結構化視角下罕見病多層次醫療保障體系構建研究

戴 婧，梁 鴻

復旦大學社會發展與公共政策學院，上海，200433

相對普通疾病而言,多數罕見病病因不明,缺乏有效診療手段,治療費用高昂,引起社會的廣泛關注。2018年,自國家衛生健康委等部門發布《第一批罕見病目錄》以來,我國在探索建立罕見病診療規范和罕見病用藥保障機制等方面取得了顯著進展,但由于基本醫療保障的籌資水平及支付能力相對有限,高值罕見病的支付保障仍存在諸多困難,國家層面也尚未建立統一、系統的罕見病患者醫療保障制度[1],罕見病患者的醫療保障水平亟待提高。2020年,《中共中央 國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》明確指出要促進多層次醫療保障體系發展,要求探索完善罕見病用藥保障政策。罕見病患者的醫療保障問題需要實現多方主體共付與社會協同治理,構建罕見病患者的多層次醫療保障體系既是出于維護患者健康權與生命權的迫切需要,也是國家提高社會公平性,鞏固小康社會建設成果,邁向共同富裕新時代要求的重要舉措。

在國外,眾多學者主要圍繞大數據技術推動的罕見病診療與信息系統的研發、罕見病患者的新型篩查與診斷方法、罕見病患者的臨床治療技術、罕見病患者用藥保障的經濟學分析等內容對罕見病醫療保障問題進行研究[2-3]。國內學者主要從罕見病的用藥可負擔性評價、用藥研發情況與用藥保障機制、疾病負擔及治療情況、社會醫療保險覆蓋參與及醫保費用補償等方面對于罕見病患者的醫療保障現狀進行分析[4-5]。經過梳理發現,既往的學理研究和實踐探討主要存在兩方面的不足。第一,從研究視角來看,既往研究傾向于從衛生系統績效評估的維度切入,更關注罕見病醫療保障制度等宏觀結構對于個體生存狀態與社會行為的影響,并未深入考慮罕見病患者等行動主體是如何在限制性的社會情境中利用自我的反思性監控來進行獨特的實踐,對于行動主體間互動過程的詮釋也有所忽略[3-4]。第二,從學科領域來看,既往研究一般聚焦經濟學或管理學的制度視角來探討罕見病患者醫保制度的工具理性問題,缺乏社會學領域的深入思考與分析[2,4],而罕見病患者的多層次醫療保障體系是由政府組織運作、多方社會行動者共同參與建構的,行動主體間通過整合各類規則與資源,在持續互動中可以生產出更優的保障體系,社會學領域的結構化理論視角為解決罕見病患者的醫療保障難題提供了創新的思路與借鑒。本研究基于結構化理論視角,探討我國罕見病多層次醫療保障實踐中的主要問題,據此對罕見病多層次醫療保障體系進行構建,深入分析體系內各要素間的相互關系,提出推動體系良性循環發展的建議。

1 罕見病多層次醫療保障體系與結構化理論

1.1 罕見病多層次醫療保障體系的內涵

罕見病的多層次醫療保障體系以基本醫療保險制度為基礎,由國家層面主導制定和組織實施,并結合商業醫療保險、慈善互助、醫療救助等一系列制度安排共同解決罕見病患者的部分籌資與醫療保障問題,其實質是以大多數罕見病患者的需求為中心,通過多元分層的架構來相對合理地安排不同保障主體的職責,其中需要促進社會資金、人力資源及基礎設施等的合理配置,以緩解患者的疾病負擔,改善其生活質量[6]。為了更好地適應國家社會轉型期的新變化,響應新時代共同富裕的發展要求,罕見病多層次醫療保障體系的構建需要注重實現“全面性、平衡性、協調性和可持續性”的政策目標[7]。具體而言,一是強調體系設計的全面性,需囊括多類型的醫療保障制度與多元化的保障主體。二是把握層次結構的平衡性和協調性,避免體系內不同層次、類別醫療保障制度的簡單疊加,要求各項制度、各個保障主體之間既可以在最大程度上互補銜接,又有各自的明細邊界。三是重視保障的可持續性,罕見病治療經濟負擔極重,耗費大量人力財力,因此需要通過設立罕見病專項救助基金、建立罕見病的診療協作網絡、加強罕見病醫療保障的政策力度等方式以期達成主體協同與社會共治,實現醫療保障的可持續性[6-8]。

