自制藥救兒，不是“藥神”，只是“父親”

辛省志

一個(gè)只有高中學(xué)歷的父親，在兒子確診罕見(jiàn)病后，自學(xué)成才，不僅造出了延緩病情的藥物，還開(kāi)始自學(xué)生物醫(yī)學(xué)知識(shí)，研究基因療法。而支撐他的，是“父親”兩個(gè)字，這種父愛(ài)，當(dāng)?shù)闷稹皞ゴ蟆眱蓚€(gè)字。

據(jù)新京報(bào)報(bào)道，徐偉的兒子徐灝洋在6個(gè)多月時(shí)被確診為遺傳性銅缺乏疾病——Menkes綜合征。為了給兒子治療，只有高中學(xué)歷的徐偉閱讀了大量英文論文，發(fā)現(xiàn)了兩種可以緩解病情的藥物。但是因?yàn)闊o(wú)法買(mǎi)到，徐偉就自己學(xué)習(xí)藥物的合成方法，自己合成藥物。從實(shí)際的效果來(lái)看，“自制藥物”起到了一定的作用，徐灝洋的病情得到了一定的延緩，比醫(yī)生當(dāng)初預(yù)計(jì)的情況要好得多。

一個(gè)只是高中畢業(yè)的人，要看懂英文學(xué)術(shù)論文，要付出多少努力，可想而知。盡管不認(rèn)識(shí)的英文單詞可以通過(guò)軟件來(lái)翻譯，但是，高中的生物、化學(xué)知識(shí)與醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)論文之間的鴻溝，絕不是翻譯軟件能夠填平的。根據(jù)報(bào)道，開(kāi)始的時(shí)候，徐偉面對(duì)那些文獻(xiàn)，一個(gè)晚上可能只能看幾段。

好在他沒(méi)有放棄，堅(jiān)持了下去。幸運(yùn)的是，Menkes綜合征雖然罕見(jiàn)，但國(guó)外仍然對(duì)此有一定的研究，而且發(fā)現(xiàn)了組氨酸銅這種藥物能夠延緩病情的發(fā)展。但因?yàn)閲?guó)內(nèi)買(mǎi)不到組氨酸銅，因?yàn)樾鹿谝咔榈脑颍瑥木惩赓I(mǎi)藥也不可能。好在組氨酸銅是一種不太復(fù)雜的化合物，只需要幾萬(wàn)塊的實(shí)驗(yàn)設(shè)備就能生產(chǎn)，原材料也不算難以獲得。徐偉于是走上了自制組氨酸銅之路。

久病成醫(yī)。有不少人因?yàn)樽约夯蛘哂H人生病，而成了這種病的“專(zhuān)家”，但是像徐偉這樣，不僅對(duì)疾病有深入的了解，還親自動(dòng)手合成“藥物”的，仍然少見(jiàn)。而支撐他不顧法律風(fēng)險(xiǎn)，不顧親人的反對(duì)，不怕自己知識(shí)有限，“一意孤行”的，是一個(gè)父親的信念：盡一切可能，讓孩子活下去。正是這一信念，讓他繼續(xù)鉆研下去，要學(xué)習(xí)基因療法，爭(zhēng)取能夠讓兒子的病最終治愈。

有網(wǎng)友稱(chēng)徐偉是“藥神”，但他說(shuō)自己只是一個(gè)父親。但他無(wú)疑是一個(gè)偉大的父親。更讓人敬佩的是，他的事跡被報(bào)道后，面對(duì)網(wǎng)友蜂擁而至的捐助，他拒絕單獨(dú)為自己兒子接受捐款，而是打算將捐款用于Menkes綜合征的研究，為身患Menkes綜合征的孩子提供免費(fèi)的組氨酸銅藥物。“我不能只顧溫暖我一人，卻忽視了還在寒冷中的人”“幼吾幼，以及人之幼”，與那些賣(mài)慘騙捐的人何啻天壤？

許多人希望，徐偉從一開(kāi)始就不必變得“偉大”，如果他能夠獲得組氨酸銅藥物，就不用自己去合成了。雖然這種藥物由于適用的患者很少，無(wú)法大批量生產(chǎn)，但對(duì)于這種有明確醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)證據(jù)的藥物，可以鼓勵(lì)醫(yī)院以“院內(nèi)制劑”的方式小批量生產(chǎn)。徐偉自己的實(shí)驗(yàn)室都可以生產(chǎn)，醫(yī)院藥劑科應(yīng)該更沒(méi)有問(wèn)題。問(wèn)題的關(guān)鍵在于藥物的審批流程。事實(shí)上，“院內(nèi)制劑”本來(lái)針對(duì)的就是那些因?yàn)榛颊呷藬?shù)太少需求量少而無(wú)法進(jìn)行工業(yè)化生產(chǎn)的藥物。組氨酸銅在國(guó)外也多以“院內(nèi)制劑”的形式存在。“院內(nèi)制劑”作為藥品，當(dāng)然也要加強(qiáng)監(jiān)管，但是對(duì)那些已經(jīng)有明確的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，只是因?yàn)樾枨筇《鴽](méi)有正式上市的藥物，應(yīng)該允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行配制和使用，解決一些罕見(jiàn)病“無(wú)藥可用”的困境。

當(dāng)然，組氨酸銅也只能延緩Menkes綜合征的病情進(jìn)展，現(xiàn)階段還沒(méi)有可以治愈的藥物，也許只有將來(lái)通過(guò)基因療法能夠解決。這也是許多罕見(jiàn)病最大的希望所在。

很多罕見(jiàn)病，因?yàn)榛颊邤?shù)量少，如果出于商業(yè)考量，很少有藥企會(huì)有動(dòng)力去研發(fā)相應(yīng)的藥物。但是對(duì)病患和其家人來(lái)說(shuō)，自己、親人的健康，是不能用金錢(qián)來(lái)衡量的。事實(shí)上，不少罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，正是由罕見(jiàn)病患者或其家人推動(dòng)的。比如漸凍癥，2014年風(fēng)靡全球的冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)的發(fā)起人，就是一名漸凍癥患者——帕特里克·奎恩。這一活動(dòng)為漸凍癥的醫(yī)學(xué)研究籌集到了2.2億多美元。盡管帕特里克·奎恩沒(méi)有等到漸凍癥“解凍”，但他所發(fā)起的活動(dòng)，卻讓漸凍癥引起了全球的重視，目前很多相應(yīng)的研究都在進(jìn)行中。

希望“藥神父親”的故事，也能推動(dòng)國(guó)內(nèi)對(duì)Menkes綜合征的研究，早日找到治愈的“神藥”。無(wú)論如何，這種父愛(ài)，已經(jīng)改變了一個(gè)孩子命運(yùn)，也溫暖了許許多多人的心，讓這個(gè)社會(huì)變得更美好了一些。