藥聞

PCSK9抑制劑抗登陸中國(guó)，成為冠心病患者治療新選擇

家族性高膽固醇血癥（Familial Hypercholesterolemia，F(xiàn)H）患者的膽固醇水平比正常人高得多，尤其是“壞膽固醇”——低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）會(huì)顯著升高。FH患者的另外一大特征，是心血管疾病的發(fā)病很早。而雜合子型的FH在人群中的患病率較高，大概每200人當(dāng)中就有一個(gè)，他們心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)也會(huì)明顯升高。近來(lái)，PCSK9抑制劑阿利西尤單抗（Alirocumab）在中國(guó)正式獲批，而且適應(yīng)癥還一下子批了兩個(gè)。除了用于原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合性血脂異常患者降低LDL-C，它還能用于動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病患者的心血管事件預(yù)防，也就是說(shuō)，它成為了治療冠心病患者的重量級(jí)新藥。

百奧藥業(yè)纈沙坦氫氯噻嗪片獲批上市，首家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)

近日，百奧藥業(yè)按新4類(lèi)申報(bào)的纈沙坦氫氯噻嗪片（CYHS1800102）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，視同通過(guò)一致性評(píng)價(jià)，國(guó)家藥監(jiān)局已經(jīng)安排發(fā)出藥品批件。纈沙坦氫氯噻嗪片的原研藥由諾華開(kāi)發(fā)，是由血管緊張素受體拮抗劑（ARB）纈沙坦和利尿劑氫氯噻嗪組成的單片復(fù)方降壓藥，主要用于治療單一藥物不能充分控制血壓的輕度-中度原發(fā)性高血壓。國(guó)內(nèi)此前已經(jīng)有6家企業(yè)上市銷(xiāo)售纈沙坦氫氯噻嗪片，而百奧藥業(yè)則成為該品種首家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)的企業(yè)。對(duì)于高血壓患者來(lái)說(shuō)，單品復(fù)方制劑相比使用單一機(jī)制降壓藥或者自由聯(lián)合使用不同機(jī)制降壓藥不僅在降壓療效、預(yù)防心腦血管并發(fā)癥、降低不良反應(yīng)方面優(yōu)勢(shì)明顯，也可有效降低患者漏服藥物的比例，提高依從性。

全球首個(gè)肺動(dòng)脈高壓抗體新藥在中國(guó)獲批臨床

近日，鴻運(yùn)華寧開(kāi)發(fā)的重組抗人內(nèi)皮素受體A人源化單克隆抗體新藥GMA301在中國(guó)獲得臨床試驗(yàn)許可，用于肺動(dòng)脈高壓疾病的治療。肺動(dòng)脈高壓是一種極度惡性疾病，患者預(yù)后性差、死亡率高，堪稱(chēng)心血管疾病中的“癌癥”。肺動(dòng)脈高壓既可作為一種罕見(jiàn)病獨(dú)立存在，如特發(fā)性或遺傳性的肺動(dòng)脈高壓;也可由先天性心臟病、風(fēng)濕免疫性疾病（硬皮病、紅斑狼瘡等）、肝硬化患者、睡眠呼吸障礙、肺血栓栓塞、慢性阻塞性肺病、艾滋病等多種疾病引發(fā)和并存。GMA301是鴻運(yùn)華寧采用自主構(gòu)建的G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）抗體技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)的全球首個(gè)靶向內(nèi)皮素受體A、用于肺動(dòng)脈高壓治療的抗體新藥。目前該藥已在澳大利亞完成了Ia期臨床試驗(yàn)，并同時(shí)在美國(guó)遞交了臨床注冊(cè)申請(qǐng)，將于近期開(kāi)展中、美國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。