1.2 結構化視角下罕見病多層次醫療保障體系釋析

在關于結構與行動者的關系問題上,吉登斯建立起了一套將行動者與結構二者都納入整體分析的結構化理論,通過深入思考結構與個體行動者之間的關系來消解二者之間存在的對立[9]。吉登斯主張社會系統的結構具有“二重性”的特征,即結構既是由人類行為所建構的產物,又是行為得以發生實踐的媒介[9],實踐過程之中需注重協調人的能動作用與結構的關系,見圖1。吉登斯的結構化理論認為結構指的是“社會再生產過程中所反復涉及的規則與資源”,規則指的是“社會再生產的方法性程序”,分為行為規范和表意性符碼,行為規范包括政治、經濟和法律制度等,表意性符碼指具有意義的符號,比如語言等,資源指的是社會行動的外在條件,分為配置性資源與權威性資源,配置性資源是在權力運作過程中所使用的物質領域的資源,權威性資源是在權力運作過程中所使用的非物質領域的資源[9]。結構化理論所分析考察的重點在于行動是如何在日常的社會情境中被結構化的,同時,行動又是如何通過本身的作用將這種結構化的特征不斷地再生產出來的。在行動者與結構的持續互動之中,結構約束著行動者,行動者內化著結構并發揮主觀能動性在結構所“限定”的空間之中建構出新的生活世界。

圖1 吉登斯結構二重性理論

罕見病多層次醫療保障體系的建設是一項復雜的社會治理過程,是以解決罕見病患者在診療、用藥等方面存在的突出問題為目標,由多方行動主體共同參與的,這一體系的構建嵌入于規則與資源整合形成的結構與多方行動者的策略互動中。其中,本研究將罕見病多層次醫療保障體系視為結構,它內化于多方行動主體的實踐之中,既是涵蓋了各類資源和規則的不斷再生產的結果,也是多方行動者的行為能夠發生的中介條件,同時結構對于社會行動者的實踐具有使動性和約束性[9]。研究也將政府、專業醫務人員、患者、社會組織等視為多方行動主體,它們能夠通過反思性監控和主體間的持續互動而生產出更優的罕見病多層次醫療保障體系,被再生產出的體系所內含的結構性特征,安排了醫療資源的配置方式及行政規則運作下的醫療保障治理機制,由此進一步擴展罕見病醫療保障的廣度與深度。傳統的功能主義視角更多地把罕見病多層次醫療保障體系理解為一種外在于個體行動的“模式化”靜態系統[10],忽視了行動者主動積極建構社會系統的可能。吉登斯結構化理論的研究范式,啟示罕見病多層次醫療保障體系是在結構與行動者的持續互動中被再生產創造的,需要避免將其置于與行動者實踐分離的客體位置。同時,它作為宏觀層面的結構化系統具有靈活的屬性,一方面可能會造成制約行動者的意外后果,另一方面或許也會為行動者帶來積極變化的機會。

2 結構化視角下罕見病多層次醫療保障實踐中的主要問題

2.1 資源的結構性內部失衡與醫療保障服務效能弱化

罕見病多層次醫療保障體系的建設與發展需要調動大量配置性資源,并通過行政治理機制及社會動員等權威性資源的運作以有效提高患者的醫療保障水平,減輕經濟負擔。目前部分地區已積極運用權威性資源對罕見病多層次醫療保障模式進行了相應的探索,包括將罕見病納入大病保險基金的特效藥報銷目錄,通過藥品價格談判將部分罕見病用藥劃入基本醫療保險的用藥目錄等[11]。但由于醫保統籌基金作為一項配置性資源,其力量相對有限,一方面我國醫保報銷目錄中所覆蓋的罕見病用藥較少,且主要在乙類目錄中[12],另一方面各地對于超高值罕見病藥物的保障尚有短板。此外,當前各地罕見病用藥的支付保障途徑大多是以政府出資為主,籌資路徑較為單一,對于商業保險和慈善基金等潛在資金來源的社會動員不足[13]。政府的行動自覺所產生的治理能力大小需要依據其自身社會經濟發展水平和醫保基金的承受能力而定,配置性資源與權威性資源的結構性內部失衡導致罕見病多層次醫療保障體系的建設有所滯后,原本能夠獲得治療的罕見病患者或許因為核心治療藥物的經濟不可負擔性而退出治療,弱化了罕見病醫療保障服務的整體效能。例如上海市較早建立了由基本醫療保險、罕見病防治基金會專項救助基金、少兒住院互助基金以及“滬惠保”等組成的多層次支付保障體系,最早將戈謝病特效治療藥物納入基本醫保支付范疇[14],充分體現了政府對于權威性資源的綜合治理與控制能力,但由于基本醫保報銷水平有限及相關專項救助基金、少兒住院互助基金的籌資渠道單一,導致目前高值罕見病藥物費用仍缺乏有力保障。

