首款治老年癡呆癥原創新藥到底有多厲害

中國工程院院士、中科院上海藥物所原所長丁健認為，如果把治療阿爾茨海默癥比作滅蚊子，原先的思路是在屋里一只只拍，最多進一步把窗戶關上。“九期一”則采用一個新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，讓蚊子無處滋生。

我國第一款治療阿爾茨海默癥（俗稱老年癡呆癥）的原創新藥——甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）近日有條件獲批上市，填補了該領域全球17年無新藥上市的空白。

新在哪兒？重新認識阿爾茨海默癥發病機理

“九期一”是我國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默癥治療新藥，其研發邏輯背后，是對阿爾茨海默癥發病機理的一種全新認識。此前，世界范圍內治療阿爾茨海默癥，主要依靠之前上市的5種藥物，臨床效果不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數千億美元研發新的治療藥物，但大多已宣告失敗。

“九期一”主要發明人、中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉表示，圍繞“九期一”長達22年的研究之后，科研團隊對阿爾茨海默癥的發病機理得出全新認識：腸道菌群紊亂所誘發的神經炎癥是阿爾茨海默癥的重要發病機制。

中國工程院院士、中科院上海藥物所原所長丁健認為，如果把治療阿爾茨海默癥比作滅蚊子，原先的思路是在屋里一只只拍，最多進一步把窗戶關上。“九期一”則采用一個新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，讓蚊子無處滋生。

誰受益？用于輕、中度阿爾茨海默癥

一旦患上阿爾茨海默癥，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據統計，目前全球共有約4800萬患者。隨著我國人口老齡化加快，阿爾茨海默癥的危害越發顯現。

根據公布的三期臨床試驗研究結果，“九期一”可改善輕度至中度阿爾茨海默癥患者認知功能障礙，具有起效快、呈持續穩健改善的特點，安全性好。

有多難？22年“接力跑”攻關原創新藥

在中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司的接續努力下，“九期一”研發團隊歷時22年，終于闖出了一條道路。

耿美玉稱，很長一段時期里，旁人難以理解團隊選擇的研發路徑，即便在實驗室跑完了“第一棒”，能否找到企業承接后續的巨額研發投入、承擔臨床試驗失敗的巨大風險，一度也是未知數。

上海綠谷制藥董事長呂松濤則稱，雖然當時完全不敢想何時才能成功，但既然攻關，就必須“背水一戰”。

“接力跑”不僅在研發端，也在審批端。能夠實現“有條件批準”的政策基礎，是我國自2016年起開展的藥品上市許可持有人制度。這是藥品審評審批制度改革的一項重要內容，加速了我國新藥研發速度，讓新藥有機會先完成、再完美。

在新藥發布會上，上海市委常委、副市長吳清表示，上海將全力推進支持，助力更多科研團隊在攻克人類復雜疑難疾病的道路上提出更多“中國方案”、世界標準。

（《新華每日電訊》2019.11.5）