兒童生存質量測量量表應用的文獻分析

陳亮江 沃田 陳磊 席曉宇

摘 要 目的：為進一步開發與應用兒童生存質量測量量表（PedsQL）提供參考。方法：以“PedsQL”為檢索詞系統檢索Medline、ScienceDirect、Cochrane圖書館、ISI Web of Science、SpringerLink、Embase、中國知網、萬方數據、維普網、中國生物醫學文獻服務系統等中英文數據庫，對發表日期為1999年1月-2019年12月的有關PedsQL在國內外的應用研究文獻進行檢索。結果與結論：共納入文獻2 117篇，其中國外文獻1 836篇、國內文獻281篇（中文242篇、英文39篇）;文獻發表數量基本呈現逐年增長的趨勢。PedsQL量表在國內外應用廣泛，依據用途可劃分為4個主要領域，分別為健康影響因素分析（63項研究）、疾病負擔評估（1 720項研究）、干預措施效果評價（285項研究）、其他量表的理論研究（49項研究）。PedsQL量表應用于臨床研究進展迅速，但我國研究仍存在量表的選擇與使用方法不當、在兒科臨床實踐領域應用偏少、對干預措施評價不夠全面的問題。建議學者未來在選用工具時同時考慮普適性與疾病特異性、自填與家長代理版本PedsQL量表，應用PedsQL量表實施常規的臨床健康相關生存質量篩查以優化兒科衛生資源使用效率，構建基于我國人群偏好的PedsQL量表映射函數以進行藥物干預措施的經濟學評價。

關鍵詞 兒童;健康相關生存質量;PedsQL;應用

中圖分類號 R195.1;R956 文獻標志碼 A 文章編號 1001-0408（2020）20-2539-07

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2020.20.19

ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To provide reference for the development and application of the pediatric quality of life inventory （PedsQL）. METHODS： Using “PedsQL” as keyword， retrieved from foreign databases as Medline， ScienceDirect， Cochrane Library， ISI Web of Science， SpringerLink and Embase， Chinese databases as CNKI， Wanfang database， VIP and SinoMed， research literatures about the application of PedsQL at home and abroad were collected during Jan. 1999-Dec. 2019. RESULTS & CONCLUSIONS： A total of 2 117 literatures were included，including 1 836 foreign literatures and 281 domestic literatures （242 in Chinese， 39 in English）. The number of published literatures was increasing year by year. PedsQL had a wide range of applications and divided into 4 main areas according to purpose， including analysis of health influencing factors （63 items）， assessment of diseases burden （1 720 items）， evaluation of intervention measures （285 items）， theoretical study of other scales （49 items）. The application of PedsQL in clinical trials had made fast progress， but there were still some problems in China， such as improper selection and use of the scale， less application in pediatric clinical practice， and insufficient evaluation of intervention measures. It is suggested that future researcher should consider both universality and disease specificity， self-administered and parental surrogate version of PedsQL when selecting tools， and apply PedsQL to perform routine clinical health-related quality of life screening to optimize the utilization efficiency of pediatric health resources， and construct PedsQL mapping function based on Chinese population preference to realize the economic evaluation of drug intervention measures.

KEYWORDS? ?Children; Health related quality of life; PedsQL; Application

隨著兒童、青少年疾病譜的變化以及以患者為中心治療理念的逐漸推廣，使用經過驗證的量表測量健康相關生存質量（Health related quality of life，HRQoL）以評價患者健康產出愈發為學界所接受[1-2]。兒童生存質量測量量表體系（Pediatric quality of life inventory，PedsQL）由美國加州圣地亞哥兒童醫院和健康中心的 James WV教授牽頭開發，于1999年正式發布[3]。該量表自發布以來，因其開發范式規范、信效度優異、跨文化適用性良好，得到了眾多研究者的青睞，現已成為最為常用的兒童、青少年HRQoL測量量表。該量表于2004年引入我國，并于2008年正式發布中文版，較常用于評估兒童慢性疾病治療負擔，尤其在評價藥物治療等干預措施對患兒HRQoL的影響中的應用較為廣泛。例如，對于在過去具有致命或致殘風險的疾病，雖然新的藥物治療方法提高了兒童存活率和HRQoL，但如何評估新方法所引發的不良反應即會用到PedsQL[4-7]。然而，目前國內學者在兒童HRQoL評估研究中普遍存在忽視量表質量、混淆量表適用人群、未開展規范的等價性研究等問題，導致評價結果無法準確反映兒童HRQoL[8]。為此，筆者檢索了相關文獻，對目前國內外應用PedsQL量表的文獻進行了匯總分析，以期為PedsQL量表的進一步研究與應用提供參考。