2.2 規范性規則不足與醫務人員動機難激發

規范性規則是指法律、法規等正式制度與習慣、風俗等非正式制度[15]。當前,部分省市按支付能力不同,因地制宜探索罕見病多層次醫療保障體系建設,主動建立罕見病用藥的特殊、專項保障機制,致力于提升患者及其家庭福祉。首先,由于國家層面至今仍未建立統一、系統的罕見病醫療保障制度[1],各地罕見病多層次醫療保障體系的政策模式與實際保障待遇存在較大差異,造成罕見病醫療保障水平的區域不均衡,難以形成統一有效的罕見病多層次醫療保障體系框架。其次,由于許多罕見病的診治情況復雜,診療時間長,專業醫務人員往往需要付出極大的醫療努力,而其診療積極性卻缺乏配套激勵政策的保障,即“例行的診療行為”在未受到外部刺激的情況下,難以激發其對全治療過程與患者健康維護的內在責任,減少了臨床工作者引領罕見病診療突破的可能。例如遺傳性大皰性表皮松解癥患者的皮膚包扎護理極為耗時,但醫院僅能收取一次低廉的護理費用[14]。再者,既有醫療保健系統的建立往往基于一般性疾病,罕見病患者常處在醫療保健系統的邊緣,他們大都需要經歷或長或短的診療等待期,漏診、誤診與錯誤治療的現象仍大量存在[16],患者的診療需求滿足仍存在較大缺口。除此之外,基層醫療機構大都未設置有針對性的罕見病獨立診治單元與罕見病醫療服務機制,罕見病患者在診療中的關鍵問題難以得到高效解決,診療服務質量有待提升[17]。

2.3 銜接機制未完善與患者本體性安全感缺位

首先,當前國家層面尚未明確建立罕見病醫療保障的組織管理體系,難以為罕見病診療與保障工作的開展提供必要的技術支撐[18],各地罕見病多層次醫療保障工作的開展大都基于地方政府的影響力和決策力,醫療管理的權限分散在衛生健康、醫療保障與民政等多個部門,直接影響了罕見病醫療保障的順利實施。其次,多部門間的工作銜接機制也有待進一步加強,目前涉及罕見病醫療管理的各部門缺乏溝通協作,難以形成制度合力以有效解決罕見病保障問題[19]。此外,各地的罕見病多層次醫療保障體系一般分為基本醫療保險、補充商業健康保險與醫療救助3個層次,然而各層次間的互補銜接機制仍未完善,一方面罕見病多層次醫療保障所涉及的多方支付主體并未厘清各自的保障范圍,另一方面各層次醫保制度的功能界定尚不清晰,實際作用在具體實踐中難以充分發揮。例如廣州市采取基本醫療保險與補充商業醫療保險為主的罕見病多層次醫療保障體系,由于缺乏相應的制度銜接,醫療救助的功能未得到有效運用[20]。雙重銜接機制的未完善嚴重影響了醫療服務體系的質量和效率,沖擊著罕見病患者的就醫體驗,使他們產生出對死亡的焦慮及恐懼[21],個體日常生活的例行也難以為繼,造成“本體性安全感”的缺位,這些都不利于罕見病患者更好地對抗疾病。

