藥聞

鄧鑫

國內治療多種血液腫瘤I類創新藥 KPG-818獲批美國臨床

康樸生物醫藥近日收到美國FDA關于在美國開展KPG-818用于治療多種血液腫瘤（包括套細胞淋巴瘤、成人T-細胞白血病-淋巴瘤、惰性淋巴瘤、濾泡型淋巴瘤、彌漫大B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤、慢性淋巴細胞白血病）的臨床試驗批準函文。KPG-818是康樸生物醫藥設計開發的具有全球自主知識產權的新一代口服小分子度胺類藥物，歸屬CRBN E3泛素連接酶復合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）調節劑。臨床前研究數據表明，KPG-818可以有效下調IL-6、TNF-α 等細胞因子的表達水平，高效降解鋅指轉錄因子Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）。KPG-818在臨床前試驗中展現了良好的GLP毒理耐受性以及藥代動力學成藥特點，并在多種血液腫瘤動物模型上顯示了卓越的治療效果。KPG-818在目前于美國行將結束的用于治療系統性紅斑狼瘡的I期健康人臨床試驗中顯示出良好的口服吸收、藥代動力學參數及毒理耐受等特點。

首款“左沙丁胺醇”國內獲批上市

近日，健康元公司的鹽酸左沙丁胺醇霧化吸入溶液獲得國家藥品監督管理局批準，成為首個在中國上市的左沙丁胺醇制劑。我國當前呼吸疾病領域哮喘、慢性阻塞性肺病等疾病發病率持續增高，患者人群高達總人口的十分之一，但由于患者認知度普遍不足，疾病診斷率以及規范治療率嚴重偏低。目前霧化吸入治療是呼吸系統疾病患者常用的給藥方式。然而，根據IMS數據，中國2018年霧化吸入類藥物的市場中，91%由外資藥企所占據。由于霧化吸入制劑領域研發門檻高，幾乎沒有更好的國產替代品種。健康元剛剛獲批的鹽酸左沙丁胺醇霧化吸入溶液有望打破霧化吸入類藥物市場被外資藥企高度壟斷的僵局，也給國內醫生在呼吸疾病用藥領域提供了更多的選擇。

好消息！高血壓、糖尿病門診用藥納入醫保支付，報銷比例提至50%以上！

近日，國務院召開會議決定，對參加城鄉居民基本醫保的3億多高血壓、糖尿病患者，將其在國家基本醫保用藥目錄范圍內的門診用藥統一納入醫保支付，報銷比例提高至50%以上。有條件的地方可不設起付線，封頂線由各地自行設定。對已納入門診慢特病保障范圍的患者，繼續執行現有政策，確保待遇水平不降低。作為兩類慢性病種，高血壓、糖尿病都需要長期用藥控制。我國高血壓患者數量龐大，2017年已達2.7億，這一數字還在持續增長。據《中國高血壓防治現狀藍皮書》顯示，我國高血壓患病率正持續增長，全國年平均新增高血壓患者1000萬人。這樣一個龐大人群的醫藥費用如果能納入門診報銷，將能更好地促進慢性病防治。

全球首款埃博拉病毒疫苗有望近期獲批

近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）推薦條件性批準埃博拉疫苗Ervebo（V920），用于預防18歲及以上人群因埃博拉病毒引起的疾病。如果獲得批準，Ervebo將是全球首款獲批的埃博拉病毒疫苗。埃博拉是一種十分罕見的病毒，它能引起人類產生埃博拉出血熱的烈性傳染病，有很高的死亡率，致死原因主要為腦卒中、心肌梗塞、低血容量休克或多發性器官衰竭。在剛果的一次疫情爆發中，有超過2000人死于埃博拉病毒感染。現在，它已成為世界第二大流行病毒。Ervebo是由改造過的水皰性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白組成。VSV可以使一些家畜患病，但對人類無害。病毒通過產生輕度感染來激活免疫系統，使后者產生針對埃博拉蛋白的抗體。一項研究表明，Ervebo可以將預防效果維持兩年之久。相比其它埃博拉疫苗的預防效果只能保持在6個月左右，Ervebo的長效保護對未來抗擊埃博拉疫情無疑具有積極作用。此前，美國FDA已授予Ervebo突破性療法認定和優先審評資格，并預計將在明年3月14日前對它的上市申請作出回復。

FDA批準首款精神分裂癥皮膚給藥療法

近日，美國FDA批準其透皮給藥系統Secuado（asenapine）上市，用于治療精神分裂癥成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治療精神分裂癥患者的透皮貼劑（transdermal patch）療法。精神分裂癥是一種嚴重的慢性精神疾病，通常在16到30歲之間開始出現，極大的影響了患者的生活質量和社會行為。在全世界范圍內，這種疾病影響人數超過2300萬，對于公共衛生是一項重要的挑戰。Secuado是非典型抗精神病藥物asenapine的透皮皮貼劑療法。Noven公司開發的透皮給藥系統（TDDS）可以在給藥的24小時內維持血液中的藥物濃度。與口服或注射制劑相比，透皮貼劑療法的侵入性相對較低，耐受性更好。其使用方式簡單，由患者或護理人員便可輕松完成。這種方式還減少了給藥頻率，大幅度提高了患者的用藥依從性。

痤瘡患者的福音！FDA批準首款外用米諾環素療法

近日，美國FDA批準了Foamix公司的Amzeeq（minocycline）上市，治療非結節性中重度痤瘡患者的炎癥性病變（適用于成年和9歲以上兒科患者）。Amzeeq是一種濃度為4%的米諾環素泡沫療法，這是首款獲得FDA批準的外用米諾環素療法。痤瘡是一種慢性炎癥性皮膚病，常發于皮膚脂腺與毛囊，癥狀分為炎癥性（丘疹與膿瘡）與非炎癥性（開放性與閉鎖性粉刺），可能會嚴重影響面部與其他區域皮膚。對于大部分人來說，痤瘡可能會于25歲后逐漸消失，但也有一部分人，尤其是女性，可能會在中老年患上痤瘡。因此，患者們需要一款有效的痤瘡療法來幫助他們擺脫這種皮膚疾病的困擾。米諾環素是一種廣譜抗生素，在治療中重度痤瘡方面療效顯著。然而很久以來只有口服劑型，對于有些患者來說，米諾環素的全身性副作用讓他們無法使用這一有效療法。Foamix公司利用該公司獨有的分子穩定技術平臺，開發出基于泡沫的劑型，患者每日使用一次，就能夠將米諾環素有效遞送到皮膚中。Amzeeq預計在2020年一月上市。