1 PedsQL量表簡介

PedsQL量表的設計初衷是為了解決當時兒童、青少年HRQoL測量領域沒有成熟量表的問題，旨在開發一種結構簡單、使用方便、易于兒童理解的HRQoL測量工具。該量表的開發以兒童癌癥生活質量測量量表（Pediatric cancer quality of life inventory，PCQL）為基礎，可用于不同年齡段、不同健康狀態的兒童[3]。

在PedsQL量表發布以后，James WV教授的研究團隊對量表進行了不斷的改進與開發，目前已形成的量表體系由兒童生存質量普適性核心量表（The pediatric quality of life inventory version 4.0 generic core scales，以下簡稱“PedsQL 4.0”）及其簡表（PedsQL 4.0 SF-15）和34個疾病和條件特異性模塊（Disease and condition-speci- fic modules）組成。其中，PedsQL 4.0的開發時間最早、使用次數最多、應用范圍最廣，適用于2～18歲的患病或健康兒童和青少年在HRQoL中的共性部分，可實現患病兒童與健康兒童HRQoL的對比。該量表能有效區分健康兒童與患有急性或慢性疾病兒童的健康狀態，以及慢性疾病患兒的疾病嚴重程度。疾病和條件特異性模塊則是對PedsQL 4.0的補充，適用于患有不同疾病的兒童群體，其對特定疾病的測量靈敏度相對更高，目前已公布的特異性評估量表包括針對癌癥、癲癇、哮喘、心血管疾病、糖尿病、風濕性疾病、認知功能障礙等多種疾病的量表。PedsQL各量表均可由兒童自填或家長代理，研究者可在使用時根據實際情況選擇。目前，PedsQL量表已被翻譯成多種語言，其中部分量表已被翻譯為簡體中文版本，可以適用于我國人群，包括PedsQL 4.0、PedsQL 4.0 SF-15以及癌癥模塊、哮喘模塊、風濕模塊、多維疲乏量表、腦癱模塊、神經肌肉模塊、心臟病模塊、移植模塊、患者滿意度癌癥模塊、家庭影響模塊、患者滿意度模塊、兒科疼痛問卷等12個疾病和條件特異性模塊[9]。

PedsQL量表體系中大部分量表是由多個條目構成的，每一個條目內容均為詢問某一事件在最近1個月內的發生頻率，采用李克特5級計分法計分：0表示“從來沒有”，記為100分;1表示“幾乎沒有”，記為75分;2表示“有時有”，記為50分;3表示“經常有”，記為25分;4表示“一直有”，記為0分。各維度的得分取其所含條目的平均得分，取所有應答條目的平均得分為總得分。但也有特別的，如PedsQL兒科疼痛問卷與PedsQL兒科視覺模塊采用視覺模擬評分法直接進行HRQoL評估[10]。

2 資料來源與研究方法

2.1 檢索策略

系統檢索Medline、ScienceDirect、Cochrane圖書館、ISI Web of Science、SpringerLink、Embase等英文數據庫，中國知網、萬方數據、維普網、中國生物醫學文獻服務系統（SinoMed）等中文數據庫，對發表時間為1999年1月（因該量表發布年份為1999年）至2019年12月的相關文獻進行檢索。為保證檢索全面，本研究中英文數據庫檢索詞均為“PedsQL”，檢索范圍為標題、摘要及關鍵詞，語種為中文和英文，國別不限。

2.2 納入與排除標準

2.2.1 納入標準 應用PedsQL量表的臨床研究類文獻，其中隨機對照試驗（RCT）研究應說明治療分組、受試者入選標準、施盲方法、基線與結局、意向治療分析;非RCT研究分為非隨機同期對照研究、自身前后對照研究、歷史對照研究、隊列研究、病例對照研究和橫斷面研究等6類，應包含研究目的、研究人群、組間/前后可比性、研究結果;對于其他量表的理論方法研究，需明確與PedsQL量表進行對照的量表的應用對象及測量結果;各類研究需要在摘要中明確說明PedsQL量表的使用目的、應用對象及測量結果。

2.2.2 排除標準 未明確說明上述研究內容的文獻;未明確說明PedsQL量表的使用目的、研究對象及測量結果的文獻;PedsQL量表的理論方法學研究，如不同語言版本的開發與量表測量屬性檢驗類研究;綜述類研究、會議記錄摘要;重復發表的文獻。

2.3 研究方法

使用EndNote X9軟件進行文獻管理及篩選。由兩名研究者首先剔除重復文獻，再根據題目和摘要信息分別進行文獻初篩，最后詳細閱讀全文進行復篩，并核實篩選結果。將納入文獻的相關信息錄入Excel 2016軟件中，對文獻內容進行匯總、分析。提取信息包括文獻名稱、發表年份、作者信息、研究對象、研究方法、研究結論、PedsQL量表的應用方法等。

3 結果與分析

3.1 PedsQL量表應用文獻基本情況

依照上述檢索策略，本研究檢索到國外文獻共計3 412篇，剔除重復文獻后，依據上述納入與排除標準進行篩選，最終納入國外文獻1 836篇;共檢索到國內文獻623篇，剔除重復文獻并篩選后最終納入281篇，其中中文242篇、英文39篇（此處是指國內學者發表在外文期刊上的研究）。

