甲基丙二酸血癥患兒飲食治療依從性評估量表的編制及信效度檢驗

劉雪華，陳卉芳，賈朝朝，韓汶軒，劉化俠*

1.山東第一醫科大學（山東省醫學科學院）護理學院，山東 250117；2.廣州醫科大學護理學院

甲基丙二酸血癥（methylmalonic acidemia，MMA）是一種罕見的先天性代謝異常疾病[1]，也是我國最常見的有機酸血癥，多在新生兒期或嬰幼兒期發病[2]。2000 年我國研究首次對MMA 進行報道，估計發病率為1/26 000[3]。由于MMA 的臨床表現缺乏特異性，常被誤診或延誤治療，無法根治,且致死、致殘率極高，如果不及時救治，可導致腦損傷、多器官衰竭，存活者常遺留不同程度的神經系統異常[4-5]。不同分型的MMA患兒治療方法不同，包括飲食、藥物和肝移植治療，其中，飲食治療與營養干預是單純型MMA 的主要治療措施，需要在嚴格限制天然蛋白質的同時補充去除異亮氨酸、蛋氨酸、蘇氨酸、纈氨酸的特殊配方營養粉[6-7]。目前的專家共識和指南[8-10]強調MMA 需要終身治療，成年后依然需要堅持飲食管理。為改善患兒預后，減少死亡及殘障，臨床需要長期進行合理的個體化飲食與營養管理[11]。飲食治療依從性評估是采取有效措施保證MMA 患兒長期進行飲食管理的前提，對患兒病情進展起到一定的預測作用。目前尚未檢索到關于MMA 患兒飲食治療依從性的評估工具。鑒于MMA 患兒的飲食治療主要由照顧者監督完成，故本研究結合理論及臨床實踐，從照顧者角度出發編制MMA 患兒飲食治療依從性評估量表，并檢驗其信效度，旨在為醫護人員客觀評價MMA 患兒依從性提供參考。

1 資料與方法

1.1 量表初稿的編制

1.1.1 成立研究小組 研究小組由7 名成員組成，包括1 名教授、1 名主管護師、2 名博士、3 名在讀碩士研究生，主要負責檢索并分析文獻、深入訪談確定條目池、擬定咨詢問卷并遴選咨詢專家、進行數據收集及統計分析。

1.1.2 構建條目池 以Ajzen 提出的計劃行為理論（theory of planned behavior，TPB）為指導[12]構建條目池。TPB 提出行為態度、主觀規范和知覺行為控制會直接或間接作用于行為意向和行為。已有研究表明，TPB 可用于預測病人飲食治療依從性[13]。檢索中國知網、維普、萬方數據庫、PubMed、Web of Science 等數據庫中文獻提取資料，為了使量表的語言更符合我國文化背景，2021 年9 月—2021 年12 月選取山東省16 名MMA 患兒照顧者進行半結構式訪談，并結合中國營養學會制定的《中國居民膳食指南：2016》[14]、中華預防醫學會出生缺陷預防與控制專業委員會新生兒篩查學組等制定的《單純型甲基丙二酸尿癥飲食治療與營養管理專家共識》[9]、2014 年日內瓦年度新陳代謝先天障礙研究學會(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism，SSIEM)制定的MMA 診斷和治療指南建議以及2021 年歐洲《MMA 和丙酸血癥的診斷和治療指南：第一版》收集條目，最終形成含33 個條目的條目池。

1.1.3 專家函詢 于2022 年4 月—2022 年6 月進行2輪專家函詢。專家納入標準：①熟悉MMA 飲食治療并從事相關工作5 年及以上；②技術職稱為中級及以上；③學歷為本科及以上；④自愿參加本研究。專家函詢問卷包括致專家信、專家基本情況、專家函詢問卷正文、專家權威度4 個部分。專家采用Likert 5 級評分法對條目重要性進行評價，從“非常不重要”到“非常重要”分別賦1～5 分；相關性評價采用Likert 4 級評分法，從“不相關”到“強相關”分別賦1～4 分，并設置專家修改意見欄。以條目重要性均分≤3.50 分、內容效度指數≤0.78 為量表條目剔除標準[15]，在參考專家意見的基礎上，由研究小組討論決定修改量表條目。

