●蘇微
根據真實故事改編的影片《我不是藥神》,圍繞一群“慢粒”患者尋求低價仿制救命藥而展開。“慢粒”是慢性髓性白血病(CML,俗稱慢性粒細胞白血病)的簡稱。通過電影,讓人們看到了“慢粒”曾經的兇險,也知道了“慢粒”還有一種特效藥,通過口服藥可以控制病情。
如今,隨著伊馬替尼等靶向藥物的問世以及被納入醫保范圍,“慢粒”已經成為像高血壓、糖尿病一樣,只要每天口服藥片,規范治療就能有效控制的“慢性疾病”。
“慢粒”是發生在造血系統的惡性腫瘤,是我國三大白血病之一,約占15%。發病機制是9 號和22 號的染色體發生易位,基因異常表達,導致骨髓造血干細胞異常增殖的一種惡性腫瘤。病因比較復雜,目前較為公認的誘因有電離輻射、頻繁接觸染發劑等化學制品,但絕大多數人找不到明確原因。
“慢粒”沒有急性白血病那樣兇險,有的患者不治療也能無癥狀存活2~3年。“慢粒”起病緩慢,典型癥狀為乏力、低熱、多汗、消瘦、脾大等。有些患者并無明顯的癥狀,是在體檢或血常規檢查時無意發現。
根據骨髓中白血病細胞的數量和癥狀的嚴重程度,“慢粒”分為三期:慢性期、加速期和急變期。大約有90%的病人診斷時為慢性期,每年約3%~4%的慢性期患者會進展為急變期。
一聽到白血病,許多人常常會如晴天霹靂。確實,曾經的“慢粒”是不治之癥,但隨著酪氨酸基酶制劑(TKI)一類靶向藥物的出現,不僅使“慢粒”患者免于骨髓移植、化療等,還可以像高血壓、糖尿病患者一樣,只需服藥治療就能很好控制,一般不影響正常工作及生活,比移植效果更好、更穩定。
如今,“慢粒”雖然仍然是一種影響機體正常造血的惡性腫瘤,卻是白血病家族中最幸運的一員,應用TKI治療的患者,服用方便,副作用較小,10年生存率達到85%~90%。
如果說靶向藥物為“慢粒”患者實現“治愈”夢想提供了可能,那么,國家醫保則為實現這一夢想提供了重要保障。在2017年與2018年,國家已經將一代TKI與二代TKI藥物相繼納入醫保目錄,報銷比例達80%左右(各地區不同),從而大大減輕了“慢粒”患者的負擔。患者可以在醫保范圍內選擇使用高品質的原研藥物,不僅保證治療效果,還可以擁有更好的生活質量。
大部分“慢粒”患者就診時無明顯癥狀,或僅有乏力、低熱、盜汗、食欲下降等非特異性的不適,往往是在體檢或診治其他疾病時發現血象異常或脾臟腫大,經進一步檢查而被確診的。
“慢粒”慢性期一般持續1~4年,如果不加干預,疾病會逐漸進入加速期,出現發熱、消瘦、貧血、出血等癥狀。一旦疾病發展至急變期,病情就會急轉直下,治療效果不佳,生存時間明顯縮短。因此,治療慢粒的關鍵期在于慢性期,積極配合治療,將病情控制在慢性期,最終延長患者總體生存期。
由于“慢粒”早期癥狀隱蔽,提醒大家,堅持每年一次的體檢很重要,通過“血常規”就可以發現“慢粒”的端倪,如若出現白細胞計數增多、頭暈乏力、腹部飽脹、體重減輕的情況,就必須重視起來。在懷疑有“慢粒”的可能后,盡量到專業的血液病醫院進行檢查,從而盡早進入正規治療。
“慢粒”如今已經成了“慢病”,是慢病就得好好管理。在“慢粒”的治療中,常見一些患者不清楚藥量還需要調整、吃藥時還需要監測臟器功能和基因變化等,還有些患者會根據自己身體的感覺隨意調整用藥。而這種不規律服藥危害最大,容易產生耐藥性,屆時只能采用費用更高的二代、三代TKI 治療,甚至可能導致疾病進展,轉變為急性白血病,只能依賴化療或者骨髓移植進行治療,實在是得不償失了。
因此,“慢粒”患者一定要做好疾病的長期管理,規范治療,定期隨訪,方能很好的控制病情。
1.規范用藥,不隨意減停藥:對于慢粒患者來說,服藥并非“兒戲”,如果用藥不規范,尤其是停藥較長,極易進入急變期。一定要提高服藥依從性,堅持服藥,規律服藥,按量服藥!不能擅自停藥,不要隨意服用“偏方”、“保健品”等。
2.定期復查,監測療效:雖然伊馬替尼等靶向藥對“慢粒”的療效是有目共睹的,即便如此,也做不到百分百有效,依然會有部分患者療效不佳,需要及時更換其他藥物,如尼洛替尼或達沙替尼,亦或是采取聯合治療方案去促進病情緩解。因此,只要開始吃藥,就需要進行定期療效監測。定期檢測包括血象、骨髓象、染色體、基因等,其中基因檢測為“慢粒”最敏感、最嚴格的檢測方法,通過該檢測可預見疾病發展態勢,實施有效管理。
3.及時緩解藥物副作用:慢粒患者用藥期間,相對是比較安全的,但“是藥三分毒”,部分患者還是有藥物副作用的,常見的如胃腸道反應、水鈉潴留、浮腫、骨痛、乏力疲倦以及血細胞降低等現象,需要積極配合對癥藥物去緩解,同時生活中做好護理。如果不及時處理,很難達到理想效果,嚴重時還可能是致命的。