國外有關PedsQL量表的相關文獻最早發表于2002年;2002-2019年，國外研究人員共發表PedsQL量表的相關文獻1 836篇，且2012年之后的年發文數量均在100篇以上，并總體呈逐年增長的趨勢。我國PedsQL量表的相關研究起步較晚，相關應用研究最早發表于2006年，盧奕云等[9]學者首先對PedsQL量表的結構和國外應用情況進行了闡述;隨著PedsQL 4.0中文版的開發[10]，從2006年起我國學者逐漸開始應用該量表體系，近年來的發文量基本呈現逐年增長的趨勢，詳見圖1。

3.2 PedsQL量表應用情況

PedsQL量表體系主要應用于臨床研究，依據用途可劃分為健康影響因素分析、疾病負擔評估和干預措施效果評價;同時，該量表體系也常應用于其他量表的理論研究，為其提供方法學參考。

3.2.1 健康影響因素分析 健康影響因素分析是指根據健康兒童的PedsQL 4.0測量結果（由于研究對象為健康兒童，通常僅將PedsQL 4.0作為測量工具）和潛在的HRQoL影響因素，分析影響各年齡段兒童HRQoL的各類因素，例如飲食行為、睡眠質量、居住環境等。本研究納入的用于健康影響因素分析的研究共計63項，其中國外研究44項、國內研究19項。國外研究提及的影響因素主要包括飲食安全[11]、體質量管理[12]、睡眠質量[13]、居住環境[14]、視頻游戲[15]、生活壓力[16]、家長行為[17]、性別取向[18]等;而國內研究探討的影響因素則主要包括家長陪伴[19]、家庭艾滋病影響[20]、自然災害[21]、睡眠質量[22]、飲食行為[23]等。由此可見，國外研究探討的影響因素集中于兒童主觀感受層面，國內研究則側重于對外界環境的影響因素進行分析，特別是探討在兒童成長過程中父母的長期陪伴、家庭環境、社會支持等因素對兒童HRQoL的影響。國內外大部分研究結果均顯示，PedsQL 4.0的可行性較好，量表應答缺失率普遍較低;同時，PedsQL 4.0的區分性亦良好，受同一因素不同程度影響下的受訪兒童在PedsQL 4.0的維度得分或總得分上存在顯著差異，這有助于學者有效區分不同因素對兒童HRQoL的影響及程度。

3.2.2 疾病負擔評估 疾病負擔評估是指利用PedsQL 4.0和/或疾病和條件特異性模塊測量臨床患病兒童的HRQoL，并將該結果作為主要或次要結局指標，用以評估患病兒童健康狀況和疾病負擔，并探討各類疾病對兒童HRQoL的影響程度。本研究納入的用于疾病負擔評估的研究共計1 720項，其中國外研究1 561項、國內研究159項，數量較多，表明PedsQL在臨床用于兒童疾病負擔評估中已得到充分利用。國外該類研究主要涉及大部分兒童慢性疾病[7，24-27]，如Varni JW等[24]應用PedsQL 4.0比較了2 500多名糖尿病、胃腸道疾病、心臟疾病、哮喘、肥胖、終末期腎病、精神障礙、癌癥、風濕病和腦癱患兒的HRQoL，發現該量表可以區分不同疾病類別和不同嚴重程度的兒童慢性疾病。本研究納入的國內研究覆蓋病種也較多，均為目前常見的兒童慢性疾病，如白血病[28]、腦癱[29]等。進一步分析該量表在國內的應用情況發現，患兒自填和家長代理版本的PedsQL 4.0與疾病和條件特異性模塊在各類慢性疾病患兒的HRQoL測量中表現出了良好的一致性和較高的準確性，驗證了該量表在各領域代表性疾病中的有效性;少數研究報道了自填版本和家長代理版本之間存在一定的測量偏差，并建議將自填版本和家長代理版本結合使用[30-31]; 另外，對于暫未開發疾病和條件特異性模塊的情況，學者普遍使用PedsQL 4.0或其他經過驗證的量表進行測量[32-34];若疾病和條件特異性模塊已開發，我國部分學者存在單獨使用PedsQL 4.0而未采用疾病和條件特異性模塊或其他疾病特異性量表的情況，還有部分學者選擇將PedsQL 4.0和疾病及條件特異性模塊結合使用[21-23]。

