已證實間充質干細胞(MSCs)具有免疫調節和神經營養作用,本研究探討 MSCs 在活動性 或進行性加重的多發性硬化患者中的作用。受試者年齡為 65 歲以下,至少經歷過一種 MS 治療失敗。在第一階段,一組患者隨機接受鞘內輸注自體骨髓間充質干細胞(IT-aMSC)和靜脈輸注生理鹽水。第二組接受鞘內輸注生理鹽水和靜脈輸注自體骨髓間充質干細胞(IV-aMSC)。第三組鞘內及靜脈均輸注生理鹽水。六個月后,治療組交叉互換。主要終止指標是不良事件的發生和擴展殘疾狀態評分量表(EDSS)的變化。研究納入 48 例患者,平均年齡 47.5 歲。共記錄到 3 例嚴重不良事件,其中 2 例與 MS復發有關,1 例與呼吸道感染有關,均認為與治療無關。與假治療組(41.9%)相比,IT-aMSC組的 EDSS 評分惡化發生率低于 IV-aMSC 組(分別為 6.7%和 9.7%)。在假治療組中,76.7%的患者至少有一項 EDSS 評分惡化,而 MSC-IT 組和 MSC-IV 組僅有 31%和 27.6% (p=0.0002 和 p=0.0004)。結論:該項對進展性多發性硬化患者的研究發現,自體干細胞可以改善患者的預后,鞘內注射優于靜脈注射。