真實世界研究與中醫藥大數據

張冬 張俊華 孫鳳 田金徽 龐穩泰 楊豐文 金鑫瑤 劉智 鄭文科

摘要?數據引領決策成為醫藥衛生領域的特征，健康醫療大數據逐漸成為熱點。基于大數據的真實世界研究也成為醫療衛生行業關注的焦點，因其涉及到藥品注冊審批、醫保支付及健康促進等衛生政策制定。大數據技術與真實世界研究相輔相成、相互促進。基于大數據的真實世界研究為中醫藥臨床評價提供了新的思路和方法，然而還處于起步和探索階段，需要深化對真實世界研究和大數據的認識。本文系統總結了基于大數據技術的真實世界研究進展以及存在問題，提出了相應的建議與應對策略，為推動基于大數據的真實世界研究提供參考。

關鍵詞?中醫藥;真實世界研究;真實世界數據;真實世界證據;大數據;數據庫;問題與對策;循證醫學

Real-World Study and Big Data of Traditional Chinese Medicine

Zhang Dong1， Zhang Junhua1， Sun Feng2， Tian Jinhui3， Pang Wentai1， Yang Fengwen1， Jin Xinyao1， Liu Zhi1， Zheng Wenke1

（1 Evidence-based Medicine Center， Tianjin University of Traditional Chinese Medicine， Tianjin 301617， China; 2 Evidence-based Medicine Center， Peking University， Beijing 100191， China; 3 Evidence-based Medicine Center， Lanzhou University， Lanzhou 730000， China）

Abstract?Data leading decision-making has become a feature of the field of medicine and health， and big data of health care has gradually become a hot topic.Real-world study based on big data has also become a focus of attention in the medical and health industry， because it involves the formulation of health policies such as drug registration approval， medical insurance payments， and health promotion.Big data technology and real-world study are complementary and mutually reinforcing.Real-world study based on big data provides new ideas and methods for clinical evaluation of traditional Chinese medicine.However， it is still in its infancy and exploration stage， and deeper understanding of real-world study and big data is needed.In this paper， we systematically summarized the real-world study progress and existing problems based on big data technology， and proposed corresponding suggestions and coping strategies to provide a reference for promoting real-world study based on big data.

Key Words?Traditional Chinese medicine; Real-world study; Real-world data; Real-world evidence; Big data; Database; Problem and solution; Evidence-based medicine

中圖分類號：R2-03文獻標識碼：Adoi：10.3969/j.issn.1673-7202.2019.12.005

信息技術和產品的快速發展，深刻影響著社會生產和生活的方方面面，也影響著醫學模式和決策思路的轉變。大數據具有容量大、來源廣、增速快、價值密度低等特點[1]，支持從大規模數據中挖掘知識，尋找規律[2]。當前大數據技術發展應用方興未艾，對醫療大數據價值的認識逐漸深化，學術界、產業界、管理部門都已展開相應的研究和推進工作。如何把醫療大數據轉變為可供醫療相關決策可用的證據，需要開展基于大數據的研究，這是真實世界研究的重要內容。本文圍繞真實世界研究的特征，探討中醫藥大數據研究的現狀和問題，并提出建議。

1?真實世界研究與大數據的關系

真實世界研究與傳統臨床試驗的差異根本在于研究環境是否符合臨床和生活的實際情形[3]。真實世界研究包括多樣的設計類型，既有臨床試驗，也有觀察性研究。真實世界研究之所以被廣泛重視，是因為醫療大數據的積累為從中發現知識，形成證據，指導決策提供了可能。因此，對真實世界研究的重視，重點是基于大數據技術的發展，為臨床評價和健康研究提供了新的路徑。

真實世界醫療大數據由于來源多種多樣，動態實時變化、且沒有標準限制，因此真實世界研究不可避免的遇到了海量數據和非結構化數據無法有效分析的挑戰[4-5]。大數據技術的實際應用，從數據存儲、數據處理、數據分析等多個方面為真實世界研究提供了技術支持。同時，隨著真實世界研究的不斷發展，對大數據技術提出了新的需求，促進了大數據技術的發展與應用。因此，真實世界研究需要以大數據技術為工具，得以高效地從數據中發現問題、總結規律，而大數據技術則以真實世界研究為應用場景，不斷豐富技術積累、更新算法框架、推動研究深入。