3.2.3 干預措施效果評價 干預措施效果評價是指借助患兒患病期間或愈后期PedsQL 4.0和/或疾病及條件特異性模塊的得分情況，比較健康兒童與患病兒童之間的測量結果或同一群組患病兒童在不同時期的測量結果，以評價針對同一疾病的不同臨床干預措施的實施效果。本研究共納入此類研究285項，其中國外研究191項、國內研究94項。國外研究涉及的干預措施主要包括藥物治療[25]、心理治療[26]、手術治療[27]等，其中對接受藥物治療和手術治療的兒童HRQoL評價的研究數量最多，如Redman TA等[35]采用PedsQL 4.0和PedsQL 3.0腦癱模塊探討上臂A型肉毒素治療對偏癱患兒HRQoL的影響，22名痙攣性偏癱患兒被隨機分配至試驗組和對照組，試驗組在實施常規療法的基礎上給予上臂A型肉毒素注射，對照組僅實施常規療法，發現患兒自填版本和家長代理版本的結果表現出一致性，反映出PedsQL量表對患兒健康狀況變化的響應性優良。Ryerson AB等[36]采用PedsQL 4.0調查了80名接受蒽環類藥物治療的癌癥幸存患兒，分析其藥物不良反應與HRQoL的關系，結果顯示蒽環類藥物導致的心臟毒性風險越高，量表所反映出的患兒HRQoL越低，表明該量表能區分不同嚴重程度的兒童癌癥，并可為臨床開展癌癥患兒的藥物治療提供理論參考與建議。國內研究涉及的干預措施則主要包括藥物治療[32，34]、護理干預[28]、康復療法[29]、手術治療[33]等。與國外研究不同的是，國內對護理干預和藥物治療進行效果評價的研究數量較多，如王小欽等[34]采用PedsQL 4.0探究了癲癇患兒使用奧卡西平單藥治療前后的情緒和HRQoL變化，結果顯示癲癇患兒HRQoL較低下，表現為PedsQL量表各維度得分均低于正常對照組;但奧卡西平單藥對癲癇患兒的HRQoL無明顯的影響。可見，該量表可為臨床實施藥物干預提供理論依據。

3.2.4 其他量表的理論研究 PedsQL量表遵循焦點小組訪談、條目匯總、認知訪談、預試驗和實地調研這一標準的開發流程，且各量表測量屬性在多項研究中得到驗證，所以常用于其他量表的理論研究，為同類研究提供了具體的、可重復的方法學參考。本研究共納入與其他量表理論研究有關的國外文獻40篇，涉及30余種測量工具。其中，多個針對兒童、青少年專用的HRQoL量表與PedsQL量表進行對比研究，通過統計學方法檢驗PedsQL量表與各量表間的相關性以驗證測量屬性，如兒童健康問卷（CHQ）[37]、學齡前兒童生命質量量表（TAPQOL）[38]、歐洲五維健康量表-兒童青少年版（EQ-5D-Y）[39]、青少年生命質量量表（YQOL-R）[40]、兒科生命質量問卷（PAQLQ）[41]等。國內相關文獻共9篇，涉及8種測量工具。其中，將PedsQL量表用于其他測量工具的開發與信效度驗證的共有7項研究，包含6種測量工具，分別為兒童體質量-生存質量影響量表（IWQOL-KIDS）[42]、中文版KIDSCREEN-52量表[43]、中文版青少年癲癇量表（QOLIE-AD-48）[44]、兒童自我報告結局測量信息系統（PROMIS）[30-31]、YQOL-R[42]和斜視兒童生存質量量表（Child-IXTQ）[43];另有2項研究將PedsQL量表與世界衛生組織生存質量測定量表簡表（WHOQOL-BREF）[44]或鼻炎相關生活質量問卷（RQLQ）[45]同時用于相同的受試對象進行對比研究，以選擇在某一具體情況下適用性更好的量表。

除應用于其他量表信效度研究，近年國外學者還進行了多項關于PedsQL量表的映射研究。目前，關于PedsQL 4.0與歐洲五維健康量表（EQ-5D）[46]、PedsQL 4.0簡版與兒童九維健康效用量表（CHU-9D）[47]、PedsQL 4.0與CHU-9D[48]之間的映射關系已經建立，因此可將PedsQL量表得分轉換為健康效用值，解決臨床研究中健康效用值無法直接獲取的問題。目前暫無基于我國人群偏好的PedsQL量表映射研究。

4 討論與建議

4.1 依據研究實際需求選擇合適版本的PedsQL量表

PedsQL量表在患病兒童疾病負擔評估領域中應用廣泛，但我國部分學者對量表的使用方法以及對國外經驗和共識的理解存在一定偏差。在臨床研究設計時，研究人員經常面臨普適性工具或疾病特異性工具的選擇問題。普適性工具雖可提高對整體結果的概括能力，但普適性HRQoL測量可能對特定疾病癥狀的變化響應不佳[49]，并且通常無法用來測量與特定疾病相關的癥狀和治療副作用[50]，而疾病特異性工具在患者個體層面的解釋能力更好，因此一項HRQoL研究通常既包括普適性的工具，也包括疾病特異性的工具[49]。PedsQL量表體系涵蓋針對不同疾病和條件的特異性模塊，各模塊的開發基于James WV教授在兒童慢性健康疾病方面的研究和臨床經驗，每個模塊中含有一個有獨立評分的疾病特異性量表，其在有效的情況下維持適中的條目將有助于減輕受訪者填寫負擔并減少研究者試驗費用，對特定疾病的高靈敏度將有助于提高數據的準確性[7]。因此，筆者建議學者應根據臨床試驗的目的選擇適合的量表，在有條件時應考慮同時選用普適性和疾病特異性工具，以獲得對患兒HRQoL更全面的評估。

