“特效藥”嗎

孟慶偉

隨著新冠肺炎疫情確診病例數(shù)不斷攀升，中國(guó)乃至全球正在積極尋求有效治療藥物的突破。其中，中日友好醫(yī)院牽頭的針對(duì)美國(guó)吉利德科學(xué)公司（以下簡(jiǎn)稱“吉利德”）在研藥物Remdesivir（瑞德西韋）的中國(guó)臨床研究備受關(guān)注。

“中日友好醫(yī)院牽頭即將開(kāi)始RCT（隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)），評(píng)價(jià)瑞德西韋在新冠肺炎的療效和安全性。希望盡快得出結(jié)論。”2月3日晚間，中日友好醫(yī)院院長(zhǎng)孫陽(yáng)表示。2月4日下午，一批藥物（瑞德西韋）抵達(dá)國(guó)內(nèi)。

按計(jì)劃，該試驗(yàn)總樣本量270例，入組輕、中度新型肺炎患者，2月3日開(kāi)始，4月27日結(jié)束。吉利德方面也表示，該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照試驗(yàn)。“我們期待臨床試驗(yàn)中能夠取得一個(gè)良好的療效。”科技部生物中心副主任孫燕榮說(shuō)。

“抗疫不能全指望新藥研發(fā)，且新藥研發(fā)需要一個(gè)過(guò)程，目前階段更多還是要靠隔離、治療等這些工作。”一位三甲醫(yī)院胸外科專家表示。

實(shí)際上，新藥研發(fā)是一個(gè)非常漫長(zhǎng)的過(guò)程，也是一項(xiàng)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)工作。一位免疫學(xué)專家表示，藥物臨床試驗(yàn)一般可分為三個(gè)階段，即I、II、III期，為了驗(yàn)證安全性、有效性和擴(kuò)大安全有效性研究，有時(shí)還會(huì)有Ⅳ期研究。一般采用RCT（隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)）的方式，進(jìn)行分組研究。

該免疫專家還稱，根據(jù)每個(gè)項(xiàng)目品種、每個(gè)階段以及試驗(yàn)?zāi)康牟煌枰臉颖玖恳膊煌II期的樣本量一般較大，持續(xù)的時(shí)間也根據(jù)目的有所不同，一般需要一到兩年，甚至更長(zhǎng)。

但面對(duì)突如其來(lái)的疫情，我國(guó)啟動(dòng)了特事特辦。

據(jù)了解，疫情發(fā)生以來(lái)，科技部、國(guó)家衛(wèi)健委等多部委的一個(gè)工作重點(diǎn)就是推動(dòng)新藥研發(fā)。孫燕榮表示，科技部等對(duì)瑞德西韋進(jìn)行了系統(tǒng)的評(píng)價(jià)，日前，國(guó)家藥監(jiān)局已經(jīng)通知申請(qǐng)單位中日友好醫(yī)院和中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院可以開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

據(jù)報(bào)道，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所研究員、國(guó)家藥監(jiān)局新藥評(píng)審委員劉玉玲表示：“在抗擊疫情的非常時(shí)期，如果國(guó)家藥監(jiān)局特事特辦加速審批，瑞德西韋也許在國(guó)內(nèi)只進(jìn)行二三百例臨床試驗(yàn)，最快一兩個(gè)月就有望獲得進(jìn)口批文。”

劉玉玲還表示，一般在研新藥需要進(jìn)行至少上千例試驗(yàn)后，才能正式獲批。國(guó)家藥監(jiān)局如果特事特辦加速審批，并非降低評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)，而是可能采取認(rèn)可該藥物在國(guó)外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的做法。

據(jù)了解，此次我國(guó)開(kāi)展瑞德西韋治療2019-nCoV新冠肺炎臨床研究，跳過(guò)了I期、II期試驗(yàn)，直接啟動(dòng)了III期臨床試驗(yàn)。