2.4 社會組織的“知識庫存”存在局限性

從總體上看,中國罕見病患者的社會支持程度較低,政府和社會為罕見病患者及其家庭在就業、教育和養老等方面提供的綜合性社會服務不完善,嚴重影響了患者的生存質量、身心健康以及生活滿意度[22]。在中國的非政府組織中,罕見病慈善組織作為新加入者,其社會影響力相對不足,獲取社會資源及動員社會力量的能力也有限[23]。但各類慈善組織長期以來對罕見病及其保障都予以重點關注,是罕見病多層次醫療保障體系中可以積極動員的一方力量。盡管當前罕見病社會組織的數量在逐漸增多,但其行動力量依然薄弱,原因在于多數社會組織對專業化管理和服務的“知識庫存”仍有局限,例如上海市罕見病患者組織中未注冊組織居多[24],組織內缺少全職工作人員,在組織的管理、發展與專業化服務提供方面的經驗和資源都相對匱乏,且目前多數患者組織都是由病人及其家屬自發建立并直接參與管理的,一旦管理者健康狀況出現問題或是專業性的“知識庫存”累積不足,都會極大地影響組織的穩定性[22]。另外,社會公眾對于罕見病“知識庫存”的掌握也明顯不足,導致罕見病帶來的社會歧視和污名化現象仍然廣泛存在[23]。

3 罕見病多層次醫療保障體系的構建

3.1 結構化視角下罕見病多層次醫療保障體系的模型

采用結構化的理論視角來分析罕見病多層次醫療保障體系的構建是適恰且有效的。首先,吉登斯認為由于社會科學中的因果機制本身存在不穩定性以及社會科學的研究對象具有“反思性”,因此意味著要以“實踐”的方式認識并介入社會[25],同樣罕見病多層次醫療保障體系的構建也是公共民生領域重要的結構性改革實踐,由政府組織和主導運作,策動多方行動主體積極參與。其次,結構化理論看到了結構變化的可能,且潛在的結構變化能夠導引著具備認知能力的主體采取行動[26],而隨著我國社會主義建設步入新時代,罕見病多層次醫療保障體系的結構、功能與內容等要素也在積極適應經濟社會環境而不斷更新調整,以滿足患者在多層面的福利訴求,并不斷吸納、激活更多的行動主體參與到醫療保障體系的建設之中,努力實現醫療衛生領域“共建、共治、共享”的理想狀態。

基于當前罕見病多層次醫療保障實踐中存在的問題,從結構化的理論旨趣中,本研究將罕見病多層次醫療保障體系的模型進行建構,如圖2所示,模型以滿足罕見病患者的醫療保障需求為中心目標,形成以主體層、補充層和兜底層3個層次的制度安排和政府、專業醫務人員、患者、社會公眾和社會組織4個主要行動主體的醫療保障實踐為核心內容的罕見病多層次醫療保障體系,體系的構建過程始終考慮到結構和能動性兩者相互作用的背景。此外,罕見病多層次醫療保障體系的建設也是為了減少社會人群中存在的健康不公平現象,增強社會對重特大疾病的控制,改善罕見病患者的健康水平及生活質量,因此模型將《健康促進渥太華憲章》的5點核心行動要求(制定健康的公共政策、創造支持性環境、加強社區行動、發展個人技能、重新定位衛生服務)也融入多元主體的參與構建中[27],并結合動態復雜的具體情境將各行動維度稍加調整。

圖2 結構化視角下的罕見病多層次醫療保障體系

3.2 罕見病多層次醫療保障體系內各要素間的相互關系

結構化理論關注的重點是結構與行動者之間所形成的互為建構的關系及過程,即多方行動主體的一切行動包含于結構體系之中,而結構體系內也都有行動的滲透[15]。罕見病的多層次醫療保障體系內部同樣隱含著結構二重性的張力,體系內部各要素間是相互協同、密切配合的,主要體現在兩個層面。一是制度體系的內部架構定位劃分了不同層次的保障內容與職責邊界,以“多方主體共付”及“社會共治”的方式來協同解決罕見病醫療保障中存在的問題,同時體系也能促進多元保障主體的發展,例如商業保險公司、慈善互助組織等行動主體也可以在罕見病多層次醫療保障的參與過程中獲得新的業務增長點,促進業務模式創新。二是多元的行動主體能夠調用“反思性監控”,充分運用具體情境中的規則和資源,深刻影響著罕見病多層次醫療保障體系的建立、維系與消解。