84%腫瘤縮小或消失，胃腸間質(zhì)瘤新藥獲批上市

近日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)avapritinib（阿伐普利尼，Ayvakit，BLU-285）用于無(wú)法通過(guò)手術(shù)切除或已擴(kuò)散到身體其他部位的的成人GIST腫瘤，其中PDGFRA 外顯子18突變或D842V 突變。對(duì)于患有PDGFRA外顯子18突變的腫瘤患者，這項(xiàng)批準(zhǔn)徹底改變了這部分患者的預(yù)后。目前大部分胃腸間質(zhì)瘤（GIST）患者可以用伊馬替尼（Gleevec）治療，在耐藥后可以獲益于舒尼替尼（Sutent）等藥物。但是，先前批準(zhǔn)用于治療GIST的藥物均未在PDGFRA外顯子18突變陽(yáng)性患者中有效。在一項(xiàng)小型臨床試驗(yàn)中，阿伐普利尼獲得了FDA批準(zhǔn)，因?yàn)镻DGFRA外顯子18突變的參與者，有84%的患者縮小或完全消失，另有12%的腫瘤停止生長(zhǎng)，對(duì)這部分患者來(lái)說(shuō)意義重大。相信隨著越來(lái)越多靶向藥物的問(wèn)世，胃腸間質(zhì)瘤的患者能獲得更多的治療選擇和更長(zhǎng)的生存獲益，也希望這些藥物能盡早在我國(guó)上市，納入醫(yī)保，造福更多的患者。

致癌風(fēng)險(xiǎn)高！FDA要求衛(wèi)材減肥藥氯卡色林撤市

近日，F(xiàn)DA發(fā)布藥品安全通訊，要求減肥藥Belviq，Belviq XR （氯卡色林）從美國(guó)市場(chǎng)撤市。FDA在1月14日藥品安全通訊中就已經(jīng)指出氯卡色林用于肥胖患者的體重管理可能會(huì)導(dǎo)致癌癥風(fēng)險(xiǎn)增高。此次要求撤市決定是FDA對(duì)之前通訊內(nèi)容采取的進(jìn)一步措施。盡管癌癥風(fēng)險(xiǎn)增高的原因還不明確，F(xiàn)DA也無(wú)法斷定氯卡色林就是直接的致癌原因，但是FDA還是想提供公眾這一潛在風(fēng)險(xiǎn)，并將繼續(xù)評(píng)估臨床試驗(yàn)結(jié)果，并且在完成評(píng)估獲得確切結(jié)論后與公眾進(jìn)一步溝通。氯卡色林是一種5-HT2C 受體激動(dòng)劑，可增加人的飽腹感，減少進(jìn)食，于2012年獲得FDA批準(zhǔn)上市。氯卡色林當(dāng)前有普通片劑Belviq和緩釋片劑Belviq XR兩種劑型。FDA在對(duì)其安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行審查時(shí)發(fā)現(xiàn)，服用氯卡色林的患者被確診為癌癥的人數(shù)更多（462， 7.7% vs 423， 7.1%）。癌癥的類(lèi)型也比較多樣，胰腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌更多見(jiàn)于服用氯卡色林的患者中，平均470人用藥1年會(huì)增加1例腫瘤。

改善阿爾茨海默病患者失眠癥狀，默沙東更新藥物標(biāo)簽

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)默沙東更新失眠療法Belsomra（suvorexant）的標(biāo)簽信息，反映它在治療輕度至中度阿爾茨海默病患者失眠癥狀的臨床數(shù)據(jù)。此前，Belsomra已被批準(zhǔn)治療以入睡和/或睡眠維持困難為特征的失眠癥。失眠癥在阿爾茨海默病患者中更為普遍。據(jù)新聞稿發(fā)布的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，睡眠障礙會(huì)影響多達(dá)25%的輕度至中度阿爾茨海默病患者和50%的重度阿爾茨海默病患者，隨著疾病嚴(yán)重程度的增高，癥狀往往會(huì)加重。Belsomra是由默沙東公司開(kāi)發(fā)的“first-in-class”食欲素（orexin）受體拮抗劑，于2014年在美國(guó)獲批上市治療失眠癥患者。食欲素是在大腦特定部位發(fā)現(xiàn)的一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以幫助人們保持清醒。此次導(dǎo)致標(biāo)簽更新的試驗(yàn)數(shù)據(jù)是來(lái)自一項(xiàng)為期四周的III期臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑組相比，Belsomra使患者在總睡眠時(shí)間（TST）和睡眠后蘇醒（WASO）指標(biāo)上均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善。