藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估指南※

高海亮 盧 穎 姜婷婷 張 聰 王 煊 朱文濤

前 言

《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估指南》簡(jiǎn)稱為“PEERs”，按照GB/T1.1-2009《標(biāo)準(zhǔn)化工作導(dǎo)則 第1部分：標(biāo)準(zhǔn)的結(jié)構(gòu)和編寫》規(guī)定的規(guī)則起草。

PEERs由北京中醫(yī)藥大學(xué)中藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究所、中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)提出。

PEERs由中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)歸口。

PEERs起草單位：北京中醫(yī)藥大學(xué)中藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究所、北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心。

感謝以下單位專家在PEERs制定過(guò)程中參與德?tīng)柗茖＜易稍儾⒔o予寶貴的建議，協(xié)助PEERs完成：北京中醫(yī)藥大學(xué)、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部、四川大學(xué)華西藥學(xué)院、中山大學(xué)、中國(guó)藥科大學(xué)、南京中醫(yī)藥大學(xué)、成都中醫(yī)藥大學(xué)、中日友好醫(yī)院、中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院、北京市護(hù)國(guó)寺中醫(yī)醫(yī)院、原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局信息中心、北京市豐臺(tái)區(qū)醫(yī)療保險(xiǎn)事務(wù)管理中心、北京市昌平區(qū)醫(yī)療保險(xiǎn)事務(wù)管理中心、諾和諾德（中國(guó)）制藥有限公司、昆泰醫(yī)藥發(fā)展有限公司。

PEERs主要起草人：朱文濤、盧穎、史錄文、薛培、何敏媚。

PEERs執(zhí)筆人：朱文濤、盧穎。

PEERs的制定由北京中醫(yī)藥大學(xué)發(fā)展基金《基于效率邊界的藥物遴選操作指南》資助，課題負(fù)責(zé)人：朱文濤。

引 言

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)能有效改進(jìn)和提高藥物資源的配置和利用效率，受到越來(lái)越多國(guó)家和地區(qū)的高度重視，應(yīng)用日益廣泛。盡管藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究和應(yīng)用在全球已有幾十年的歷史，但在中國(guó)起步較晚，研究質(zhì)量方面仍存在一些問(wèn)題，迫切需要進(jìn)一步評(píng)估和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的質(zhì)量。目前，全世界有20多個(gè)國(guó)家頒布了《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》，部分機(jī)構(gòu)或?qū)W者研發(fā)了不同類型的“經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評(píng)估指南”，規(guī)范了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究，但不同指南適用范圍不一致，質(zhì)量評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)難以統(tǒng)一，評(píng)估結(jié)果難以量化。因此，研制一個(gè)全面客觀、結(jié)果可量化的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估指南非常有必要。

目前，國(guó)內(nèi)只有《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（2015版）》規(guī)范中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究。該指南為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的方法指南，是評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的一般規(guī)范，未見(jiàn)相應(yīng)的針對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)過(guò)程及結(jié)果的質(zhì)量評(píng)估指南，為規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告，判定藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的過(guò)程及報(bào)告的質(zhì)量，制定PEERs。

PEERs參照國(guó)際報(bào)告規(guī)范制訂標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)現(xiàn)有權(quán)威衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估質(zhì)量量表包括衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究質(zhì)量評(píng)估量表（QHES instrument）、英國(guó)醫(yī)學(xué)雜志藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究審批指南（BMJ guide?lines）、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)一覽表（CHEClist）以及Philips 指南（Philips guidelines）進(jìn)行研究，以上指南的評(píng)估框架及條目是PEERs指標(biāo)體系構(gòu)建的重要基礎(chǔ)。在我國(guó)相關(guān)法律法規(guī)和技術(shù)文件指導(dǎo)下，結(jié)合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究特點(diǎn)，制定 PEERs，目的在于為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估工作提供科學(xué)、客觀、可量化的工具，提高藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估的可操作性，增強(qiáng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)質(zhì)量評(píng)估的可比性，為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)決策提供參考。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估指南

1 范圍

PEERs規(guī)定了“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估的核心要素和主要內(nèi)容。

PEERs適用于第三方評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)、政府藥物決策部門、科研機(jī)構(gòu)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告的人員使用。

2 術(shù)語(yǔ)及定義

2.1 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics, PE）

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是一門科學(xué)，它評(píng)價(jià)醫(yī)藥產(chǎn)品、服務(wù)及規(guī)劃的總的價(jià)值，強(qiáng)調(diào)在預(yù)防、診斷、治療和疾病管理干預(yù)措施中的臨床、經(jīng)濟(jì)和人文的結(jié)果，提供最優(yōu)化配置衛(wèi)生資源的信息。