另外，雖然兒童自填版本常被認為是衡量HRQoL的標準，但在某些情況下兒童可能無法完成HRQoL量表的填寫，如兒童年齡較小、認知和理解能力偏低、疾病負擔過重或過于勞累等，此時便需要由家長填寫代理版本[51]。然而，在慢性疾病兒童和健康兒童的HRQoL測量中，自填版本和代理版本之間的不完全一致性一直存在[52]，本研究的文獻回顧結果也證實了這一觀點。兒童自身因素會影響結果一致性[53]，年齡較小的兒童更難向家長表達他們的情感需求，獨立性強、年齡較大的兒童擁有更好的語言技能，可以更好地表達他們的擔憂;但同時一致性也受疾病自身特征或家長自身幸福感的影響，例如，病情復雜、治療困難的疾病，家長可能更為焦慮，對量表的測量結果往往可能低于患兒個人對HRQoL的評估[53]。實際上，這兩個視角都是必需的[54]，并且在制定藥物治療計劃或護理方案時都可能為決策者提供獨特的信息，因此本研究建議對于8歲以下低齡兒童，在理想情況下兒童自填和家長代理版本均應納入臨床研究設計。

4.2 應用PedsQL量表實施常規的臨床HRQoL篩查

疾病、臨床治療干預措施及來自社會的各種因素在一定程度上均會對兒童HRQoL評估造成影響。目前應用PedsQL 4.0進行HRQoL測量的患兒疾病負擔和各項治療方案效果評估的研究數量較大，但國內外在兒科臨床實踐中實施常規HRQoL篩查的研究數量均較少[55]。目前，我國醫療衛生資源相對短缺，優化兒科醫療衛生體系內有限資源的使用效率非常必要。一方面，對于有潛在患病風險的兒童和青少年，實施常規的臨床HRQoL篩查以識別HRQoL較低的兒童和青少年并及時采取干預措施，可能會降低未來不合理使用衛生資源的發生率[56]。PedsQL4.0具有普適性，在有潛在患病風險的兒童和青少年HRQoL篩查中具有一定的應用價值，證據顯示通過PedsQL 4.0父母代理版本獲得的HRQoL可以前瞻性地用于預測醫療費用[57]，為醫護人員提前制定干預方案提供依據。另一方面，對于患病兒童和青少年，將以HRQoL為代表的基于患者報告的臨床結局（Patient-reported outcome，PRO）整合到臨床護理實踐中將有助于監測疾病進展、區分藥物治療的益處和副作用、識別患者治療負擔、制定針對性治療方案，是促進以患者為中心的高質量醫療保健服務的關鍵一步[58]。如有研究指出，藥物不良反應對患者HRQoL有負面影響，在藥物治療過程中正確選擇和使用藥物有助于減少不良反應，從而有助于提高患病兒童的HRQoL[4]。可見，對于患病兒童和青少年，需要選用符合特定疾病癥狀的測量工具，PedsQL量表的34個疾病和條件特異性模塊對特定慢性疾病的敏感性較高，對患兒HRQoL變化的響應性較好，具有一定的應用潛力[9]。因此，應用PedsQL量表實施常規的臨床HRQoL篩查可以為醫師和臨床衛生管理者提供全新的視角和證據，為臨床決策提供參考，最終實現醫療水平的不斷提高和衛生資源的合理配置。

