探索罕見病數據信托的中國方案

由于病例稀少和病理復雜，罕見病領域在數據收集、診療研究和藥物開發等方面面臨諸多挑戰。在中國，受制于數據孤島現象和高昂的研發成本，罕見病的診療效率和藥品可及性還有待大力提高。因而，建立一個適應我國醫療健康發展需求的罕見病數據共享機制顯得尤為迫切。通過構建一個高效、安全、合規的數據共享模式，可以集中散落在不同醫療機構和研究組織中的罕見病數據，為科研人員、醫生、制藥企業以及政策制定者提供豐富的數據資源，不僅有助于降低新藥研發的成本，加速藥物上市進程，還能讓醫生掌握更多數據，從而加速診斷過程，提升治療方案的精準性。

近年來，數據信托作為一種新興數據共享模式應運而生，在平衡數據權益、保障數據安全、推動數據市場健康發展等方面表現出重要的工具價值。該模式利用其自身獨特優勢，促進數據的高效、安全、合規共享，同時為解決我國罕見病領域難題提供了新的思路。上海浦東新區作為我國改革開放的前沿和科技創新的高地，不僅在細胞與基因治療領域取得顯著進展，還擁有豐富的三甲醫院資源，以上海兒童醫學中心為引領推動罕見病數據共享，為罕見病診療研究提供了有效支持，具備罕見病數據信托先行先試的天然優勢。《上海市促進浦東新區罕見病醫藥發展若干規定》（以下簡稱《規定》）已被上海市十六屆人大常委會列入立法規劃（2023—2027）。因此，浦東新區可以嘗試通過“先行先試立法權”，在《規定》中對罕見病數據信托進行具體規制，解決罕見病領域目前存在的數據孤島問題，從而提高罕見病數據的研究價值，降低其藥物的研發成本，使患者在“用上藥”的同時，真正“用得起”藥。

確立數據信托的核心立場

在罕見病數據信托法規的框架下，構建罕見病數據信托的首要任務是將患者權益置于核心位置，這意味著數據共享必須建立在充分尊重和保護患者權益的基礎之上。為此，罕見病數據信托法規需要完善一系列具體規定，確保患者在整個數據信托過程中的主體地位。

第一，罕見病數據信托法規必須確立明確的患者參與機制。若受托者是以政府為主導的權威平臺，其決策機構中應為患者代表保留席位，重視患者需求。此外，患者代表還可以參與到法規制定、執行和監督的各個環節，使法規更加貼近患者的真實需求，突出問題導向。在具體的數據信托項目中，患者不應僅是被動的數據提供者，而應成為數據共享和管理的主動參與者。對此，罕見病數據信托法規應保障患者全過程參與的權利，包括參與決策、訪問控制個人數據、了解數據使用情況以及與研究人員建立合作關系，確保患者的需求在數據共享中得到充分體現，患者的權益在數據信托中得到充分保障。

第二，罕見病數據信托法規還要確保罕見病患者能從數據信托中獲得實質性利益。為此，罕見病數據信托法規應以問題為導向，緊密圍繞國家戰略和患者需求來制定，確保患者利益最大化。在此過程中，建立透明的數據使用和共享流程至關重要。根據國際經驗和立法通例，“告知—同意”原則是個人信息處理的基石，確保患者在數據的收集、使用、交易、流通等環節擁有絕對控制權，患者的數據權益和隱私保護是數據信托制度的核心。數據處理者有義務向患者提供清晰且易懂的數據使用說明，使患者能夠充分理解罕見病數據如何被收集、存儲、處理和共享。同時，患者應有權訪問自己的數據，并能夠監控數據的使用情況，確保數據的使用符合其最初的授權目的。

近年來，數據信托作為一種新興數據共享模式應運而生，在平衡數據權益、保障數據安全、推動數據市場健康發展等方面表現出重要的工具價值。

構建罕見病數據保護屏障

在浦東新區法規的引領下，罕見病數據信托的立法工作不僅是對現有政策的固化，更是對數據信托法律法規的創新與優化。其中，個人隱私與數據安全作為立法工作中的重中之重，要求法規在確保罕見病數據信托合法性的同時，對罕見病數據的特定屬性進行細致考量，實現數據基礎保護到深化優化的轉變。