具體來看,罕見病多層次醫療保障體系,將相對零散的制度實現系統整合,構成定位清晰、層次分明、分工協作的體系架構,形成互補銜接、動態穩定的長效保障機制,也促進多方保障主體的發展。主體層包括基本醫療保險,承擔罕見病醫療保障的主體功能,對罕見病診療、用藥與耗材技術等進行優先考量并予以準入。補充層包括補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈和醫療互助。補充醫療保險可以將病癥的診斷和特異性藥物等納入保險范圍[14]。商業健康保險實現對罕見病醫療保障的多元化與向上補充。一是政府主導開發的,鼓勵全人群大規模投保的重特大疾病商業補充保險,可以按照保險所覆蓋區域的保障需要,將區域內疾病影響大的、納保后對籌資影響小的部分基本醫療保險目錄范圍外創新、高值罕見病診療、用藥項目等納入補充保險保障目錄范疇。二是鼓勵商業保險公司在全市場化機制運行的長期、短期健康保險產品中增補囊括罕見病醫療保障責任,以及針對新生兒的專項罕見病保障產品,實現對個性化保障需要的向上補充。慈善捐贈和醫療互助形成對罕見病診療、用藥的共付與共助,罕見病的治療中,確實存在一些創新藥物療效確切,但是價格高昂,極大地超出了社會經濟發展的普遍承受能力,難以用制度化安排予以系統解決,需要充分發揮慈善組織的社會力量,探索多渠道的方式募集資金,實現共克艱難,構成對制度外漏出問題的彌散性補充與個性化解決。兜底層即醫療救助制度,實現對基本醫保的向下補充,對于罹患罕見病且確診患病前就屬于貧困人員的罕見病患者,或者因為罕見病治療發生(或一定發生)支出型貧困的罕見病患者,通過有效的救助保障其生存權利,減少“因病致貧”的現象問題。另一方面,參與體系構建的政府、專業醫務人員、患者、社會公眾和社會組織之間形成了多層面行動嵌套的醫療保障治理共同體,基于對罕見病醫療保障問題的共同關切,以“人民至上、生命至上”的理念共識為內驅力,在資金、技術、人力等資源稟賦的基礎下,不斷適應復雜的社會環境以優化調適罕見病多層次醫療保障體系,提升罕見病醫療保障供給體系的服務質量。

綜合來看,罕見病多層次醫療保障體系的構建過程摒棄了機械隱喻的模式化靜態管理范式[28],將醫療保障體系視為復雜多元的動態適應性系統,基于結構化的方法論取向而跳脫出功能主義的固有范式,它的各組成要素是互相影響并能夠相互嵌入的,各行動主體通過例行化的互動實踐及“共同在場”的信息溝通來實現體系的再生產,因此罕見病多層次醫療保障體系也是強調主體間性的治理系統。在這一相對開放的系統中,資源和規則能夠在系統內部的嵌套層次中流動并為主體的行動提供外在條件與內部動能,而主體間的協調互動則能夠持續創造出更優的醫療保障體系,這個過程始終是在持續循環的,并以患者需求和社會醫療環境相適應,最終促成整個體系的可持續發展。

4 罕見病多層次醫療保障體系建設發展的建議

4.1 建立多元籌資渠道與多方支付保障機制,提升醫保服務效能

在完全市場經濟環境下,由于罕見病用藥人數少且商業投資回報率低,研發者及制藥企業往往不愿投資,使得罕見病患者面臨無藥可治的困境,因此罕見病用藥保障的系列舉措必然需要政府主導與政策扶持,同時開發整合物質層面的配置性資源,借助行政管理體制的組織運作來滿足罕見病患者的用藥保障需求[13]。第一,在有限的醫療資源及運作規則的窗口之內,政府需要加強完善關于罕見病的用藥保障政策,充分發揮主體責任與治理優勢,將診療明確、治療有效的罕見病用藥納入基本醫保范疇,對于已納入國家醫保目錄范圍內的罕見病用藥也加快推動其落地,盡可能讓已發病、已確診的患者“有藥可治”,保障患者生存權利。第二,需要建立多元籌資渠道與多方支付保障機制,引導醫療資源合理配置。對于超出社會普遍承受能力但是療效確切的天價藥品、耗材等,要盡可能鼓勵全社會共同募資,企業使用成本價格公益贈藥,解決特殊困難群眾需要,目前慈善組織能力相對薄弱,籌資和互助機制都不穩定,難以形成罕見病保障的穩定支持來源,慈善互助適宜與醫療救助相結合,重點探索慈善對超高醫療費用的個體援助[23]。第三,在醫療保障治理過程中,政府既需要通過“自上而下”的政策指令來最大程度確保醫保基金運行平穩和醫療資源公平分配,同時也需要在醫療治理實踐中有意識地照顧罕見病患者的需求和利益,通過“自下而上”的患者參與反饋來鞏固政策執行效果,提升醫保服務效能,不斷推進醫療保障和醫藥服務的高質量協同發展。

