去鐵酮聯合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒的效果分析

鐘劍

惠州市第一人民醫院兒科，廣東惠州 516000

重型地中海貧血是患兒常見的疾病，臨床中長期輸血治療是最經濟有效的方法，但輸血后血紅蛋白破壞會導致體內鐵代謝異常，大量鐵質的堆積造成人體糖代謝紊亂，影響血糖水平[1-3]。既往研究表明，去鐵胺可以很好地螯合人體內的鐵質，減少鐵過載，但效果相對不足，且長期靜脈應用患兒依從性差[4]。去鐵酮是一種新型的螯合劑，考慮聯合去鐵胺應用會增加臨床效果，同時，該藥物為口服片劑，可以增加患兒的依從性[5-7]。基于此，該研究方便選取2017年7月—2019年3月該院收治的61例患兒為研究對象，將探討去鐵酮聯合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒的效果。現報道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

方便選取該院兒童治療中心收治的61例重型地中海貧血患兒的資料進行分析，按照投擲硬幣法將其分為對照組（30例）和觀察組（31例）。對照組男12例，女18例；年齡2～10歲，平均（6.92±1.01）歲；病程1～5年，平均（2.72±0.37）年。觀察組男18例，女13例；年齡1～11歲，平均（6.78±0.39）歲；病程1～6年，平均（2.91±0.28）年。兩組患兒一般資料比較，差異無統計學意義（P>0.05），具有可比性。該研究取得了醫院醫學倫理委員會和患兒家屬的同意。

1.2 納入與排除標準

納入標準：①符合《諸福棠實用兒科學》中重癥地中海貧血的診斷標準[3]；②長期輸血治療。

排除標準。①年齡過小，無法配合患兒；②有精神類疾病或智力障礙，無法配合者兒；③對鐵螯合劑過敏者兒；④合并感染、肝腎功能不全者兒。

1.3 方法

患兒入院后均予注射用甲磺酸去鐵胺（國藥準字H20170147，0.5 g）0.5 g加入500 mL生理鹽水中靜滴，1次/d。觀察組在此基礎上加用去鐵酮片（國藥準字H20140379，500 mg）25 mg/kg口服，3次/d。均治療10個月。

1.4 觀察指標

比較兩組患兒的臨床療效、血清鐵蛋白和尿鐵排泄量、血糖以及不良反應情況。臨床效果[8]：顯效為血清鐵蛋白降低＞500 ng/mL且總值低于2 000 ng/mL；有效為血清鐵蛋白降低＜500 ng/mL但＞100 ng/mL且總值也低于2 000 ng/mL；穩定鐵過載為血清鐵蛋白持續升高但總值低于4 000 ng/mL；無效為血清鐵蛋白總值高于4 000 ng/mL。總有效率=（顯效例數+有效例數+穩定例鐵過載數）/總例數×100.00%。血清鐵蛋白和尿鐵排泄量[9]：清晨抽取空腹靜脈血，用化學發光發測量治療前后血清鐵蛋白水平。采集24 h患兒尿液，送至檢驗科檢測治療前后尿鐵排泄量。血糖情況[10]：清晨空腹測量治療前后患兒血糖，正常范圍為5.6～7.0 mmol/L，血糖正常率=正常血糖患兒例數/總例數×100.00%。不良反應情況：以關節痛、心功能損害和肝功能異常等不良反應發生率分析。不良反應發生率=不良反應發生例數/總例數×100.00%。

1.5 統計方法

采用SPSS 22.0統計學軟件進行數據處理，計量資料采用（±s）表示，進行t檢驗；計數資料采用[n（%）]表示，進行χ2檢驗，P＜0.05為差異有統計學意義。

2 結果

2.1 兩組患兒臨床效果比較

觀察組總有效率80.64%明顯高于對照組53.33%，差異有統計學意義（P＜0.05）。見表1。

表1 兩組患兒臨床效果比較[n（%）]

2.2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較

治療后，觀察組血清鐵蛋白明顯低于對照組，觀察組尿鐵排泄量明顯高于對照組，差異有統計學意義（P＜0.05）。見表2。

表2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較[(±s),ng/mL]

表2 兩組患兒血清鐵蛋白和尿鐵排泄量比較[(±s),ng/mL]

注：與同組治療前比較，■P＜0.05

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2.3 兩組患兒血糖情況比較

治療前，對照組正常血糖數為8例，觀察組正常血糖數為9例，差異無統計學意義（χ2=0.042，P>0.05）。治療后，對照組正常血糖數為15例，觀察組正常血糖數為28例，觀察組血糖正常率90.32%明顯高于對照組50.00%，差異有統計學意義（χ2=11.917,P＜0.05）。

2.4 兩組患兒不良反應情況比較

對照組關節痛發生數為3例，心功能損害2例，肝功能異常3例。觀察組關節痛發生數為1例，心功能損害4例，肝功能異常4例。對照組不良反應發生率26.67%與觀察組29.03%比較，差異無統計學意義（χ2=0.042，P>0.05）。

3 討論

地中海貧血是一種常見的遺傳缺陷疾病，其中，重型主要采用長期輸血治療，但會引起人體內的鐵過載，對器官造成嚴重的負擔，目前最主要的處理方式是靜脈應用去鐵胺治療[11-14]。但常因藥效相對不足、大量鐵質堆積而必須停止繼續輸血，去鐵酮是一種新開發的鐵螯合劑[15]，對于合用兩種藥物是否可以提高療效、穩定血糖情況存在疑問。

去鐵酮和去鐵胺均屬于鐵螯合劑，主要通過腸道吸收入血，與人體內血清鐵蛋白的Fe3+結合，以尿液和糞便的形式排除體外，降低了人體內的鐵質[16-17]。

該研究中，觀察組總有效率80.64%明顯高于對照組53.33%（P＜0.05）。說明去鐵酮聯合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒具有更好的臨床效果。對照組不良反應發生率26.67%與觀察組29.03%比較，差異無統計學意義（P>0.05）。說明加用去鐵酮不會增加不良反應發生率。這與胡玲等[18]學者在相關研究中的結果相近，在其研究中，患兒給予去鐵酮聯合去鐵胺治療后，臨床有效率為73.44%，明顯優于單一治療的55.56%，支持該研究。

血清鐵蛋白和尿鐵排泄量是反應人體內鐵質含量的指標，該研究中，治療后，觀察組血清鐵蛋白（1 852.32±287.07）ng/mL明顯低于對照組，觀察組尿鐵排泄量（0.77±0.09）ng/mL明顯高于對照組（P＜0.05）。可間接說明加用去鐵酮具有更好的治療效果。分析原因：去鐵酮因其小分子特性具有更好的清除效果[6,19]。

血糖情況是反應人體內鐵代謝的指標，該研究中，觀察組血糖正常率90.32%明顯高于對照組50.00%（P＜0.05）。說明加用去鐵酮可以穩定人體內鐵代謝。分析原因為當鐵代謝障礙時，骨成型蛋白信號被激活，其對胰島素也具有調節作用，影響血糖穩定[20]。

綜上所述，去鐵酮聯合去鐵胺治療重型地中海貧血患兒具有更好的臨床效果，可以降低血清鐵蛋白，減少尿鐵排泄量，穩定血糖且不增加不良反應發生率。