2?真實世界大數據的來源

醫療領域大數據的來源途徑非常廣泛、數據類型多樣，與過去傳統的數據有著很大的區別，涵蓋的內容豐富而繁雜。圖1以真實世界研究大數據來源單位為例，主要包含醫療從業者提供的電子病歷檔案、臨床評估記錄、臨床檢查結果、個人健康檔案等;患者在社交網絡的行為數據、可穿戴設備產生的結果數據以及健康體檢數據等;醫藥企業提供的藥品研發、營銷、流通等各個環節的數據;政府管理機關持有的報銷數據以及制定的相關政策等;基因組數據包括個人基因測序數據等[6-7]。這些復雜、海量的數據并不是相互獨立、難以分析的，開展基于大數據的真實世界研究，能夠很好的挖掘其中隱藏的價值信息，為臨床醫療管理、醫保支付決策以及政府衛生政策制定提供證據支持，促進決策機制向科學化轉變。

3?中醫藥大數據平臺建設進展

2015年國務院發布了《關于促進和規范健康醫療大數據應用發展的指導意見》，并在“中醫藥信息化建設‘十三五規劃’”中明確提出要建立國家中醫藥智慧云服務平臺，對中醫藥大數據的發展指出了方向[8]。

目前，基于大數據的中醫藥安全性、有效性和系統評價研究在全國科研機構、院校與相關企業開展。中國中醫科學院中醫藥信息研究所進行了中醫藥數據庫的開發，完成了包括中醫藥期刊文獻、疾病診療、中藥、方劑等在內的48個子數據庫，共120余萬條數據，為中醫藥研究提供了基礎數據[9]。中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研究所建成了國內首個科研用醫療電子數據倉庫，其中收集了400余萬份電子病歷，并對臨床用藥的安全性和有效性進行了研究，開展了真實世界用藥特征的分析[10]。中國中醫科學院大數據中心組織建設了中醫藥大數據中心，建立了中醫藥臨床數據共享系統，完成了6 000余種臨床疾病模板庫，形成了中醫藥數據標準和共享管理，搭建了具有中醫特色的健康云平臺[11]。北京大數據研究院成立了中醫大數據中心，建設包括中醫人工智能、中西藥臨床服務以及中西藥臨床科研一體化大數據庫及分析平臺[12]。中國中醫科學院中藥研究所成立了中國中藥研究中心，搭建中藥數據庫和中藥基因組對中藥各相關領域進行數據挖掘[13]。國家人口健康科學數據中心依托中國醫學科學院醫學信息研究所研發建設了人口健康科學數據倉儲系統，實現了對人口健康領域科學數據的采集、加工、管理等功能，促進了科學數據的開放共享[14]。天津中醫藥大學循證醫學中心建立了中醫藥臨床循證評價數據庫，其中包含近數十萬例基于主動報告的中藥安全性集中檢測數據與中醫藥臨床試驗數據，基于此開展了中藥安全性和有效性研究，并發布了中藥注射劑有效性證據指數[15]。

4?存在問題

隨著信息化與數字化的快速發展，醫療信息數據逐漸從線下轉為線上、簡單轉為復雜、獨立轉為共享，使醫療領域大數據研究成為必然。由此所帶來的不僅僅是醫療數據量的急速膨脹，數據的維度、標準化、結構化等都帶來了巨大挑戰。雖然當前基于大數據的真實世界研究取得了一系列的成果，但是仍然存在著一些問題。

4.1?缺乏多源信息整合平臺?“數據孤島”是指組織中與組織的其他部分隔離且無法訪問的信息集合。在當前的真實世界研究中，我國的臨床數據極為豐富，但是由于規則和政策機制約束導致數據難以形成共享，出現了“數據孤島”，乃至存在“不愿共享”“不敢共享”“不能共享”的難題[16]。由于“數據孤島”的存在，“各個孤島”之間的醫療大數據存儲結構不一致、存儲標準不統一，無疑又增加了數據合并與整合的難度。同時由于不同“數據孤島”存在地區與政策的差異，極大地影響了真實世界數據的收集質量，高質量數據不能得到保障[17]。因此打破“數據孤島”的一個重要前提就是建立真實世界醫療大數據的信息標準，同一信息記錄標準的制定有助于數據之間的流動與共享。

