基因治療首次恢復(fù)老鼠聽(tīng)力

美國(guó)科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開(kāi)發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動(dòng)物模型的聽(tīng)力，最新方法有望應(yīng)用于人類(lèi)。

到2050年，預(yù)計(jì)每10個(gè)人中就有1人罹患某種形式的聽(tīng)力損失。在全世界數(shù)億聽(tīng)力損失病例中，遺傳性聽(tīng)力損失往往最難治療。助聽(tīng)器和人工耳蝸的緩解作用有限，但目前沒(méi)有任何可用的治療方法來(lái)逆轉(zhuǎn)或預(yù)防這類(lèi)遺傳疾病，這促使科學(xué)家評(píng)估基因療法以用作替代解決方案。

近年來(lái)，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關(guān)病毒（AAV）載體。盡管這一方法已經(jīng)恢復(fù)了患有遺傳缺陷的新生動(dòng)物的聽(tīng)力，但該載體尚未在完全成熟或衰老的動(dòng)物模型中證明其能力。由于人類(lèi)天生耳朵發(fā)育完全，在利用這一方法對(duì)罹患遺傳性聽(tīng)力損失的人類(lèi)進(jìn)行干預(yù)測(cè)試之前，證明該載體的能力很有必要。

在最新研究中，美國(guó)麻省眼耳科醫(yī)院的科學(xué)家開(kāi)發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次在老年動(dòng)物模型上成功證明了AAV的功效。該模型擁有一個(gè)類(lèi)似于TMPRSS3人類(lèi)基因出現(xiàn)問(wèn)題的突變，TMPRSS3基因出現(xiàn)缺陷通常會(huì)導(dǎo)致人漸漸失去聽(tīng)力。

研究人員表示，病毒介導(dǎo)的基因療法，無(wú)論是單獨(dú)使用還是與人工耳蝸相結(jié)合，都有可能治療遺傳性聽(tīng)力損失。

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