艾滋病防控專家邵一鳴此前表示，試驗(yàn)性治療要以科學(xué)實(shí)驗(yàn)作為基礎(chǔ)，在有說(shuō)明資料支持的情況下，獲得衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的支持，通過(guò)專家認(rèn)證，有一定倫理審查，并在有肺炎疫情治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生監(jiān)控下試驗(yàn)使用，這是試驗(yàn)性治療需要走的流程。“在疫情面前，管理部門的審批可以特事特辦，之前我們也有相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。”

瑞德西韋并非針對(duì)此次新冠病毒研發(fā)的藥物，但近期美國(guó)的一個(gè)試驗(yàn)性治療案例獲得了全球關(guān)注。

就在美國(guó)時(shí)間1月31日凌晨，權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在線發(fā)表了多篇關(guān)于2019-nCoV病例的論文，其中一篇介紹了美國(guó)首例確診病例的診療過(guò)程，提及該患者在接受吉利德在研藥物瑞德西韋作為同情用藥進(jìn)行試驗(yàn)性治療后，病情出現(xiàn)了迅速緩解。

雪球相關(guān)報(bào)道顯示，患者靜脈輸注瑞德西韋的第二天，即不再需要吸氧，氧飽和度也從90%恢復(fù)到94%～96%。除干咳和流鼻涕外，已沒(méi)有其他癥狀。

雖然是瑞德西韋用于治療2019-nCoV感染者的個(gè)案，但這一消息還是引發(fā)了轟動(dòng)。

吉利德表示：“盡管目前沒(méi)有抗病毒數(shù)據(jù)顯示瑞德西韋對(duì)于2019-nCoV的活性，但其針對(duì)其他冠狀病毒的有效數(shù)據(jù)給了我們希望。”

吉利德稱，在體外和動(dòng)物模型中，瑞德西韋證實(shí)了對(duì)非典型性肺炎（SARS）和中東呼吸綜合征（MERS）的病毒病原體均有活性，它們也屬于冠狀病毒，且與2019-nCoV在結(jié)構(gòu)上非常相似。但吉利德全球首席醫(yī)療官M(fèi)erdad Parsey博士也同時(shí)稱，將瑞德西韋緊急用于治療埃博拉病毒感染者的臨床數(shù)據(jù)也有限。

一位不愿具名的國(guó)內(nèi)知名流行病學(xué)專家也談及瑞德西韋或?qū)π滦凸跔畈《居凶饔谩?/p>

該專家表示，瑞德西韋在非洲埃博拉病毒流行時(shí)曾做過(guò)臨床試驗(yàn)，針對(duì)非典和中東呼吸綜合征也在實(shí)驗(yàn)室和動(dòng)物身上做過(guò)試驗(yàn)和研究，并得到了一些數(shù)據(jù)，顯示該藥物是可以治療冠狀病毒的。

“導(dǎo)致此次疫情的新型冠狀病毒與非典病毒在基因結(jié)構(gòu)上更接近，但非典病毒與中東呼吸綜合征的病毒要遠(yuǎn)一些。這個(gè)藥物對(duì)非典和中東呼吸綜合征都有效，那么對(duì)于在基因結(jié)構(gòu)上與非典更相似的新型冠狀病毒應(yīng)該也有效。”該流行病學(xué)專家認(rèn)為，像這類的藥物可以試一下。

吉利德以抗病毒藥物的研發(fā)而聞名，在成立的30多年里，先后上市了20多種抗流感、抗艾滋病毒、抗乙肝和丙肝病毒等藥物，公眾熟知的抗流感藥達(dá)菲就出自吉利德。

吉利德公開(kāi)資料顯示，吉利德2017年進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，3年來(lái)已有8個(gè)創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)，覆蓋乙肝、丙肝、HIV三大領(lǐng)域。

◎ 來(lái)源|中國(guó)經(jīng)營(yíng)網(wǎng)（有刪減）