痔疾病患者報告臨床結局評估量表初探*

張一諾，白煜君，徐麗，陳思儒，師偉

1 山東中醫藥大學，山東 濟南 250014； 2 山東第一醫科大學附屬省立醫院，山東 濟南 250021；3 山東中醫藥大學附屬醫院，山東 濟南 250014

痔是由于肛墊病理性肥大、移位及肛周皮下血管叢血液淤滯形成的團塊，是最常見的肛門良性疾病，嚴重影響患者的生存質量、心理健康及社會能力［1］。中醫學注重辨證論治，采用中藥內服外用和手術綜合治療“痔病”能較好減輕患者臨床癥狀。但目前缺乏針對痔疾病患者規范、全面的中醫臨床療效評估體系。患者報告結局（patient reported outcome，PRO）是基于心理學理論和方法為基礎的量表測評形式，以患者主觀報告為測量點，這與中醫重視患者主觀感受、自覺癥狀的特點相契合，目前PRO已經應用于多種慢性疾病的中醫臨床療效評估中，并且已成為現代中醫臨床療效評價的有益補充［2-3］。

本研究根據《中醫肛腸科常見病診療指南》［4］、PRO研究目標及制作指南，參考社會研究方法學，在醫生客觀檢查、痔患者自評及心理學問卷調查法基礎上，結合中醫辨證分型，形成PRO的痔疾病療效評估量表。本研究運用克隆巴赫系數法、探索性因素分析、判別分析等統計學方法全面評估量表性能。

1 資料與方法

1.1 病例來源病例來源于山東第一醫科大學附屬省立醫院及山東中醫藥大學附屬醫院就診的門診及住院病例。

1.2 納入標準1）參照《中醫肛腸科常見病診療指南》［4］中痔的診療指南相關標準；2）自愿參加本研究，并已經閱讀知情同意書。知情同意書的內容包括本次研究的目的、意義和方法，本研究收集到的研究對象相關信息等。

1.3 排除標準1）存在認知或其他損害（如視力等）而影響完成自我報告者。2）合并有其他疾病而影響痔疾病癥狀及體征采集者。3）拒絕參與本研究者。

1.4 量表詞條格式設置條目池選項運用等級評分法，每個等級用描述性詞條表示，量表詞條格式設置見表1。

表1 量表詞條格式

1.5 量表的構建根據PRO研究目標及制作指南［5］（FDA-2006），參考社會研究方法學，在醫生客觀檢查、痔患者自評及心理學問卷調查方法［6］基礎上，提出基于PRO的痔療效評估量表。痔療效評估量表包括癥狀、心理、社會、滿意度4個領域［7］，共23個條目，其中癥狀領域9個條目、心理領域6個條目、社會領域3個條目、滿意度領域5個條目。量表條目池內容見表2。

表2 各領域條目池

1.6 量表性質根據研究目的，參照2012年中華中醫藥學會發布的《中醫肛腸科常見病診療指南》［4］中相關痔診療指南，確定本量表屬于疾病專表，用于痔病患者。明確測量概念為“痔患者臨床報告結局”，屬于評定量表，主要說明痔病患者療效評估情況。評定方式屬于自評量表［8］，由患者完成。

1.7 調查方法本研究采用問卷調查法，以問卷形式對臨床確診痔的患者隨機進行現場調查及臨床資料采集。所有調查員均在測試前接受培訓，熟悉研究目的、方法和量表條目。臨床調查員對符合納入標準的痔患者發放問卷進行調查，受試者本人閱讀知情同意書后自愿填寫問卷。患者填寫完畢后現場回收調查表，并審核調查量表，防止缺失項的出現，對有項目缺失和邏輯錯誤的答卷提醒患者及時進行補填和修正。

1.8 統計學方法將數據錄入Excel，建立“痔疾病患者報告結局調查問卷”信息采集數據庫。使用SPSS 26.0軟件進行數據分析，以克隆巴赫α系數（Cronbach's α）和奇偶分半系數評價量表的信度［9］；以因素相關矩陣檢驗、探索性因素分析評價量表的效度［10］；在此基礎上構建判別函數，判別患者的辨證分型。

2 結果

2.1 病例來源及篩選本研究中符合納入及排除標準的門診及住院病例265例，剔除采集信息不全者4例，共納入有效研究病例261例。

2.2 納入病例的人口學特征分析本調查中男125人（52.11%），女136人（47.89%）；年齡16～76歲，平均（41.25±13.52）歲，以青年人為主，占58.62%（153/261）。大部分患者BMI正常，占54.03%（141/261）。見表3。本研究病例符合本量表病例要求［11］。

表3 納入病例的人口學特征

2.3 現狀分析為量表選項賦值A=1，B=2，C=3，D=4，計算各領域平均值。癥狀領域平均值為2.1201，介于選項“B偶爾”和“C發作較頻繁”之間，說明被調研患者軀體癥狀較明顯；心理領域平均值為2.23，介于選項”B偶爾”和“C經常”之間，說明痔疾病影響患者情緒，給患者帶來較大心理負擔；社會領域平均值為1.78，介于“A不會”和“B有一點兒因素”之間，說明痔疾病在一定程度上會影響患者的社會關系和工作學習；滿意度領域平均值為1.91，其中19～21題介于“A不會”和“B有一點兒因素”之間，說明藥物不易治愈、手術痛苦及手術復發在一定程度上會影響患者對診療的滿意度；22～23題介于“A滿意”和“B比較滿意”之間，說明藥物保守治療及手術治療滿意度較高，確有療效。見表4。

