安徽科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目“急性髓系白血病國家1.1 類新藥”研發(fā)取得新進(jìn)展

日前，由中國科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院自主研發(fā)的針對急性髓系白血病（AML)1.1 類創(chuàng)新靶向藥物HYML-122 已順利完成I 期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)結(jié)果顯示，HYML-122 在急性髓系白血病人中表現(xiàn)出良好的耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。

該項(xiàng)目前期研發(fā)獲得安徽省科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目“針對FLT3-ITD 陽性急性白血病的候選藥物CHMFL-FLT3-122 的臨床前開發(fā)”支持，獲安徽省財(cái)政資金支持100 萬元。

急性髓系白血病是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一種，臨床上急需安全有效的靶向藥物。HYML-122 是中科院合肥研究院劉青松藥學(xué)團(tuán)隊(duì)研發(fā)的一種新型結(jié)構(gòu)的、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3 激酶小分子抑制劑，臨床前數(shù)據(jù)表明其無明顯的骨髓抑制及心血管毒性，并在動(dòng)物模型上表現(xiàn)出良好的抗腫瘤活性和安全窗口。

2018 年6 月該項(xiàng)目獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)批件；2019 年1 月正式開啟臨床I 期試驗(yàn)；2020 年克服新冠肺炎疫情帶來的不利影響，于12 月底完成I 期試驗(yàn)。經(jīng)專家研判，試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持該項(xiàng)目進(jìn)入臨床II 期試驗(yàn)，目前相關(guān)啟動(dòng)工作正在緊鑼密鼓進(jìn)行。