如何正確理解疾病的臨床療效

袁平戈

老百姓之間常有一句話，我吃了某人開的藥，我的病就好了。“病好了”這是一個模糊的概念，是疾病痊愈，還是癥狀緩解？自己很難得出正確結論。

電視劇“問心”第一集有一個情節，一位約50～60歲男性胸痛，被一位心臟外科醫師發現，并護送到醫院，這時患者胸已不痛，患者自己認為病好了或沒有病，私自偷偷出院，結果死在家中。

醫學發展從經驗醫學到循證醫學，發展到現在的精準醫學，各個階段由于科學發展水平、客觀條件、對疾病認識程度不同，對疾病療效的評估是不一樣的。如急性甲型肝炎，患者出現黃疸及消化道癥狀，通過某種方法治療，肉眼看黃疸沒有了，消化道癥狀消失了；急性腎小球腎炎，患者有浮腫、血尿，治療后浮腫消退，小便不紅了，在經驗醫學時代，醫生及患者均認為“病好了”。實際上肉眼看黃疸沒有了，浮腫消退，小便不紅了，消化道癥狀消失，不等于疾病痊愈。檢查肝功能可能還不正常，小便顯微鏡下看還有紅細胞。腰腿疼，原因可能是腰椎間盤突出，腰腿疼通過某種治療癥狀緩解，但是腰椎間盤突出還存在，病沒有好！癥狀的緩解或消失不等于疾病的痊愈。

經驗醫學時代由于條件限制，對疾病的認識是粗淺的，甚至錯誤的。經驗醫學時代診斷疾病，西醫是視觸扣聽，中醫是望聞問切，根本發現不了現在常見的許多疾病，如肝囊腫、早期腫瘤等。對疾病療效評價基本上是根據癥狀，緩解就認為病好了。所以許多藥品廣告，某某藥可以治療咳嗽、腰疼、腿疼、胃疼、腹瀉、心慌、氣短等等，都是緩解癥狀，引起癥狀的疾病還存在，沒有治愈。有的藥品名字就是治療癥狀，如止咳丸。引起咳嗽原因非常多，從感冒、氣管炎、肺炎，到肺結核、腫瘤等等，咳嗽減輕或短時間消失，要具體分析，如感冒可能自己恢復了，若是肺結核、腫瘤等，病還在，根本談不上治愈。

“循證醫學”就是根據證據，“證據”的取得，要求很嚴格，首先治療對象的診斷一定要有統一、公認的標準；療效評價指標要敏感、特異、可行，包含生存質量，且研究持續一定時間。因為許多疾病可以自愈或癥狀緩解，所以觀察療效時，要有對照，最好是多中心隨機雙盲對照；要觀察一定數量的患者，因為觀察人數少，可以出現抽樣誤差；最后數據要經過統計學處理。這樣取得的證據，才可信。疾病治療效果的評估需要可信的證據，用數據說話。現在西醫評估有臨床和組織學標準。臨床治愈標準就是癥狀、體征消失，實驗室檢測正常；組織學治愈標準是臟器組織病理改變恢復正常。組織學治愈比臨床治愈需要更長的時間。

現在的科技水平已發展到精準醫學年代，通過許多高科技診斷、治療手段，可以早期發現和更有效、更安全地治療，更好地評估療效，所以必要的檢查不可少。