4.2 加強?？茍F隊建設,重新定位醫療保健服務體系,積極投入診療服務質量的改善行動

準確的診斷與治療方法對于罕見病患者及其家庭福祉的提升具有極關鍵的作用,因而專業醫務人員必須致力于思考如何建立精確的罕見病臨床診斷方法與有效的醫療保健服務體系,以推動罕見病精準醫學與診療服務質量的發展[2]。第一,在規范性規則層面,國家需要出臺整體系統性的罕見病醫療保障政策,完善醫務人員的配套激勵政策,可以從經費、科研、職稱、榮譽等方面激勵罕見病專科團隊建設,推進患者信息登記、診療、隨訪和健康管理等工作的完善。第二,專業醫務人員需要秉持“以患者為中心”的醫療照護理念,通過對患者的未滿足診療需求進行評估,以重新定位何種醫療保健服務的提供能更好地改善患者的生命質量。目前世界眾多國家都在竭力打造由價值驅動的醫療保健系統,希望在努力提高醫療服務質量的同時,盡可能降低醫療費用的成本[29]。第三,醫療服務提供者需要對罕見病患者的診療和護理承擔相應的責任,改進醫療護理的提供方式,在權衡罕見病醫療支出的成本及收益是否平衡的情況下,積極投入參與診療服務質量的改善行動,這一過程要通過與社區、社會組織及其他社會行動主體建立關系的基礎上實現。

4.3 健全完善組織管理體系與銜接機制,形成抗逆力以應對疾病

罕見病患者的醫療保障工作是一項復雜的社會系統工程。第一,建議由各地市政府統籌安排,依托專門的組織管理機構推進罕見病醫療保障具體工作,同時成立由多部門參與的罕見病醫療保障工作領導小組,成員單位可以納入醫療保障局、衛生健康委、藥監局、財政局和民政局等相關機構,構建跨部門的組織協調機制。第二,目前國家衛生健康委已成立了罕見病診療與保障專家委員會,各地市也應探索建立地方罕見病綜合保障專家委員會,將醫學、經濟學、管理學和衛生政策研究等領域的罕見病醫療保障專家納入其中,為罕見病患者的健康和權益提供保障[23]。第三,需要建立完善不同層次醫療保障制度的銜接機制,使基本醫療保險、補充醫療保險與醫療救助之間既有明細邊界,保障內容不交叉重疊,又能相互補充支撐,尤其是注重完善罕見病基本醫療保險與社會救助、精準扶貧之間的內在銜接[1],細化不同類型罕見病醫療保障工作的方向。當組織管理體系與銜接機制持續優化后,更多患者能夠獲得相對充分且持續的醫療保障,健康需求也得到一定程度的滿足,在重大疾病源出現時,患者便能夠較好地培養形成抗逆力,更加適應靈活地對疾病做出反饋行動?？鼓媪Φ暮诵脑谟诰S護個體的健康與社區的繁榮,以抗逆力為中心的具體行動框架能夠促進個體在面對逆境及災難時的可持續和長期福祉[30]。

4.4 創設支持性環境,完善綜合性服務,整合吸納多類型社會力量的參與

罕見病患者除了在診療、用藥等產生的經濟負擔方面存在困難外,也缺乏情感、信息及工具性的外部社會支持[22]。在正式的醫療保健系統之外,罕見病患者更多可能從社會同伴、社會組織中獲得關于罕見病的專業知識以及情感性的支持。社會公眾及社會組織能夠從情感、行為等方面與罕見病患者產生相應的聯系,同時創設支持性的社會保護環境來緩沖患者因疾病所造成的壓力,積極提倡與健康促進相關的社會文化及規范,抑制由罕見病的文化隱喻所可能生成的社會污名。在此基礎上,通過相互依賴的社會聯結機制提升罕見病患者的社會參與程度,并整合吸納多類型社會力量的參與,為患者提供家庭照護、教育、就業、養老等綜合性社會服務,滿足患者不同層面的生活需求。另外,社會公眾及社會組織需要優化“知識庫存”儲備,生產出適應患者需求與符合醫療情境的“方法”和“程序”,在實踐中不斷調整完善社會支持體系,以應對不確定性的危機和考驗,織密織牢罕見病的社會支持安全網[23]。