預計到2018年，其銷售額將達4億美元。

兩家公司合作開發的另一款胰島素藥物peglispro被證實效果優于甘精胰島素，計劃在2015年向FDA提交上市申請。預計到2018年，該藥銷售額將達到4億美元。

由禮來獨立研發的胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑Trulicity也在2013年獲得FDA批準。這種平衡血糖含量的激素物質在治療Ⅱ型糖尿病時更具優勢。預計到2018年，其銷售額將達到9億美元。

與Trulicity直接競爭的是諾和諾德的Victroza。且近期研究發現，Victroza對于肥胖癥也有安全有效的治療效果，其擴增適應證的申請已被FDA受理。

此外，諾和諾德通過組合GLP-1受體激動劑liraglutide和長效胰島素degludec研制出治療藥物IDegLira。數據表明，該藥比上述兩種藥物分別使用時效果更好。湯森路透預計，到2019年，IDegLira的銷售額將達到8億美元。

而默沙東可以每周而非每天用藥的DPP-4抑制劑omarigliptin現在正進行著規模龐大的Ⅲ期臨床試驗。

血脂病市場高下難辨

→ 熱門藥物：6個

→ 參與企業：7個

高脂血癥一直是藥企研究的熱點，但此領域目前的格局并不清晰。目前該領域的主導者包括安進、賽諾菲和美國生物制藥企業Regeneron，追趕者有輝瑞和禮來。它們研發的新藥皆為PCSK9抑制劑。預計到2030年，全球市場規模將增長到100億美元。

安進的evolocumab與賽諾菲和Regeneron共同研發的alirocumab旗鼓相當。到2018年，預計二者的銷售規模分別是7億美元和10億美元。而輝瑞的同類藥物bococizumab上市后的銷售額將達到2.3億美元。

默沙東的anacetrapib和禮來的evacetrapib具有一定提高高密度脂蛋白、降低低密度脂蛋白作用，頗受市場關注。湯森路透預計到2019年， anacetrapib的銷售規模為8億美元；evacetrapib為3.7億美元。

神經組織退化病領域前進中的“一小步”

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→ 參與企業：6個

很多療效值得期待的阿爾茨海默癥治療藥物將會相繼出現，美國生物制藥企業Avanir研制的AVP-923就是其中之一。該藥可治療阿爾茨海默癥引起的焦躁癥狀。其在2014年9月發布的Ⅱ期臨床試驗結果良好，現在正與FDA和EMA商議下一階段計劃。

而日本大冢制藥和靈北公司正在共同開發的新藥brexpiprazole針對相同適應證，還將用于精神分裂癥和重度抑郁癥。其作為精神分裂癥治療用藥的上市申請已被FDA受理，同時其作為重度抑郁癥輔助用藥也獲批準。湯森路透預計，該藥到2019年的銷量將達14.3億美元。

羅氏開發的多發性硬化癥用藥CD20抑制劑ocrelizumab已進入Ⅲ期臨床，預計2018年銷量將達3.5億美元。

搶占多發性硬化癥市場的還有艾伯維和百健艾迪。其共同開發的Zinbryta能使患者復發率大為降低。湯森路透預期到2019年，該藥銷量可達到8.3億美元。

百健艾迪的多發性硬化癥治療藥物Avonex在2013年為其貢獻了30億美元的銷售額。目前，其另一款治療新藥Plegridy也被FDA批準作為Avonex的替代品。但有分析師認為Plegridy相比Avonex給藥頻率大大降低這一優勢尚未得到市場的認可。預計到2018年，其銷售額最多達到5.4億美元。