首先，確認罕見病數據信托的其他法律基礎。罕見病數據信托法規的制定必須遵循《中華人民共和國網絡安全法》《中華人民共和國數據安全法》和《中華人民共和國個人信息保護法》等現有法律法規，確立數據信托的基本運作規則，其中，包括明確數據主體與受托方（信托平臺）之間的委托關系，確保患者在充分了解的基礎上進行授權，禁止未經明確授權的二次共享。通過這些明確規定，罕見病數據信托法規能夠為患者提供明確的數據控制權，同時限制“一攬子知情同意”的濫用，從而在先行先試的法規框架內實現患者隱私權益的重點保護。

其次，實施差異化的數據保護規則。針對不同類型的數據，罕見病數據信托法規還應實施差異化的同意規則：對于涉及個人隱私和數據安全的敏感信息，必須獲得患者的明示同意；對于敏感信息以外的一般數據，可以采取適度放寬的策略；而對于兒童罕見病數據，則須提供更為嚴格的保護措施，通過統一的數據標準對兒童患者數據進行脫敏處理和權限管理，確保在數據共享前，其隱私得到充分保護。

再次，構建完善的監管和問責機制。為確保罕見病數據信托的安全性和合規性，罕見病數據信托法規需要建立一個全面的監管體系和有效的問責機制。例如，通過設立獨立的第三方審核機制對數據共享的使用情況進行審查，通過信托結構內部的協商共識明確各方主體的責任和義務。此外，為了防止罕見病數據被濫用的行為，應通過相應的制裁條款的設置，確保數據共享的合法、合規。基于罕見病數據信托的跨地域特性，確保在法規實施時信托的安全標準符合監管最嚴格地區的標準，進而實現全國范圍內安全標準的相對統一。

實現罕見病數據利益的公平分配

在罕見病數據信托法規的制定過程中，不僅要使其與地方數據立法保持同步，更要前瞻性地滿足國家戰略需求與社會實際需要。尤其是將罕見病領域實踐中行之有效的激勵措施上升為法規，構建一個既能鼓勵研發又能優化數據分享的新型機制。

一要優化激勵機制，確保患者利益。罕見病數據信托涉及患者個人數據和公共數據的共享，具備公益慈善屬性。其中，患者作為罕見病數據的原始提供者，應享有數據信托帶來的利益，故罕見病數據信托法規需明確規定患者享有包括獲得合理回報在內的數據權益。而醫療機構作為數據的控制者和開發者，承擔著確保患者利益實現的重要角色，法規應在信托框架下重新確立受益人的身份，確保患者與受托人之間的權益清晰，避免潛在沖突，同時允許受托人在保障公益的前提下進行市場化運作，以實現數據資產的增值。

二要明確收益分配，尊重市場合意。在保障數據主體權益的前提下，罕見病數據信托法規應明確數據二次利用后的收益分配規則，尊重市場參與者的意愿和與數據平臺達成的協議。尤其在以免費數據交換服務的現有模式下，對于數據的后續利用和商業化運作產生的收益，法規應提供一個公平、透明的分配框架，由此，才能夠激勵更多主體參與罕見病數據共享，保障患者和其他利益相關者能夠從數據商業化中獲得應有回報。

三要建立增值共享，促進數據資產增長。合理的收益分配機制還有助于激勵罕見病數據的創新利用和研究開發，在此基礎上，建立數據成果的知識產權保護機制——開發數據共享和分析工具——促進數據資產的增值共享，將形成一個良性循環，從而鼓勵更多患者參與數據共享，同時吸引更多機構投入罕見病的研究和治療。通過這種良性循環，主體的多方協作得以強化，匯聚成多方參與的數據信托網絡，共同推進罕見病數據的共享和利用。

（作者系上海社會科學院法學研究所助理研究員、浦東新區法規研究中心成員）