美國FDA批準Cablivi(caplacizumab-yhdp)治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)

美國FDA于2019年2月6日批準Ablynx公司的Cablivi(caplacizumab-yhdp) 注射劑與血漿置換和免疫抑制療法聯合使用，用于成人治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura，aTTP)。Cablivi是FDA批準的首個特別針對aTTP的特效藥物。

aTTP是一種非常罕見的可危及生命的嚴重疾病，患者全身小型血管會出現廣泛性的血液凝結，導致機體重要器官供血和供氧不足，引發中風、心臟病、腦部損傷甚至死亡。aTTP病因可有多種多樣，包括癌癥、HIV、懷孕、狼瘡或感染、手術、骨髓移植、化療等。aTTP患者通常需每天進行血漿置換治療和免疫抑制治療，而且復發率很高。

Cablivi的有效性經過1項臨床對照試驗得到驗證，該項試驗共有145名aTTP患者參與，受試者被隨機分成兩組，一組使用Cablivi治療，另一組則給予安慰劑，兩組受試患者均同時接受常規的血漿置換治療和免疫抑制治療。試驗結果表明，與對照組相比，實驗組患者的血小板計數水平改善更快。另外，在治療期間，實驗組患者中出現與aTTP相關死亡和aTTP復發的人數、發生重大血液凝結情況的人數也比對照組要少。在整個研究期間(包括治療期和治療結束后的28周隨訪期)，實驗組患者的aTTP復發率為13%，低于對照組的38%，差異顯著。

有臨床試驗中，Cablivi常見的毒副作用有鼻血、牙齦出血、頭痛。建議醫生和患者對用藥后發生嚴重出血的風險予以密切關注。

FDA同時還授予Cablivi優先評審(Priority Review)資格及孤兒藥地位。