第九章 藥品評估在相關領域的應用

1 醫保藥品目錄申請所需提供資料目錄

資料來源：各國政府或著名醫療保險公司規定，具體信息以政府網站或企業官網為主。

1.1 產品簡介 該申報項填寫說明：對申報資料中的重點章節進行簡要概述，所有信息應與申報資料正文中的信息一致。摘要應包括以下項目：⑴藥品通用名；⑵藥品商品名；⑶藥物治療學分類及主要藥理學作用機制；⑷藥品所屬以下分類包括西藥，中藥，民族藥；⑸藥品上市狀況包括批準上市的日期，擬批準上市的日期，遞交上市申請的日期，是否在其他國家批準上市，境外上市的國家；⑹藥品的適應證及醫保限制情況(restrictions)包括擬申報適應證，境內已批準適應證，其他國家批準適應證，其他國家醫保批準適應證，說明書適應證，說明書外適應證；⑺藥品在何種機構使用；⑻擬申報的藥品適應證目前在國內的使用規模及范圍(包括正在進行的臨床試驗中的藥品使用)；⑼擬申請藥品在本國上市的制劑及規格：劑型(如安瓿，西林瓶或控釋片等)，規格，劑量，包裝(最大包裝等)。擬申請藥品在國外上市的制劑及規格：同上；⑽藥品臨床應用的推薦使用方法：用藥劑量，用藥次數，單次用藥療程，多療程用藥頻率；⑾藥品價格包括出廠價格，批發價格，零售價格，單包裝價格，最小包裝價格，采購價格；⑿現有同類藥品品種及名稱(主要同類產品)；⒀申報資料中評價藥物有效性和安全性的臨床試驗數據來源包括A臨床試驗的種類：①頭對頭隨機臨床試驗(兩種主要活性藥物直接進行比較)。②通過不同隨機臨床試驗，間接比較得到的結果：(兩個相互獨立RCT，均與常見的對照品(如安慰劑或其他有效治療方法)進行比較，再將兩種藥物進行間接比較非隨機臨床試驗。B臨床試驗比較的對象：①安慰劑；②其他療法。C臨床試驗的結果：①隨機對照臨床試驗；②非隨機對照試驗。⒁藥品在使用前、使用過程中及使用后需要進行哪些檢查、有哪些特殊的管理要求，使用本藥品需要對患者采取哪些與常規操作不同的監測。采用本藥品治療是否是單獨治療，或需要同時進行其他輔助治療，或必須與其他治療同時進行。⒂藥物經濟學評價：①藥物經濟學評價的類型，經濟學評價方法的論證。②藥物經濟學分析或模型的關鍵假設。③藥物經濟學評價的結論，包括平均費用，健康結果和增量成本等。

1.2 疾病及藥物背景資料

資料來源：以公開發表文獻為主。

該申報項填寫說明：主要提供背景資料。申請方應收集與申報內容有關的信息和資料，并對資料和證據加以簡要概述。具體項目包括：⑴提供與所申報藥品相關的疾病的簡要介紹，并提供該疾病治療路徑的詳細說明及在疾病發展各個階段現有可供選擇的所有治療方法的詳細資料；⑵闡述開發所申報藥品的理論依據；⑶所申報藥品的主要作用機理；⑷與現有治療方法比較，所申報藥品的地位和優勢；⑸闡述與現有臨床治療相關的所有問題，包括最佳治療方案的變化和不確定性；⑹提供所有相關治療指南和臨床實驗計劃書的詳細資料。

1.3 社會影響力、公平原則

所謂公正平等是指采用擬申報藥品治療對患病人群的益處如何評價。是否會對整個社會群體產生不同的影響，或提供不平等的，有差異的服務。有關公正平等的證據可以通過不同的表格形式體現或來自不同的信息來源。其中，⑴有關公平性評價的資料和證據，包括：藥物經濟學分析中所采用的效用權重值；通過社會調查或其他方法得到的社會價值；在人群中進行的有關藥物的研究；對不同群體產生差異或不平等效果的證據；在全體人群中相關疾病發病率和發病危險的流行病學證據。⑵有關公平及平等問題的資料收集：在擬申報藥物的治療中是否有公平或平等的問題存在(與現行法律法規相關的問題和與評審過程相關的問題)；現有研究分析是如何評價上述問題的。

表1 評審涉及的因素

表2 價格談判機制

1.4 臨床證據(參見本指南相關章節)。

1.5 成本效果分析(參見本指南相關章節)。

1.6 與衛生系統和其他機構相關的影響因素的評價。

該申報項填寫說明：對臨床試驗及藥物經濟學研究之外的影響因素進行分析，為今后對預算影響的評估提供幫助。所涉及影響因素包括：醫療服務是如何組織和提供的，資源的分配和公平，社會和倫理問題，其他影響患者或醫師的因素等。

影響因素包括：⑴對衛生部或醫保部年度預算的影響；⑵患病人群的比例是多少，如何測算得出；⑶對現有其他治療措施以及擬申報藥品現狀的假設；⑷對市場份額的假設；⑸對藥品費用的假設，如何計算得出；⑹除藥品費用外，治療包含的其他費用，特別是開支較大的費用。其他費用包括，在推薦的治療方案中，需要在門診就醫的頻率，治療過程是否包括日間手術或對門診患者需要額外看護，用藥后是否有不良反應需要治療或在用藥過程中是否需要同時進行其他治療；⑺是否節約了其他資源的利用，如果有，是什么？如何估算；⑻有無其他渠道可以節約資源。

2 各國醫療保險目錄評審流程比較

2.1 評審涉及的因素(見表1)

2.2 價格談判機制(見表2)

2.3 舉例說明：澳大利亞藥物列入藥品保險計劃的流程(圖1，圖2)。包括⑴按藥品保險咨詢委員會指南準備申請材料：臨床證據(安全性，效果)，經濟學證據(成本-效果)，預算影響(使用情況和對政府產生的費用)。⑵申請需經過深入評價：獨立的評審和由PBAC經濟學分委員會給予系統評價。⑶藥品保險咨詢委員會根據申請和評價結果作出推薦。

圖1 列入程序: 申請者/專家委員會的溝通

圖2 列入程序: 藥品保險咨詢委員會評審后

2.4 舉例說明：澳大利亞藥物申請者必須提供的信息。包括⑴申請必須按照藥品保險咨詢委員會指南來準備；⑵所有相關的支持性文件(包括臨床試驗報告)；⑶所有模型的細節(包括一份電子拷貝)；⑷遞交其他被要求的信息；⑸回復評論/下屬委員會的意見。