4.3 構建基于我國人群偏好的PedsQL量表映射函數

大量研究通過該量表的測量結果比較了不同干預措施的實施效果，旨在證明干預措施的臨床有效性，但大部分研究并未考慮干預措施的經濟性。隨著人們對醫療保健需求的增加，衛生資源的短缺性逐漸顯露，頻發的藥物不良反應事件導致額外的醫療干預產生，加劇了衛生資源的消耗，因此對各項藥物治療措施進行評價時，全面考慮其經濟性具有重要意義。對于已患慢性疾病并處于治療或愈后階段的兒童和青少年來說，對藥物治療措施進行經濟學評估將有助于節約治療成本。此類研究雖已利用PedsQL量表獲得大量臨床原始數據，但將這些數據應用于藥物經濟學評估中仍存在一定的局限性，其原因是藥物經濟學評價中最常用的方法是成本-效用分析，該方法的關鍵步驟在于健康效用值的測量，但由于PedsQL量表基于經典測量理論開發，屬于非基于偏好開發的量表，只能依據得分的高低評估受訪者的生活質量，測量得到的分值無法作為基于受訪者偏好的健康效用值，故不能直接用于藥物經濟學評價中的成本-效用分析[46]。為了解決這一問題，國外學者嘗試將PedsQL量表與其他量表建立聯系，進行映射研究[46-48]，即通過計量經濟學方法在非基于偏好的生命質量量表與基于偏好的生命質量量表之間建立映射關系，這樣的映射關系可以將非基于偏好的生命質量狀態轉換為基于偏好的生命質量狀態，從而獲得當前生存質量下的健康效用值，以實現使用成本-效用分析法進行藥物經濟學評價這一目標。該方法已經得到了國內外學者的廣泛認可，英國的衛生技術評估指南對其進行了特別推薦[59]，我國的《藥物經濟學評價指南（2019版）》也將其作為健康效用值獲取的推薦途徑[60]。由于不同國家人群的差異性和獨特性，故需要在我國社會文化背景下，構建基于我國人群偏好的PedsQL量表與其他效用量表的映射函數，以達到充分利用現有臨床數據進行藥物經濟學評估的目的。

綜上所述，PedsQL量表的應用廣泛，覆蓋健康影響因素分析、疾病負擔評估、干預措施效果評價、其他量表的理論研究等多個領域。綜合對比國內外應用情況，建議我國學者未來可依據研究實際需求選擇合適版本的PedsQL量表、或應用PedsQL量表實施常規的臨床HRQoL篩查、或構建基于我國人群偏好的PedsQL量表映射函數，以構建基于我國人群偏好的PedsQL量表映射函數以進行藥物干預措施的經濟學評價。

參考文獻

[ 1 ] 楊娜，胡思源.兒童疾病負擔及藥物研發需求淺析[J].藥物評價研究，2016，39（3）：329-334.

[ 2 ] 屈建，劉高峰，朱珠，等.我國醫院藥學學科的建設與發展：上[J].中國醫院藥學雜志，2014，34（15）：1237-1246.

[ 3 ] ARNI JW，SEID M，KNIGHT TS，et al. The PedsQL 4.0 generic core scales：sensitivity，responsiveness，and impact on clinical decision-making[J]. J Behav Med，2002，25（2）：175-193.

[ 4 ] DEL P，RIEDER MJ，LAZO LA. Quality of life in children with adverse drug reactions：a narrative and systematic review[J]. Br J Clin Pharmacol，2015，80（4）：827-833.

[ 5 ] HOLDSWORTH MT，FICHTL RE，BEHTA M，et al. Incidence and impact of adverse drug events in pediatric inpatients[J]. Arch Pediatr Adolesc Med，2003，157（1）：60-65.

[ 6 ] ADIA X，HERDMAN M. The importance of health-related quality-of-life data in determining the value of drug therapy[J]. Clin Ther，2001，23（1）：168-175.

[ 7 ] ARNI JW，LIMBERS C. The pediatric quality of life inventory：measuring pediatric health-related quality of life from the perspective of children and their parents[J]. Pediatr Clin N Am，2009，56（4）：843-863.

[ 8 ] 郝元濤，方積乾.生存質量測定量表等價性評價研究[J].中國行為醫學科學，2003，12（3）：98-100.

[ 9 ] 盧奕云，郝元濤.兒童生存質量測定量表體系概況[J].中國行為醫學科學，2005，14（12）：1128-1129.

[10] 盧奕云，田琪，郝元濤，等.兒童生存質量測定量表? ? ?PedsQL 4.0中文版的信度和效度分析[J].中山大學學報（醫學科學版），2008，29（3）：328-331.

[11] CASEY PH，SZETO KL，ROBBINS JM，et al. Child health-related quality of life and household food security[J]. Arch Pedia Adol Med，2005，159（1）：51-56.

[12] LAMPARD AM，BYRNE SM，ZUBRICK SR，et al. Parents concern about their childrens weight[J]. Int J Pediatr Obes，2008，3（2）：84-92.

[13] QUACH J，HISCOCK H，WAKE M. Sleep problems and mental health in primary school new entrants：cross-? ? ?sectional community-based study[J]. J Paediatr Child H，2012，48（12）：1076-1081.

[14] DHOUNDIYAL M，VENKATESH R. The psychological world of adolescence：a comparative evaluation between rural and urban girls[J]. Irish J Psychol Med，2009，31（1）：35-38.

[15] HSIEH RL，LEE WC，LIN JH. The impact of short-term video games on performance among children with deve- lopmental delays：a randomized controlled trial[J]. PLoS One，2016. DOI：10.1371/journal.pone.0149714.

[16] KACZMAREK M，TRAMBACZ OS. HRQoL impact of stressful life events in children beginning primary school：results of a prospective study in Poland[J]. Qual Life Res，2017，26（1）：95-106.