2.2 質(zhì)量（Quality）

反映實(shí)體滿足明確和隱含需要的能力的特性之總和。

2.3 評(píng)價(jià)（Assessment）

即價(jià)值判斷，是主體按照一定的標(biāo)準(zhǔn)對(duì)客體的價(jià)值進(jìn)行判斷的過(guò)程。

2.4 價(jià)值（Value）

是指客體及其屬性同主體的尺度與需要相一致、相符合或相接近。

3 《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估指南》說(shuō)明

3.1 《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估指南》總體介紹

包括PEERs使用說(shuō)明、“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表及評(píng)價(jià)結(jié)果三部分，主體內(nèi)容為“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表。量表共有 5個(gè)一級(jí)指標(biāo)，25個(gè)二級(jí)指標(biāo)，56個(gè)三級(jí)指標(biāo)。

3.1.1 一級(jí)指標(biāo)“A標(biāo)題與概述”

包括 2個(gè)二級(jí)指標(biāo)（A1，A2），2個(gè)三級(jí)指標(biāo)（A1-1，A2-1）。主要評(píng)價(jià)報(bào)告是否“闡述研究的標(biāo)題及摘要”。

3.1.2 一級(jí)指標(biāo)“B研究背景、目標(biāo)與意義”

包括 2個(gè)二級(jí)指標(biāo)（B1，B2），5個(gè)三級(jí)指標(biāo)（B1-1～B2-2）。主要評(píng)價(jià)報(bào)告是否“闡述疾病的流行病學(xué)信息、疾病經(jīng)濟(jì)學(xué)負(fù)擔(dān)、疾病現(xiàn)有治療方法及現(xiàn)有的藥物評(píng)價(jià)、研究目的及意義等內(nèi)容”。

3.1.3 一級(jí)指標(biāo)“C研究設(shè)計(jì)與方法”

包括 15個(gè)二級(jí)指標(biāo)（C1～C15），36個(gè)三級(jí)指標(biāo)（C1-1～C15-2）。主要評(píng)價(jià)報(bào)告是否“闡述研究類型、研究假設(shè)、樣本大小、研究時(shí)限以及研究方法等內(nèi)容”。

3.1.4 一級(jí)指標(biāo)“D研究結(jié)果”

包括 3個(gè)二級(jí)指標(biāo)（D1～D3），5個(gè)三級(jí)指標(biāo)（D1-1～D3-1）。主要評(píng)價(jià)報(bào)告是否“闡述成本與健康產(chǎn)出評(píng)價(jià)、敏感性分析及異質(zhì)性分析等結(jié)果”。

3.1.5 一級(jí)指標(biāo)“E結(jié)論與討論”

包括 3個(gè)二級(jí)指標(biāo)（E1～E3），8個(gè)三級(jí)指標(biāo)（E1-1～E3-2）。主要評(píng)價(jià)報(bào)告是否“闡述研究結(jié)論與研究討論以及資助等內(nèi)容”。

3.2 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表計(jì)分方法

3.2.1 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表采用四級(jí)評(píng)分法，0=完全不符合，1=不太符合，2=基本符合，3=完全符合。

0分（完全不符合）：如果報(bào)告中的相關(guān)內(nèi)容完全不符合量表相應(yīng)條目的要義，則應(yīng)給出0分。

1分（不太符合）或2分（基本符合）：如果報(bào)告中的相關(guān)內(nèi)容不能完整闡述量表相應(yīng)條目的要義，但內(nèi)容表述相對(duì)于 0分判定標(biāo)準(zhǔn)較好，則應(yīng)根據(jù)報(bào)告的實(shí)際情況給出1分或2分。

3分（完全符合）：如果報(bào)告中的相關(guān)內(nèi)容能完整闡述量表相應(yīng)條目的要義，并對(duì)量表相應(yīng)條目所要求的內(nèi)容進(jìn)行充分闡釋，則應(yīng)給出3分。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)報(bào)告評(píng)價(jià)者可對(duì)報(bào)告與相應(yīng)指標(biāo)的符合程度進(jìn)行判斷，并依據(jù)打分原則對(duì)報(bào)告進(jìn)行量化評(píng)價(jià)。

3.2.2 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表的評(píng)分建議2～4名專家學(xué)者進(jìn)行打分