1.1.4 形成初始版量表 采用Likert 5 級評分法對量表各條目選項進行計分，從“完全不同意”到“完全同意”依次計1～5 分。選取4 名MMA 患兒照顧者進行面對面預調查，保證條目通俗易懂、語義表達無歧義，完善初始版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表。

1.2 量表信效度檢驗

1.2.1 調查對象 于2022 年6 月—2022 年7 月在全國罕見病病友組織[MMA 和丙酸血癥（PA）之家]便利選取MMA 患兒照顧者進行調查。納入標準：①照護的患兒符合《罕見病診療指南（2019 年版）》[16]的診斷標準，確診為單純型MMA 且飲食治療有效；②與患兒有血緣關系并為其提供生活、情感照護；③知情同意且自愿參與本研究。排除標準：①參加其他研究項目，對本研究結果有影響；②患有精神類疾病。根據量表信效度檢驗的樣本量估計方法，樣本量為量表條目數的5～10 倍[17]，考慮到10%的無應答率，初始版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表包含20 個條目，計算得出調查所需樣本量為110～220 例。

1.2.2 調查方法 聯系全國罕見病病友組織（MMA和PA 之家）組織者發放問卷星電子問卷，問卷包括一般資料和初始版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表。收回問卷后雙人核對錄入、剔除無效數據。本研究共收回問卷221 份，有效問卷218 份，問卷有效率為98.6%。

1.2.3 統計學方法 采用SPSS 23.0 進行項目分析、探索性因子分析；采用AMOS 23.0 進行驗證性因子分析；采用Exps 軟件計算各因子平均方差萃取量（AVE）和組合信度（CR）評價聚合效度和區分效度。項目分析方法包括臨界比值法、相關系數法和內部一致性系數法。效度評價包括結構效度、內容效度。信度評價包括Cronbach's α 系數、分半信度。以P＜0.05 為差異有統計學意義。

2 結果

2.1 專家函詢結果 共邀請12 名專家，分別來自山東省、江蘇省和廣東省，其中護理管理專家4 人，護理教育專家3 人，臨床管理專家4 人，臨床心理專家1 人；從事MMA 飲食治療相關工作年限為6～40 年；正高級職稱2 名，副高級職稱1 名，中級職稱9 名；博士3 名，碩士8 名，本科1 名。2 輪函詢均發放12 份問卷，回收率、有效率均為100%。專家熟悉程度系數分別為0.850和0.830，判斷依據系數分別為0.942 和0.933，權威程度系數分別為0.896 和0.882。第1 輪專家函詢修改8個條目，合并11 個條目，新增2 個條目，刪除4 個條目；第2 輪專家函詢修改4 個條目，刪除4 個條目。最終形成的初始版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表包括5 個維度，共20 個條目。

2.2 項目分析 采用3 種項目分析方法對量表條目進行篩選。①臨界比值法：根據量表總分排序，前27%設為高分組，后27%設為低分組，比較兩組間各條目得分差異，刪除差異無統計學意義的條目。結果顯示，高分組與低分組各條目間差異有統計學意義，除條目A4 外各條目鑒別度良好。②相關系數法：刪除與量表總體的相關系數＜0.4 或P＞0.05 的條目。結果顯示，條目A4、條目B1、條目C3 與量表總體的相關系數值＜0.4，且條目A4“隨著孩子年齡增大，飲食治療難度加大”的P＞0.05。③內部一致性系數法：刪除剔除條目后量表總體Cronbach's α 系數明顯提升的條目[17]。結果顯示，量表總體的Cronbach's α 系數為0.839，逐一剔除條目A4、條目B1、條目C3 后量表總體的Cronbach's α 系數分別為0.852，0.845 和0.853。通過研究小組討論，刪除條目A4、條目B1 和條目C3。

2.3 結構效度分析

2.3.1 探索性因子分析 量表Bartlett's 球形檢驗顯示，χ2值為891.453（P＜0.001），KMO 值為0.844（＞0.600），所有條目均適合進行因子分析[17]。采用主成分分析法配合最大方差進行正交旋轉，提取特征值＞1、因子載荷≥0.4[18]的5 個公因子，累計方差貢獻率為70.179%（＞50%），因子載荷矩陣見表1。根據TPB及條目內容，將5 個公因子分別命名為飲食行為意向、飲食治療行為、飲食行為態度、主觀規范和飲食知覺行為控制。最終版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表包括5 個維度、17 個條目。

