加快推進人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用

人工智能作為新一代信息技術(shù)，成為推動經(jīng)濟發(fā)展、助力疾病預防診療以及醫(yī)藥研發(fā)的核心驅(qū)動力之一。為加快推動人工智能在我國醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用，本文通過分析人工智能用于醫(yī)藥研發(fā)的潛力和優(yōu)勢、剖析我國人工智能醫(yī)藥研發(fā)面臨的主要問題，提出了夯實醫(yī)藥領(lǐng)域數(shù)據(jù)基礎(chǔ)、加快交叉復合型人才培養(yǎng)和引進、完善人工智能醫(yī)藥研發(fā)的監(jiān)管審批體系，以及謀劃實施“人工智能+醫(yī)藥研發(fā)”專項行動的建議。

一、人工智能推動醫(yī)藥研發(fā)由“大海撈針”到“按圖索驥”，發(fā)展?jié)摿蛻?yīng)用優(yōu)勢明顯

（一）顛覆傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)模式，為快速精準研發(fā)提供新路徑

近年來，人工智能技術(shù)快速更新迭代，特別是生成式人工智能的推廣應(yīng)用使“九死一生”的醫(yī)藥研發(fā)變得高效精準，成為繼高通量篩選之后醫(yī)藥研發(fā)的范式革命，主要有以下潛力和優(yōu)勢。加快靶點驗證和先導化合物設(shè)計，突破傳統(tǒng)方法局限，改變傳統(tǒng)藥物開發(fā)流程，通過自主學習數(shù)據(jù)生成特定屬性分子，實現(xiàn)精準高效藥物設(shè)計，并逐步滲透至靶點識別、虛擬篩選等環(huán)節(jié)。優(yōu)化臨床試驗研究，通過廣泛分析文獻和現(xiàn)實世界證據(jù)，提供全面系統(tǒng)研究和患者招募的策略，在試驗設(shè)計動態(tài)優(yōu)化、風險預測與安全性監(jiān)測、數(shù)據(jù)整合挖掘等方面應(yīng)用前景廣闊。擴展藥物適應(yīng)癥，系統(tǒng)性挖掘多靶點潛力，運用人工智能和生物信息學技術(shù)，重點推進經(jīng)典藥物適應(yīng)癥研究，實現(xiàn)“老藥新用”，大幅降低研發(fā)風險。

（二）提高研發(fā)效率，降低研發(fā)成本費用和失敗風險

人工智能能夠促進醫(yī)藥研發(fā)降本增效，不僅顯著縮短研發(fā)周期、降低開發(fā)成本，更能延長藥物專利保護期的商業(yè)化時間窗口，助力創(chuàng)新藥實現(xiàn)經(jīng)濟價值最大化。在提高研發(fā)效率方面，傳統(tǒng)的藥物研發(fā)模式高度依賴藥物專家經(jīng)驗，依托人工設(shè)計難以完全覆蓋更為廣闊的潛在藥物分子空間，極有可能錯失最佳候選藥物分子。人工智能能夠模擬活性分子與靶點的相互作用，短時間內(nèi)篩選超1億種化合物，大幅降低篩選工作量，并且能夠預測藥物的療效和副作用。據(jù)統(tǒng)計，人工智能能將藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究時間縮短近40%，篩選候選化合物的時間從平均4.5年縮短至13.7個月。在降低失敗率方面，傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)模式失敗率高，最終上市率不足12%。人工智能技術(shù)的應(yīng)用可顯著降低研發(fā)失敗率。據(jù)全球醫(yī)藥研發(fā)的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，人工智能可將醫(yī)藥研發(fā)成功率提高至16.7%。助力降低研發(fā)成本費用，近年來，全球新藥研發(fā)成本費用呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢，人工智能技術(shù)的應(yīng)用推動醫(yī)藥研發(fā)從量變到質(zhì)變，為降低研發(fā)成本費用提供可能，預計每年為全球節(jié)約化合物篩選和臨床試驗成本費用550億美元。