一級(jí)指標(biāo)質(zhì)量評(píng)價(jià)分?jǐn)?shù)計(jì)算方式如下：

注：∑為求和符號(hào)，ω為一級(jí)指標(biāo)權(quán)重，最大可能得分=3（完全符合）×條目數(shù)×評(píng)分人數(shù)。

報(bào)告總分計(jì)算方式如下：

報(bào)告總分=A指標(biāo)得分+B指標(biāo)得分+C指標(biāo)得分+D指標(biāo)得分+E指標(biāo)得分

以E指標(biāo)（結(jié)論與討論）為例：如果有4名專家學(xué)者進(jìn)行打分，打分情況見(jiàn)表1。最大可能得分=3×7×4=84

其他一級(jí)指標(biāo)得分計(jì)算方式以此類推。

說(shuō)明：

1）若所評(píng)價(jià)的報(bào)告中未涉及或未體現(xiàn)以下條目，則應(yīng)在最大可能得分計(jì)算公式中的“條目數(shù)”上進(jìn)行刪減。一級(jí)指標(biāo)質(zhì)量評(píng)價(jià)分?jǐn)?shù)計(jì)算公式也應(yīng)做相應(yīng)調(diào)整。例如上述舉例，一級(jí)指標(biāo) E中，若無(wú)條目“E3-1 說(shuō)明研究的資金來(lái)源”，則“最大可能得分=3（完全符合）×6（條目數(shù)）×4（評(píng)分人數(shù)）=72”。

表1 以E指標(biāo)（結(jié)論與討論）為例的4名專家學(xué)者打分情況(分)

根據(jù)研究設(shè)計(jì)，在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告中可能沒(méi)有體現(xiàn)的條目包括：

“C4-2 闡述研究中被分析的亞組人群，并闡述選擇不同亞組的原因”

“C8-1 同貨幣類型轉(zhuǎn)換為同一年及同一種貨幣表達(dá)的成本”（研究時(shí)限超過(guò)1年時(shí)應(yīng)在報(bào)告中體現(xiàn)）

“C8-2 闡述貼現(xiàn)率的選擇，并說(shuō)明選擇依據(jù)”（研究時(shí)限超過(guò)1年時(shí)應(yīng)在報(bào)告中體現(xiàn)）

“C10-1 說(shuō)明基于偏好的健康結(jié)果評(píng)估是從哪個(gè)人群中獲得的”

“C10-2 說(shuō)明基于偏好的健康結(jié)果評(píng)估的測(cè)量方法”

“C13-1 使用模型并闡釋模型選擇的依據(jù)”

“C13-2 對(duì)模型的類型、原理、及關(guān)鍵點(diǎn)進(jìn)行闡釋”

“C13-4 闡釋模型關(guān)鍵參數(shù)、非關(guān)鍵參數(shù)獲得的依據(jù)”

“D3-1 報(bào)告亞組間差異對(duì)成本、產(chǎn)出、成本效果比的影響”

“E3-1 說(shuō)明研究的資金來(lái)源”

“E3-2 說(shuō)明資助者在研究問(wèn)題確定、研究設(shè)計(jì)、實(shí)施、報(bào)告方面的作用及影響”

2）本指南參考 AGREE Ⅱ得分計(jì)算方法：（實(shí)際得分－最小可能得分）/（最大可能得分－最小可能得分）×100%，并結(jié)合本指南特點(diǎn)進(jìn)行了相應(yīng)調(diào)整，“最小可能得分”在本指南中為 0，故在計(jì)算公式中去掉了該項(xiàng)。

3）為簡(jiǎn)化報(bào)告質(zhì)量評(píng)價(jià)分?jǐn)?shù)的計(jì)算，本指南編寫組已編制計(jì)算機(jī)程序方便使用者計(jì)算，使用者可與本指南編寫組聯(lián)系獲取計(jì)算機(jī)程序。

3.2.3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告評(píng)價(jià)結(jié)果判定

完全符合：報(bào)告總分≥75%，報(bào)告具有一定的參考價(jià)值；基本符合：60%≤報(bào)告總分＜75%，報(bào)告根據(jù)實(shí)際情況修改完善后具有一定的參考價(jià)值；不太符合：報(bào)告總分＜60%，報(bào)告不具有參考價(jià)值。

說(shuō)明：各指標(biāo)得分可反映出報(bào)告在該項(xiàng)指標(biāo)的研究質(zhì)量情況，可為研究者提供報(bào)告在該項(xiàng)指標(biāo)的研究質(zhì)量。

3.3 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表使用授權(quán)

“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表可供學(xué)者、研究人員、政府藥物決策者無(wú)償使用。

3.4 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表一級(jí)指標(biāo)權(quán)重

PEERs主體內(nèi)容藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告質(zhì)量評(píng)估量表采用層次分析法確定一級(jí)指標(biāo)權(quán)重，經(jīng)計(jì)算，一級(jí)指標(biāo)權(quán)重結(jié)果如下（表2）：

表2 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表一級(jí)指標(biāo)權(quán)重

表3 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表主要內(nèi)容

表3 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表主要內(nèi)容（續(xù)）

表3 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表主要內(nèi)容（續(xù)）

4 “藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告”質(zhì)量評(píng)估量表主要內(nèi)容

見(jiàn)表3。