美國FDA資助2個罕見病疾病機理研究項目

美國FDA于2019年10月8日宣布撥款總額超過410萬美元用于在未來4年資助2個罕見病機理研究(疾病自然史)項目。罕見病機理研究主要是研究罕見病在發病階段、癥狀出現前階段、臨床階段、不予治療的最后結果等各個時期的病程進展情況，可為未來治療此類疾病及進行藥物臨床試驗設計打下堅實的基礎。

219財政年度FDA總共收到31項罕見病機理研究資助申請，但最后通過評審獲得資助的只有以下2項：

(1)甲狀腺髓樣癌前瞻性研究(Prospective study in medullary thyroid carcinoma)，研究機構：德克薩斯大學MD安德森癌癥中心，項目負責人：Elizabeth Grubbs，資助金額：約170萬美元，資助時間：4年；

(2)Duchenne型肌營養不良癥相關心臟病前瞻性研究(Prospective study in cardiac disease in Duchenne muscular dystrophy)，研究機構：范德比爾特大學醫學中心，項目負責人：Jonathan Soslow，資助金額：240萬美元，資助時間：4年。