藥聞

鄧鑫

新冠病毒“窮人的救星”羥基氯喹臨床試驗被證明有效？

近日，法國一項新研究顯示硫酸羥基氯喹對于治療新冠肺炎（COVID-19）患者有顯著療效。在一項36個COVID-2019患者（6例無癥狀，22例有上呼吸道感染癥狀，8例有下呼吸道感染癥狀）參與的臨床實驗中，第6天患者鼻咽拭子病毒轉陰率為：接受羥氯喹和阿奇霉素聯合治療的為100%;而僅接受羥氯喹單藥治療的患者為57.1%;對照組為12.5%。硫酸羥基氯喹在美國一個月的治療批發價約為25美元。阿奇霉素的專利保護也到期，一個療程的批發價約為4美元。所以這個治療可以說是“人民的希望“和“窮人的救星”。醫學組專家點評：雖然目前樣本還比較少，但在沒有其他明確的更好選擇前，是一個不錯的選擇。

治療重癥新冠肺炎患者，JAK抑制劑3期試驗已啟動

近日，意大利媒體《LEGGO》報道，托斯卡納（Toscana）和卡拉布里亞（Calabria）兩個地區，有7個重癥患者在使用了一個試驗性的新藥JAK抑制劑Jakafi（Ruxolitinib）治療之后，出現了好轉。據報道，在托斯卡納地區的臨床試驗中，目前已經治療了8個患者，年齡在28至72歲之間，他們都出現了比較嚴重的呼吸窘迫癥狀。在治療后12個小時之內，癥狀就出現了改善。Ruxolitinib是美國Incyte公司的藥物，目前已經獲得美國FDA批準，使用于治療骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥、急性移植物抗宿主?。℅VHD） 等適應癥。新冠病毒感染之后，會引起免疫反應，出現細胞因子風暴，Ruxolitinib其實是對癥治療，對付的就是細胞因子風暴。近日，諾華宣布將與Incyte聯手開展3期臨床試驗，驗證Ruxolitinib對新冠肺炎患者出現的細胞因子風暴的治療效果。

不用疫苗也能預防新冠肺炎的新思路

近日，在著名學術期刊《細胞》上發表的一篇論文顯示，使用體外純化的重組人類ACE2蛋白，能夠在細胞實驗和類器官實驗中降低新冠病毒感染細胞的能力，為預防新冠病毒感染提供了新思路。無獨有偶，昨日，一家名為APEIRON Biologics的公司宣布，將啟動一項2期臨床試驗，檢驗其在研重組人類ACE2蛋白APN01治療COVID-19患者的安全性和療效。首位患者預計很快將接受給藥。ACE2蛋白是新冠病毒入侵細胞必不可少的受體，同時，它在降低肺部炎癥方面也有重要的作用。因此，可溶性重組人類ACE2蛋白APN01可能產生雙重療效：一方面，通過與病毒表面的S蛋白結合，它可以阻止病毒與細胞表面的ACE2蛋白結合，從而感染細胞;另一方面，它可能降低有害的炎癥反應，防止急性肺部損傷。APN01的安全性已經在1期和2期臨床試驗中得到檢驗。

重磅新藥：FDA批準Zeposia上市，治療多發性硬化

近日，百時美施貴寶公司宣布，美國FDA批準Zeposia（ozanimod）上市，治療成人復發型多發性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合征、復發緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病。Zeposia是一款RMS患者無需進行基因檢測，就可開始使用鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調節劑。這款創新療法日前被列為今年可能上市的11款潛在重磅新藥之一。多發性硬化（MS）是一種中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病。它的重要特征是人體中的免疫細胞攻擊保護神經的髓鞘，導致髓鞘的損傷和脫落。MS患者可能因此出現視力下降、復視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等癥狀。全球大約有250萬MS患者，而女性患病風險是男性的2～3倍。在中國，多發性硬化屬于罕見病，約有超過3萬名患者深受其困。期待這一創新療法能夠為MS患者提供更多的治療選擇，緩解他們的疾病進展。

慢性失眠別發愁：首款處方數字療法獲批

近日，美國FDA已通過510（K）通道批準其處方數字療法（PDT）Somryst，治療22歲及以上慢性失眠患者。該產品是首款獲得FDA批準用于治療失眠的PDT。同時，該產品還是首款同時通過510（K）通道和軟件預認證（Precertification）試點計劃審評的產品。Somryst旨在為患者提供個體化的神經行為干預措施，主要是用由算法驅動的失眠認知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。美國睡眠醫學學會和美國內科醫師學會臨床指南推薦CBTi作為慢性失眠患者的一線療法。此外，Somryst還提供了一個臨床醫生使用的指示板，允許醫療保健提供者跟蹤患者的治療和疾病進展。臨床醫生指示板可以顯示患者使用Somryst的信息，包括失眠嚴重程度指數、患者健康問卷，以及由夜間睡眠日記得出的睡眠指標。

FDA批準創新血友病療法上市

近日，美國FDA批準由法國公司LFB Biotechnology開發的Sevenfact上市，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。這些患者體內含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗體）。Sevenfact是一種人類凝血因子VIIa類似物。它生產方式非常獨特，是從通過基因工程改造的兔子的乳液中獲得。Sevenfact禁用于已知對兔或兔蛋白過敏的患者。A型和B型血友病分別是凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受傷或手術后，出血時間可能比其他人長。他們的肌肉，關節和器官也可能會出現自發出血，這可能會危及生命。體內產生抑制因子的患者可能對因子VIII或IX的替代療法沒有響應。在這些情況下，給予Sevenfact等產品，可繞過凝血因子VIII和凝血因子IX介導的凝血過程，促進血液凝集并控制出血。