被治愈的艾滋病人，仍只有他一個

“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗

十年前，一個住在柏林名叫蒂莫西·雷·布朗的美國男子突然震驚了整個科學界，因為他成了世界上首個痊愈的艾滋病人。十年過去了，在科學家們不斷宣稱艾滋病抗爭取得重大進展的今天，他仍是那個唯一的治愈者——知名的“柏林病人”。

不可復制的幸運

比一般的艾滋病人不幸的是，蒂莫西在感染HIV的同時，也患有白血病。而改變他一生的那次治療其目的是治療白血病，這次負責治療蒂莫西的醫生GeroHütter甚至沒有任何治療HIV的經驗。

在經歷了四次化療后，蒂莫西的白血病得到了好轉。直到2006年，白血病復發，蒂莫西再次找到了GeroHütter。這次GeroHütter建議蒂莫西做存活率低、手術費用高昂的干細胞移植，并且還幫他找到一個滿足治療白血病干細胞移植移植需求、且有突變的CCR5基因的樣本。

CCR5基因是一種蛋白質受體，是為HIV病毒開辟道路進入到免疫細胞的幫手。如果沒有CCR5，HIV就不能進入到免疫細胞中，自然也就不能復制。GeroHütter計劃消滅掉已經被HIV感染的免疫細胞，并給蒂莫西換成不能被HIV感染的免疫細胞。如果HIV沒有地方可以自我復制，最終就會在身體中消失。

在經歷了多次試驗后，GeroHütter為蒂莫西進行了骨髓移植。而在三個月后，醫生在蒂莫西體內再也沒檢查出HIV病毒。

可惜的是，為蒂莫西進行治療的方案并不能運用到HIV感染者身上。

這種治療方式非常昂貴且難度高，研究者們按照同樣的步驟在六位同時也患有白血病的HIV感染者身上進行了治療，但其中有的患者死于白血病，有的死于干細胞移植引起的并發癥，還有的患者HIV病毒仍舊留在體內。“柏林病人”的幸運，是不可復制的。

艾滋病根治還有多遠？

目前，艾滋病的治療主要以三個方向為主，藥物治療、疫苗研發和基因療法。在疫苗方面，30多年以來，全世界開發的疫苗達40多種，進入臨床試驗多達200多次，全球每年用于艾滋病疫苗研發的經費超過8億美元，但絕大多數以失敗告終。

而藥物治療成了大部分的艾滋病人的治療方法，其中替諾福韋是一種比較常用的藥物。然而藥物治療只能抑制病毒的復制，艾滋病病毒攜帶者需終身服藥，比如知名的美國籃球明星約翰遜。不過近幾年，科學家們還發現了長期服用這些藥物會產生心管系統、神經系統和代謝系統的疾病，且一些病人還會對這些藥物產生抗性，進而無法達到治療效果。

好在還有基因療法，這種方法也是在“柏林病人”被治愈后被科學家重視起來的，在這10年里，科學家們在基因療法上取得了許多喜人的成績。2016年4月，《科學報告》刊登了一份研究報告，美國賓夕法尼亞州費城的天普大學醫學院的研究人員通過CRISPR/Cas9基因編輯技術將艾滋病毒DNA剪輯掉，從而能夠有效治愈艾滋病。不過這種方法目前仍無法在人體上進行實驗。

同樣的，2017年4月天普大學用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，基因編輯療法尚不能100%清除動物體內的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量。

加州大學洛杉磯分校也發起了一項關于艾滋病治療的研究。研究者模仿蒂莫西的治愈方法，希望通過工程設計的干細胞刺激人體的免疫系統來對抗艾滋病毒——首先，按照設計，造血干細胞攜帶著某些特殊基因，這些基因能夠把細胞轉化為靶向殺傷細胞，并在進入人體內時檢測和破壞受艾滋病毒感染的細胞。

CD4分子使艾滋病毒粘附在細胞表面。而這一技術就是控制并利用CD4發出與艾滋病毒結合并把它殺死的信號。研究者通過骨髓移植將這些干細胞植入兩只靈長類動物的體內。這就是CAR-T免疫療法。

研究者在靈長類動物體內注射了藥物后，這種藥效能夠持續在兩年多。如果CAR-T最終能夠實現，那就意味著很多艾滋病患者不用每天都吃抗艾藥物，甚至通過這種方法根除掉艾滋病。