（三）人工智能用于醫(yī)藥研發(fā)逐步成為各國競爭的焦點

從全球看，人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用場景不斷拓展，重塑了全球醫(yī)藥研發(fā)競爭格局。預測大模型加速迭代，以AlphaFold為例，美國DeepMind在2018年推出AlphaFold1之后，6年間實現(xiàn)三次迭代。AlphaFold2對大部分蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的預測準確度已達到冷凍電鏡等復雜儀器觀察預測的水平。2024年推出的AlphaFold3模型能力進一步升級，實現(xiàn)蛋白質(zhì)—配體復合物動態(tài)構(gòu)象預測，整合擴散模型突破分子對接精度極限，驅(qū)動靶點發(fā)現(xiàn)效率大幅躍升?？鐕扑幤髽I(yè)紛紛布局人工智能并用于醫(yī)藥研發(fā)，人工智能與醫(yī)藥研發(fā)深度融合將成為全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)競爭的戰(zhàn)略制高點。隨著人工智能技術(shù)在醫(yī)藥研發(fā)中的不斷拓展，預計到2030年全球人工智能用于醫(yī)藥研發(fā)的市場規(guī)模將突破340億美元。當前，各國不斷加大人工智能醫(yī)藥研發(fā)的支持力度，競爭的焦點不只包括預測模型、算法精度、算力基建、數(shù)據(jù)權(quán)屬等發(fā)展要素，更為重要的是加快實現(xiàn)人工智能與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全生命周期的深度融合。

二、我國人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用仍面臨四大發(fā)展難題

近年來，我國人工智能取得快速發(fā)展，綜合實力、大模型技術(shù)已躋身世界前列，在計算機視覺、語音識別等部分技術(shù)領(lǐng)域處于全球領(lǐng)先地位，但人工智能在我國醫(yī)藥研發(fā)的應(yīng)用和推廣仍面臨四大難題。

（一）“數(shù)據(jù)地基”不牢，模型訓練缺乏高質(zhì)量數(shù)據(jù)

受制于數(shù)據(jù)權(quán)屬、隱私保護及倫理規(guī)范等諸多壁壘，我國數(shù)據(jù)開放生態(tài)不成規(guī)模，數(shù)據(jù)共享不足，缺少標準制定和認證的主導力量，尚未形成安全高效的數(shù)據(jù)流通機制，導致基因組學、臨床試驗研究等核心數(shù)據(jù)分散于醫(yī)療機構(gòu)、科研院所等多元主體，數(shù)據(jù)標準、格式存在較大差異，難以收集獲取高質(zhì)量數(shù)據(jù)，并且現(xiàn)有數(shù)據(jù)常存在缺失、錯誤和偏倚等問題，導致我國缺乏全國性權(quán)威性的DNA和蛋白質(zhì)、基因組數(shù)據(jù)、臨床研究數(shù)據(jù)等作為底層支撐的生物醫(yī)藥數(shù)據(jù)平臺，特別是針對罕見疾病或新型藥物靶點的數(shù)據(jù)更為稀缺，成為我國人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中應(yīng)用和推廣的最大瓶頸之一。

（二）算力資源布局的結(jié)構(gòu)性矛盾突出，算法創(chuàng)新與醫(yī)藥場景應(yīng)用銜接不夠

當前，我國算力規(guī)模位居全球第二位，但我國算力發(fā)展重規(guī)模擴張輕質(zhì)量提升和低高算力失衡的深層次問題突出，低精度算力較多，高端算力尤其是大模型訓練的算力偏少，支撐醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新大模型訓練的高端算力中心布局不多。盡管我國人工智能技術(shù)在分子模擬等細分領(lǐng)域達到國際水平，但我國算法創(chuàng)新仍滯后于應(yīng)用需求，模型算法如何預測和決策是醫(yī)藥研發(fā)普遍關(guān)心的重點問題，預測結(jié)果的可解釋性是關(guān)鍵，由于缺乏標準化和統(tǒng)一的標準，不同企業(yè)間的人工智能算法存在較大差異，增加了人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的推廣難度，導致現(xiàn)階段人工智能設(shè)計的藥物分子及預測結(jié)果仍需要通過“濕試驗”進行驗證。

（三）人才培養(yǎng)滯后于產(chǎn)業(yè)和市場需求，人工智能醫(yī)藥研發(fā)的跨學科人才短缺

由于人工智能醫(yī)藥研發(fā)需要融合生物醫(yī)藥、計算機、化學等多領(lǐng)域人才，但當前國內(nèi)交叉復合型人才儲備不足，普遍面臨“人工智能專家不懂醫(yī)藥，藥學專家不擅長算法”雙向困境。據(jù)估計，同時具備藥學和人工智能技術(shù)背景的復合型人才我國尚不足2000人。同時，我國藥學高等教育以藥物化學、藥理學、藥劑學等學科類教育為主導，交叉學科課程的覆蓋率不足，缺少人工智能與醫(yī)藥研發(fā)的交叉教學培養(yǎng)體系，也是造成我國人工智能醫(yī)藥研發(fā)人才短缺的重要原因之一。