[17] HOYTEMA VAN EMM，VAN D，TEEUW AH，et al. Psychosocial problems of children whose parents visit the emergency department due to intimate partner violence，substance abuse or a suicide attempt[J]. Child Care Hlth Dev，2017，43（3）：369-384.

[18] SCOTT SM，WALLANDER JL，DEPAOLI S，et al. Gender role orientation is associated with health-related quality of life differently among African-American，Hispanic，and White youth[J]. Qual Life Res，2015，24（9）：2139- 2149.

[19] 周春燕，呂紫嫣，邢海燕，等.留守兒童生存質量、社會支持、家庭教養方式及其相關性研究[J].中國婦幼保健，2019，34（4）：887-890.

[20] XU T，WU Z，YAN Z，et al. Measuring health-related quality of life in children living in HIV/AIDS-affected families in rural areas in Yunnan，China：preliminary reliability and validity of the? chinese version of PedsQL 4.0 generic core scales[J]. J Acquir Immune Defic Syndr，2010，53（1）：111-115.

[21] 賈兆寶，段光鋒，張嵬，等.汶川地震后兒童和青少年生命質量隨訪研究[J].中國社會醫學雜志，2014，31（6）：403-406.

[22] 宋沅瑾，姜艷蕊，孫莞綺，等.學齡前兒童睡眠與生活質量的相關性研究[J].中國兒童保健雜志，2014，22（6）：591-593.

[23] 祁華南，馬永紅，譚姣，等.學齡前兒童飲食行為與生存質量相關性研究[J].中國婦幼健康研究，2017，28（4）：361-365.

[24] VARNI JW，LIMBERS CA，BURWINKLE T，et al. Impaired health-related quality of life in children and adolescents with chronic conditions：a comparative analysis of 10 disease clusters and 33 disease categories/severities utilizing the PedsQL 4.0 generic core scales[J]. Health Qual Life Out，2007. DOI：10.1186/1477-7525-5-43.

[25] SCHWIMMER JB，MIDDLETON MS，DEUTSCH R，et al. A phase 2 clinical trial of metformin as a treatment for non-diabetic pediatric non-alcoholic steatohepatitis[J]. Al- iment Pharm Ther，2005，21（7）：871-879.

[26] YOUSSEF NN，ROSH JR，LOUGHRAN M，et al. Treatment of functional abdominal pain in childhood with cognitive behavioral strategies[J]. J Pediatr Gastr Nutr，2004，39（2）：192-196.

[27] NAIBOGLU B，KULEKCI S，KALAYCIK C，et al. Improvement in quality of life by adenotonsillectomy in children with adenotonsillar disease[J]. Clin Otolaryngol，2010，35（5）：383-389.

[28] 張艷花.以家庭為中心的護理對白血病患兒生命質量的影響研究[D].石家莊：河北醫科大學，2014.

[29] 張娟，李俊霞.綜合康復療法聯合神經節苷脂對痙攣型腦癱患兒粗大運動功能及生活質量的影響[J].河南醫學研究，2018，27（3）：517-518.

[30] 劉硯燕.兒童自我報告結局測量信息系統在兒童癌癥人群中的測評[D].上海：第二軍醫大學，2013.

[31] LIU Y，HINDS PS，WANG J，et al. Translation and linguistic validation of the pediatric patient-reported outcomes measurement information system measures into simplified chinese using cognitive interviewing methodo- logy[J]. Cancer Nurs，2013，36（5）：368-376.

[32] 李振國.鎮腦寧與苯妥英鈉治療偏頭痛患兒療效觀察[J].中西醫結合心腦血管病雜志，2012，10（12）：1479-1480.

[33] 王可，張虹，李迎.不同手術方式治療后先天性漏斗胸患兒生活質量的對照研究[J].現代養生月刊，2018（12）：36-37.

[34] 王小欽.奧卡西平單藥治療對癲癇兒童情緒及生存質量的影響[D].福州：福建醫科大學，2015.

[35] REDMAN TA，FINN JC，BREMNER AP，et al. Effect of upper limb botulinum toxin-A therapy on health-related quality of life in children with hemiplegic cerebral palsy[J]. J Paediatr Child Health，2008，44（7）：409-414.

[36] RYERSON AB，WASILEWSKIMK，BORDER WL，et al.Pediatric quality of life in long-term survivors of childhood cancer treated with anthracyclines[J]. Pediatr Blood Cancer，2016，63（12）：2205-2211.

[37] SOUZA JGS，PAMPONET MA，SOUZA TCS，et al. Tools used for evaluation of Brazilian childrens quality of life[J]. Rev Paul Pediatr，2014，32（2）：272-278.

[38] SCHEPERS SA，VAN OERS HA，MAURICE SH，et al.Health related quality of life in Dutch infants，toddlers，and young children[J]. Health Qual Life Out，2017. DOI：10.1186/s12955-017-0654-4.

