江藝泉 馬晉平/編譯
奧巴馬推出精準醫療計劃倡議
江藝泉馬晉平/編譯

2015年1月30日上午,美國總統奧巴馬在白宮東廳會議室發表了題為“精準醫療計劃”的倡議——即嘗試通過收集基因組學和其他分子信息為患者提供個性化醫療。受邀參與這次會議的人員來自科學界、學術界和患者代表,以及一些科研機構負責人和制藥行業的高管。
首先,奧巴馬在演講中自嘲染色體是由面條狀物質構成的,隨后他就“精準醫療”進行了解釋,即給恰當的人在恰當的時間使用恰當的療法。他強調,這樣做將讓我們有最大的機會去實現我們目前所能見到的最大的醫學突破。緊接著他就這項計劃的2.15億美元財政預算方案作了介紹,其中包括對美國國家癌癥研究所(NCI)的癌癥基因組學和分子靶向藥物試驗的支持,以及支持另一項擬利用全國多個研究項目、有100萬志愿者參與的基因、健康與環境之間聯系的研究計劃。
奧巴馬講臺的兩側擺放著紅藍相間的DNA雙螺旋結構模型。在短短20分鐘的時間里,奧巴馬闡述道:“如果我們有一個足夠大的數據庫,這個數據庫包含著各式各樣的個人信息,那么我們不僅僅能夠描繪出每一個人的基因組圖譜,還可以進一步研究這些信息之間的關系、相互作用等其他模式,而這些信息將確切地告訴我們在進行與疾病相對應的治療中我們到底在做什么。”
受邀參加會議的患者代表中,如艾蕾娜·西蒙(E-lana Simon)之前患有一種罕見的肝癌,但她最終戰勝了病魔,而這歸功于對其腫瘤的基因組測序后進行的相應治療;還有正在接受靶向治療的白血病患者、前籃球巨星“天鉤”卡雷姆·A·賈巴爾(Kareem A.Jabbar),以及一位囊胞性纖維化患者、27歲的醫學生威廉·埃爾德(William Elder),他正在服用一種針對基因缺陷治療的專門藥物。
美國國立衛生研究院(NIH)負責人弗蘭西斯·柯林斯(Francis Collins)和NCI負責人哈羅德·瓦穆斯(Harold Varmus)作為機構代表坐在會議的前排(這兩個機構將在這一宏大的醫療計劃中發揮主導作用),包括上世紀九十年代末與人類基因組計劃(HGP)展開競爭的克雷格·文特爾(Craig Venter)也在其中。當時的競爭對手正是領導HGP的柯林斯(十五年前,時任總統比爾·克林頓宣布破譯人類基因組第一份草圖時,文特爾與柯林斯也坐在同一個房間)。文特爾現在是Human Longevity公司的首席執行官,該公司計劃在2020年前完成100萬名志愿者的基因組測序工作。或許,這項測序工作又會與柯林斯領導的機構展開競爭。
與會嘉賓還包括21世紀治療計劃(一個加速藥物臨床轉化的計劃)的代表,以及致力于這項倡議的國會參議員等。
一些公司和機構為此強烈呼吁,他們的許多醫學基因組學生物庫項目可以納入并成為“100萬人研究項目”的一部分。在2月11日至12日的會議議程中,NIH對可納入項目的可行性進行了討論,包括數據隱私和電子病歷等。
著名遺傳學家大衛·阿特舒勒(David Altshuler)在會場向大家提醒道,雖然“100人研究項目”可能會發現新的藥物靶標,但利用新發現來成功制備藥物將至少需要10到15年的時間。“這只是第一步,”阿特舒勒說,“即使再多的基因組測序量也無法馬上直接產生一個新藥。”阿特舒勒最近離開了為Vertex制藥公司服務的Broad研究所,Broad之前成功開發了治療埃爾德的囊胞性纖維化疾病的藥物。
[資料來源:Science][責任編輯:則鳴]