美國絕癥患者可以使用未獲批藥物

美國總統特朗普近日簽署了被稱為“嘗試權”的新法案，允許絕癥病人使用未獲美國食品和藥物管理局批準、處于試驗階段的藥物。

該法案規定，瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者有權尋求已通過美國藥管局一期臨床試驗但尚未獲批上市的藥物。

一期臨床試驗指新藥開發過程中，經動物實驗證明藥品安全性和可靠性后，開始在少量目標人群中進行試驗，通常為20到30人左右，研究人體對新藥的反應和耐受性。二期和三期臨床試驗在符合藥品適應癥的患者中進行，通常臨床試驗最低病例數分別為100例和300例。很多藥物在這兩個階段因療效不佳或副作用大而遭淘汰，通過三期臨床試驗的藥物可獲批上市。

目前美國多數州在州內實施了“嘗試權”法案。支持這一法案的保守派智庫戈德華特研究所的科爾曼說，聯邦法案得以實施后，身處目前未實施該法案州的患者可節省美國藥管局對試驗性治療進行評估并批準所需的時間。但也有人反對這一法案，他們認為法案不會對患者產生重大影響，因為美國藥管局的“同情使用”項目已允許類似治療，且近年來絕大多數申請者獲得了批準。相反，批評者認為“嘗試權”法案可能妨礙美國藥管局的正常審批職權。