[39] SCOTT D，FERGUSON GD，JELSMA J. The use of the EQ-5D-Y health related quality of life outcome measure in children in the Western Cape，South Africa：psychome- tric properties，feasibility and usefulness：a longitudinal，analytical study[J]. Health Qual Life Out，2017. DOI：10.1186/s12955-017-0590-3.

[40] JANSSENS L，GORTER JW，KETELAAR M，et al.Health-related quality-of-life measures for long-term? ? ?follow-up in children after major trauma[J]. Qual Life Res，2008，17（5）：701-713.

[41] SARRIA EE，ROSA RC，FISCHER GB，et al. Field-test validation of the Brazilian version of the paediatric asthma quality of life questionnaire[J]. J Bras Pneumol，2010，36（4）：417-424.

[42] 姜曉瑩.青少年生命質量量表（YQOL-R）的漢化研究[D].杭州：浙江大學，2014.

[43] 卞薇，劉洋，楊思思.中文版斜視兒童生存質量量表的信度和效度研究[J].中華護理雜志，2015，50（1）：48-52.

[44] 任靜. 13～18歲在校青少年生存質量測評量表的適用性分析[D].長春：吉林大學，2015.

[45] 張耀庭，張欣，李佩忠. PedsQL 4.0及RQLQ量表在變應性鼻炎患兒生活質量測定中的應用比較[J].臨床耳鼻咽喉頭頸外科雜志，2017，31（1）：27-29，33.

[46] KHAN KA，PETROU S，RIVERO-ARIAS O，et al. Mapping EQ-5D utility scores from the PedsQL generic core scales[J]. Pharmacoeconomics，2014，32（7）：693-706.

[47] MPUNDU-KAAMBWA C，CHEN G，RUSSO R，et al.Mapping CHU9D utility scores from the PedsQL 4.0 SF-15[J]. Pharmacoeconomics，2017，35（4）：453-467.

[48] MPUNDU-KAAMBWA C，CHEN G，HUYNH E，et al.Mapping the PedsQL onto the CHU9D：an assessment of external validity in a large community-based sample[J].Pharmacoeconomics，2019，37（9）：1139-1153.

[49] TEMPLE L，FUZESI S，PATIL SJS. The importance of determining quality of life in clinical trials[J]. Surgery：Saint Louis，2009，145（6）：622-626.

[50] GUYATT GH，FEENY DH，PATRICK DL. Measuring health-related quality of life[J]. Ann Intern Med，1993，118（8）：622-629.

[51] VARNI JW，LIMBERS CA，BURWINKLE T，et al. Parent proxy-report of their childrens health-related quality of life：an analysis of 13 878 parents reliability and vali- dity across age subgroups using the PedsQL 4.0 generic core scales[J]. Health Qual Life Out，2007. DOI：10.1111/j.1365-2214.2007.00778_4.x.

[52] UPTON P，LAWFORD J，EISER C. Parent-child agreement across child health-related quality of life instruments：a review of the literature[J]. Qual Life Res，2008，17（6）：895-913.

[53] EISER C，VARNI JW. Health-related quality of life and symptom reporting：similarities and differences between children and their parents[J]. Eur J Pediatr，2013，172（10）：1299-1304.

[54] CREMEENS J，EISER C，BLADES M. Characteristics of health-related self-report measures for children aged three to eight years：a review of the literature[J]. Qual Life Res，2006，15（4）：739-754.

[55] DESAI AD，ZHOU C，STANFORD S，et al. Validity and responsiveness of the pediatric quality of life inventory （PedsQL） 4.0 generic core scales in the pediatric inpatient setting[J]. JAMA Pediatr，2014，168（12）：1114- 1121.

[56] VARNI JW，BURWINKLE TM，LANE MM，et al. Health- related quality of life measurement in pediatric clinical practice：an appraisal and precept for future research and application[J]. Health Qual Life Out，2005. DOI：10.1186/1477-7525-3-34.

[57] SEID M，VARNI JW，SEGALL D，et al. Health-related quality of life as a predictor of pediatric healthcare costs：a two-year prospective cohort analysis[J]. Health Qual Life Out，2004. DOI：10.1186/1477-7525-2-48.

[58] QUITTNER AL，NICOLAIS CJ，SAEZFE. Kendigs disorders of the respiratory tract in children[M]. 9th Edition. Philadelphia： Elsevier. Inc，2019：231-240.

[59] EARNSHAW J，LEWIS G. NICE guide to the methods of technology appraisal[J]. Pharmacoeconomics，2008，26（9）：725-727.

[60] 劉國恩，胡善聯，吳久鴻，等.中國藥物經濟學評價指南：2019版[EB/OL].（2019-07-06）[2020-06-15]. http：//www.doc88.com/p-87516994700123.html.

（收稿日期：2019-10-18 修回日期：2020-06-15）

（編輯：孫 冰）