4.2?數據規范化程度不高?隨著計算機的普及，電子病歷系統、臨床診療系統、醫保系統等醫療電子系統廣泛得到應用與推廣，使得醫療系統大數據完成了初步的數字化存儲。然而，不同的數據存儲于與不同軟件開發的系統之中，字段類型不同、數據編碼不一致導致數據規范化程度不高，數據難以聯通。還有數據沒有完全做到數字，僅僅是圖片形式存儲。因此數據化程度不高導致大數據可能出現“名不符實”的情況，缺失的部分電子數據可能會對分析結果有重要的影響[18]。

4.3?復雜數據分析缺乏有效方法?相對于結構化的數據，大數據中充斥了非結構化數據與半結構化數據，結構化數據只占其中很小的一部分。聚焦到真實世界研究中，由于患者個體條件、醫療衛生環境等等因素的影響，導致真實世界研究中的大數據復雜度極大的增加，但是當前在真實世界研究中的大數據技術都是基于已有成熟的框架與算法，例如Hadoop和Map Reduce，缺乏結合醫藥本身特點進行大數據分析算法的二次開發，沒有形成具有醫藥特色的大數據分析技術，在借用的框架上分析的結果，其信息挖掘的深度與完整性不能得到保障[19]。

4.4?安全性與隱私性保障問題?在信息化與網絡化時代，以互聯網為依托的大數據在存儲、傳輸、處理等過程中都會面臨著諸多的安全風險[20]。醫療領域大數據信息多，價值大，并且包含著大量個人隱私數據，因此對安全性與隱私性保障的需求較高，一旦出現數據泄露等安全問題，就會導致巨大的損失或安全威脅[21-22]。

5?應對策略

中醫藥的有效性和安全性需要證據支持，這種需求變得越來越旺盛，逐漸成為中醫藥行業需要突破的瓶頸。基于大數據的真實世界研究為中醫藥臨床評價提供了新的思路和方法，有利于應對中醫藥快速增長的多樣化證據需求的挑戰[23]。針對上述存在的問題，我們提出了相應的建議與應對策略。

5.1?政府部門加快政策制定?基于大數據的真實世界研究為政府部門藥品注冊審批、醫保支付及健康促進等衛生政策制定提供依據。針對當前研究中出現的“數據孤島”、缺乏多源信息整合平臺等問題，政府應當加以重視并加快制定相關政策，包括但不限于數據質量保證、多源數據倉庫建設、個人隱私數據保障等等，逐步引導與促進數據的流動與共享，降低重復信息的獲取、存儲、解析成本，形成大數據驅動下的決策機制。

5.2?加大專項研究投入?政府部門以及相關科研院所應當重視當前中醫藥大數據及真實世界研究中面臨的難題，設立研究專項、加大研究投入、加強學科交叉融合，培育真實世界大數據研究團隊，形成基于中醫藥大數據的真實世界研究體系和規范，推動真實世界研究的不斷發展。

5.3?重視人才培養?真實世界大數據即使經過處理之后，其中蘊含的信息與變量也是非常多的，想從浩繁的數據中快速總結規律、挖掘特征、發現問題，需要跨學科的專業人才，需要培養一批具備真實世界研究、大數據分析、數據統計等交叉學科知識的復合型人才。可以通過院校合作、交叉培養等方法，在真實世界研究與大數據研究過程中，加強能力鍛煉和知識運用。

真實世界研究概念在引入我國之后得到了快速的發展，為衛生政策制定、臨床評價提供了新的思路和方法。隨著中醫藥大數據的不斷積累，中醫藥真實世界研究也在增加，但還處于初級階段，也面臨多種問題。隨著政府的大力支持、技術方法的不斷進步，基于中醫藥大數據的真實世界研究也將不斷發展完善，成為真實世界證據的重要來源。

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（2019-11-10收稿?責任編輯：徐穎）