表4 量表各領域賦值情況

2.4 信度檢驗本量表信度檢驗以同質性信度（Cronbach's α系數法）和分半信度（Split-Half）作為信度指標。

2.4.1 同質性信度Cronbach'sα系數是評價量表內部一致性的首選方法，也是考評量表信度的經典方法。α＞0.8表示內部一致性極好，α在0.6～0.8表示較好，而低于0.6表示內部一致性較差［12］。各維度的Cronbach's α系數為0.669～0.843，總量表的Cronbach's α系數為0.855，這說明量表的各個維度內部和各個維度之間的一致性較好。見表5。

表5 量表的同質性信度

2.4.2 分半信度結果表明，Spearman-Browm分半信度為0.691，Guttman分半信度為0.677，在可接受范圍內。綜合兩個指標分析，本量表的信度較高，比較穩定和可靠。見表6。

表6 量表的分半信度

2.5 效度檢驗結構效度是指量表能測量到理論上的構想或者特質的程度，即研究者所構想的量表結構與測量結果的吻合程度，目前最常用的評價方法是因子分析法［13-15］。

2.5.1 因素相關矩陣檢驗［16-17］各領域之間的相關系數為0.261～0.536，各領域與總量表的相關系數為0.643～0.758，均具有較高相關水平，說明本量表的各個領域較好反映了量表所要測查的內容，達到了獨立性和歸屬性的統一，具有較好的結構效度。見表7。

表7 量表的相關系數矩陣

2.5.2 探索性因素分析［18］本量表的KMO充足性檢驗系數為0.832，Bartlett球形檢驗的χ2值為2122.516，自由度為253，P=0.000，表明數據適宜做因素分析。

2.5.3 量表的探索性因素分析本量表的探索性因素分析采用主成分分析法，并采用最大方差法進行旋轉分析。在因子個數的選擇方面，根據特征值＞1，最大因子載荷＞0.4［19］的要求，析出了6個因素，這6個因素能解釋全部60.118的總變異。見表8。

表8 量表探索性因素分析結果

條目19在公因子3和公因子4的因素負荷值皆大于0.4，考慮到該條目為滿意度影響因素，且公因子4的因素負荷值大于公因子3，故將其歸于公因子4。條目22在公因子4和公因子5的因素負荷值皆大于0.4，考慮到該條目為藥物保守治療滿意度，且公因子4的因素負荷值大于公因子5，故將其歸于公因子4。

公因子1包括條目10～15，主要為患者痔疾病對患者心理的影響；公因子2包括條目3～7，主要為痔患者排便相關癥狀；公因子3包括條目16～18，主要為痔疾病對患者社會關系、環境的影響；公因子4包括條目19～23，主要為痔患者對治療的滿意度及其影響因素；公因子5包括條目8、9，主要為痔患者肛門摩擦、脫出癥狀；公因子6包括條目1、2，主要為痔患者便血疼痛癥狀。公因子2、5、6皆為癥狀領域，故可合并。因此，6個公因子可合并為4個大方面，分別為癥狀、心理、社會和滿意度。因子分析結果表明：此結構與理論模型基本一致，結構清晰，具有良好的結構效度。

2.6 判別分析判別分析是多元統計分析中判斷樣本所屬類型的常用方法之一。

在此問卷中，有已確定辨證分型的261例患者，以261例患者的一般信息和癥狀、社會、心理、滿意度方面的數據為判別準則，建立一個可以用于判別辨證分型的判別函數，以期用于判別未知辨證分型的患者的辨證分型［20］。

2.6.1 線性回歸分析［21］輸出結果中的VIF值代表共線性的診斷結果。當VIF＜5時，代表各自變量指標之間沒有嚴格的多重共線性。本調查中所有自變量指標VIF值均＜5，各自變量之間沒有嚴重的多重共線性，可以進行判別分析。

2.6.2 數據篩選此判別分析中去除了對辨證分型無影響的性別、身高、體質量等一般信息，采用剩余的26項數據包括年齡、婚姻狀況、BMI指標和各題項等級資料作為自變量指標進行判別分析。運用費希爾線性判別函數和未標準化的典則判別函數，兩函數的判別結果基本相似無較大區別。

2.6.3 Fisher判別函數［22］在SPSS 26.0軟件導入261例樣本數據，采用全部代入法進行判別分析，建立判別函數模型，經分析提示產生判別函數3個（Y1、Y2、Y3），經檢驗提示2個判別函數均具有統計學差異（Y1=55.5，P＜0.01；Y2=24.6，P＜0.01）［23］。在Fisher判別分析中，判別方程的解釋量可以用其方差所占的比例來衡量。

