FDA批準治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市
2017-01-13 15:52:18
中國合理用藥探索 2017年3期
◆醫藥快訊◆
FDA批準治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市
美國FDA于2016年12月23日批準百健艾迪（Biogen IDEC）公司的Nusinersen（商品名：Spinraza）注射液上市，用于兒童和成人治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。
本藥為一種反義寡核苷酸，用于治療染色體5q突變導致的運動神經元存活基因（SMN）蛋白缺乏所致SMA。SMA轉基因動物模型的體外分析和試驗顯示，本藥可增加SMN2 mRNA轉錄體所含的外顯子7及產生完整SMN蛋白所含的外顯子7。
本藥的有效性經一項多中心、隨機、雙盲、假對照試驗證明，并經一項非盲試驗支持。雙盲試驗中，受試者按2∶1的比例隨機接受本藥或虛假藥物注射。試驗的首要終末指標為應答患者比例。應答定義為動作發展指標改善項目多于惡化項目。經分析顯示，接受本藥治療動作發展指標應答受試者顯著高于接受虛假藥物治療者。非盲試驗結果也支持雙盲試驗結果。
（來源：http://www.fda.gov/）