表1 量表各條目因子載荷矩陣

2.3.2 驗證性因子分析 運用極大似然法進行驗證性因子分析以驗證模型的吻合度，量表路徑分析結果見圖1。模型擬合優度χ2值為128.137，卡方自由度比（χ2/ν）為1.176（＜3.000），近似誤差均方根（RMSEA）為0.040（＜0.050），比較擬合指數（CFI）為0.979（＞0.900），增量擬合指數（IFI）為0.980（＞0.900），Tucker-Lewis指數（TLI）為0.974（＞0.900），表明此模型適配理想[15]。各因子的AVE 均＞0.5，CR 均＞0.7。各因子間相關系數為0.099～0.257，均小于對應AVE 的平方根，量表的聚合效度和區分效度見表2。

表2 量表的聚合效度和區分效度

2.4 內容效度分析 12 名專家評定結果顯示，量表水平內容效度指數（S-CVI/Ave）為0.988，條目水平內容效度指數（I-CVI）為0.833～1.000。

2.5 信度分析 采用Cronbach's α 系數評價量表內部一致性，采用分半信度評價量表的內部穩定性。量表總體的Cronbach's α 系數為0.874，各維度的Cronbach's α 系數為0.702～0.863；量表分半信度為0.803。

3 討論

3.1 MMA 患兒飲食治療依從性評估量表的制定過程嚴謹 本研究基于成熟的TPB，通過文獻檢索、質性訪談、專家函詢及研究小組討論后形成初始版MMA 患兒飲食治療依從性評估量表。2 輪專家函詢均邀請12 名專家，專家均熟悉MMA 飲食治療相關知識，意見具有較好的代表性。2 輪專家函詢問卷回收率均為100%，表明專家參與本研究的積極性較高，權威程度系數分別為0.896 和0.882，表明專家函詢結果具有較高的權威性。此外，本研究采用專家評定法對MMA 患兒飲食治療依從性評估量表各條目進行賦分，經過研究小組分析與討論，使量表各條目更加客觀、科學。

3.2 MMA 患兒飲食治療依從性評估量表具有較好的效度 專家函詢結果顯示，MMA 患兒飲食治療依從性評估量表S-CVI/Ave 為0.988，I-CVI 為0.833～1.000，提示量表內容效度好，量表條目能夠反映測評內容[19]。制定的MMA 患兒飲食治療依從性評估量表包括飲食行為意向、飲食治療行為、飲食行為態度、主觀規范和飲食知覺行為控制5 個維度，內容設計全面。探索性因子分析結果顯示累計方差貢獻率為70.179%，5 個因子的方差貢獻率提示信息提取量分布較均勻，即結構效度良好[20]。所有條目對應的共同度值均＞0.4，表示條目與因子間有較強的關聯性[15]，量表結構合理。

3.3 MMA 患兒飲食治療依從性評估量表具有較好的信度 信度是指量表測量結果的可靠性和穩定性[21]。得分完全取決于潛變量的真實狀態，而不受任何其他因素影響。依從性行為易受各種因素影響，不屬于穩定性變量，不適宜進行重測信度分析[22]。本研究通過內部一致性和內部穩定性評價MMA 患兒飲食治療依從性評估量表的信度，量表總體Cronbach's α 系數為0.874，分半信度為0.803，均＞0.800，表示條目間同質性較好，即量表信度良好[18]。

3.4 MMA 患兒飲食治療依從性評估量表具有較好的實用性 本研究基于適宜的理論并嚴格遵循量表研制流程，評估內容較科學。由于MMA 患兒年齡較小且行為主要受照顧者影響，故本研究制定的MMA 患兒飲食治療依從性評估量表是從照顧者角度出發評價MMA 患兒飲食治療依從性，量表條目精簡，照顧者完成時間較短且應答真實性較高，具有較強的實用性。MMA 患兒飲食治療依從性評估量表的制定有利于臨床醫護人員在MMA 患兒長期飲食治療過程中評估患兒的依從性情況，并采取針對性的干預措施，從而改善患兒預后。

4 小結

本研究制定的MMA 患兒飲食治療依從性評估量表編制過程較嚴謹，條目構建較為合理，經初步驗證具有較好的信效度，可用于MMA 患兒飲食治療依從性的評估。但本研究制定的量表尚未進行臨床應用效果評價，因此有待進一步驗證。