2.6.4 典則判別函數第1個判別函數方差所占比例為55.5%，說明其可解釋樣本55.5%的信息；第2個判別函數方差所占比例24.6%，聯合1、2判別函數可以解釋樣本80.1%的信息，利用1、2這兩個函數可以實現大多數樣本辨證分型的判別；當聯合運用3個判別函數時，所有的樣本均可以得到解釋。當使用第1個判別模型無法實現樣本類別的明確判斷時，可結合第2個判別式進行判斷，依次類推。見表9。

表9 典則判別函數

各典型判別函數在各類別（即4個辨證分型）的中心值。以判別函數Y1為例，其在辨證分型風傷腸絡的中心得分是-1.001，在辨證分型濕熱下注的中心得分是-0.360，在辨證分型氣滯血瘀的中心得分是0.285，在辨證分型脾虛氣陷的中心得分是1.132。在此基礎上，可以通過比較樣本函數值與4個辨證分型中心值的距離來判別其歸屬，離某個中心越近，即將該樣本判別為該類別。見表10。

表10 典則判別函數在各類別的中心值

運用Y1和Y2判別函數對樣本進行分組示意，據此可以較清晰地分辨各個組別。4個等級樣本在空間上具有較好的可分性，同一等級樣本聚集性較強，有助于樣本辨證分型的判別。見圖2。

圖2 典則判別函數組中心圖

2.6.5 Fisher判別分析自檢精度分析以上述3個判別函數為依據，判定261個樣本的歸屬類別。261個建模數據中，4個等級的判別精度分別為71.1%、52.2%、50.6%、65.3%，總判別精度為57.5%。見表11。

表11 Fisher判別分析自檢精度分析

261例患者的辨證分型判別分析結果正確率為57.5%，4個等級的正確判別率分別為71.1%、52.2%、50.6%、65.3%，正確率有待提升［24］，分析原因：1）所用辨證分型樣本數據為患者根據選項描述自行判斷填寫，不同患者的理解能力不同，可能存在認知誤差以致辨證分型不準確，導致判別函數的準確性降低。2）問卷題目設置可能與中醫辨證分型的內在聯系不強，或區分各證型患者特征的特異性問題較少，導致判別函數的準確性降低。

2.7 痔臨床療效滿意度評估22題為“根據你的病情，你對目前的藥物保守治療滿意嗎？”各選項頻率分布。22題均值為1.91，介于“1=滿意”與“2=比較滿意”之間。103人對藥物保守治療滿意，占39.46%；108人對藥物保守治療比較滿意，占41.38%。23題為“根據你的病情，你對目前的手術治療滿意嗎？”。23題均值為1.68，介于“1=滿意”與“2=比較滿意”之間。118人對手術治療滿意，占45.21%；123人對手術治療比較滿意，占47.1%。見表12。

表12 滿意度分布情況［n（%）］

藥物、手術治療臨床效果顯著，痔患者對藥物保守治療、手術治療滿意度均較高。量表參與療效評價更能突出中醫藥優勢［25-26］，在此基礎上進行治療方案篩選和標準優化，采用中醫學中藥辨證內服外用和手術法綜合治療痔病，能更進一步提升痔患者治療滿意度［27-28］。基于中醫學同現代醫學理論體系的差異性，國際通用量表對患者情況的關注有所差異，能否全面并客觀評價中醫藥療效，有待商榷。本量表以中醫學理論為指導，以實際臨床資料為主要依據，將臨床療效評價具體化、可視化，從而具有對臨床的反向指導意義，且癥狀、心理、社會、滿意度多領域分類，能夠多維度反應患者診療評價，為臨床療效評價提供更全面有效的評價工具。

3 討論

3.1 存在的不足

3.1.1 樣本量需要進一步擴大本研究樣本量雖然達到了因子分析的最低要求，大于量表條目的5倍［29］，但由于因子分析時，由于癥狀領域構成較多，未能析出為1個因子。因此，考慮可以通過增加樣本量，爭取達到10倍于條目的樣本量［30］，則建立的模型相對較穩定。

3.1.2 缺乏多地區的臨床觀察本研究僅限于山東中醫藥大學附屬醫院及山東第一醫科大學附屬省立醫院，未開展多地域的量表調查，對于量表在中國地區的使用相對較局限，需要進一步數據的驗證。

3.2 對今后本領域研究工作的設想、建議擴大樣本量及調研范圍，進行全國范圍內多中心多地域的調查，進一步評估和優化量表性能，制定量表全國常規；優化條目量化，采用經典李克特（Likert）量表［31］評分標準；研究痔不同類型的專用量表；開發不同語言版本。

總之，該量表在痔臨床療效評價方面具有較好的可操作性，并具有較好的信度、效度及判別分析價值，能夠較全面、客觀、簡便地評價痔臨床療效，較有效地進行痔治療方案篩選和標準優化。然而本研究的樣本量有待進一步擴大，且缺乏多地區的臨床觀察，樣本代表性存在一定局限性。今后需要在臨床應用中繼續進行大樣本的測試以不斷完善本量表的性能，為治療痔疾病提供一種更為客觀、全面、簡便的評價工具。