（四）人工智能與醫(yī)藥研發(fā)的深度融合仍需要產(chǎn)業(yè)政策引領(lǐng)和整體發(fā)力

當前，我國人工智能企業(yè)與醫(yī)藥企業(yè)間的合作尚停留在技術(shù)咨詢、單個項目試用階段，即使相關(guān)合作項目取得積極進展，仍是局部的單點突破，人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用主要局限在靶點發(fā)現(xiàn)、虛擬篩選、化合物合成等環(huán)節(jié)，尚缺乏覆蓋從臨床前研究到商業(yè)化落地的全鏈條整合應(yīng)用能力。此外，我國人工智能醫(yī)藥研發(fā)在產(chǎn)業(yè)發(fā)展、市場準入等方面尚未形成統(tǒng)一的標準體系，統(tǒng)領(lǐng)研發(fā)、產(chǎn)業(yè)發(fā)展、監(jiān)管等領(lǐng)域和較為系統(tǒng)的綱領(lǐng)性文件仍有待研究和部署。

三、有關(guān)建議

貫徹落實黨中央、國務(wù)院決策部署，堅持自立自強和應(yīng)用導向，為加快推動人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用，提出以下幾點建議。

一是謀劃實施“人工智能+醫(yī)藥研發(fā)”專項行動，從創(chuàng)新策源、支撐平臺、應(yīng)用場景、產(chǎn)業(yè)發(fā)展等方面做好系統(tǒng)布局和長遠規(guī)劃，豐富人工智能在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用場景，利用人工智能加速靶點挖掘與驗證、藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計、新型藥物篩選、臨床試驗等新藥研發(fā)進程。明確技術(shù)研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化、產(chǎn)業(yè)落地等全鏈條發(fā)展路徑。加強數(shù)據(jù)基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，布局醫(yī)藥研發(fā)算力集群，支持和滿足醫(yī)藥研發(fā)中蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預測、虛擬藥物篩選等高端算力需求，圍繞藥物靶點發(fā)現(xiàn)、藥物分子設(shè)計與優(yōu)化、藥物活性與毒性預測等場景，加大預測模型算法的攻關(guān)力度。

二是加強醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)統(tǒng)一管理，聚焦基礎(chǔ)研究、新藥研發(fā)、醫(yī)療服務(wù)等領(lǐng)域，打造若干人工智能語料庫和行業(yè)數(shù)據(jù)集，夯實人工智能在醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。通過整合藥物化合物庫、臨床試驗數(shù)據(jù)、多組學信息等跨領(lǐng)域資源，構(gòu)建系統(tǒng)化的生物醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫，搭建安全可信的數(shù)據(jù)協(xié)作平臺。通過采用加密技術(shù)和建立商業(yè)化管理的機制和辦法，解決醫(yī)藥研發(fā)數(shù)據(jù)保密性和人工智能數(shù)據(jù)開放性之間的潛在矛盾，深入挖潛“靜默”醫(yī)藥數(shù)據(jù)價值，盡快將其轉(zhuǎn)化為“鮮活”的生產(chǎn)力。

三是謀劃開展交叉復合型醫(yī)藥人才培養(yǎng)行動。根據(jù)國際醫(yī)藥技術(shù)前沿進展和產(chǎn)業(yè)發(fā)展需要及時調(diào)整藥學人才教育培養(yǎng)體系，改進傳統(tǒng)藥學教育方式方法，突破人工智能與生物醫(yī)藥的專業(yè)壁壘，支持高校、科研院所緊密結(jié)合產(chǎn)業(yè)需求培養(yǎng)人工智能醫(yī)藥研發(fā)人才。同時，通過放寬簽證落戶政策、線上線下協(xié)作等多元激勵方式，加大人工智能醫(yī)藥研發(fā)海外人才引進力度，充分調(diào)動和應(yīng)用全球人工智能醫(yī)藥研發(fā)人才資源。

四是主動與各方加強協(xié)作，建立符合我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和藥品監(jiān)管實際的人工智能應(yīng)用規(guī)則，構(gòu)建覆蓋數(shù)據(jù)治理、算法驗證、產(chǎn)品審批的全鏈條監(jiān)管框架。在科學評估國外監(jiān)管機構(gòu)最新監(jiān)管措施基礎(chǔ)上，重點圍繞如何監(jiān)管人工智能產(chǎn)品和如何在監(jiān)管中使用好人工智能技術(shù)，研究制定前瞻性政策和法規(guī)，出臺人工智能醫(yī)藥技術(shù)標準體系、醫(yī)療倫理審查指南，為加快推動人工智能醫(yī)藥產(chǎn)品市場準入提供便利。同時，堅持人工智能合理運用與防范風險相結(jié)合原則，在人工智能大數(shù)據(jù)支持基礎(chǔ)上，統(tǒng)籌考慮減免部分臨床前研究、簡化注冊審批程序等加快醫(yī)藥研發(fā)進程。

（作者單位：國家發(fā)展改革委價格成本和認證中心）