０７諾獎(jiǎng)?wù)惺帧盎虼虬小?/h1>
2007-12-31 00:00:00倪顯麗
科學(xué)大眾(中學(xué)) 2007年12期
通過顯微鏡，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)人體內(nèi)有一種神秘的東西，它們宛如銀河系中閃閃浮動(dòng)的美妙“星體”，釋放出神秘的光輝。這些令人心馳神往的“星體”，就是人體干細(xì)胞。
干細(xì)胞是一種未充分分化，尚不成熟的細(xì)胞，它具有再生各種組織器官和完整有機(jī)體的潛在功能，醫(yī)學(xué)界稱之為“萬用細(xì)胞”。干細(xì)胞可分兩種類型，一種叫全功能干細(xì)胞，可直接培養(yǎng)完整的有機(jī)生命；另一種叫多功能干細(xì)胞，可直接復(fù)制各種臟器和修復(fù)組織。目前應(yīng)用最廣泛的是來自于早期胚胎的干細(xì)胞，但因?yàn)樘崛∵@些胚胎干細(xì)胞需要犧牲胚胎，所以在倫理學(xué)方面引起了全世界范圍內(nèi)的很大爭(zhēng)議，甚至有些國家還明令禁止進(jìn)行人體胚胎干細(xì)胞的研究。
胚胎干細(xì)胞的研究，對(duì)臨床應(yīng)用和疾病治療都有很好的前景。2007年度諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者研究成果再次表明，隨著胚胎干細(xì)胞技術(shù)的不斷成熟，無論從基礎(chǔ)研究角度還是從臨床醫(yī)學(xué)應(yīng)用方面，這項(xiàng)技術(shù)帶給人類的益處遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于在倫理方面可能造成的負(fù)面影響。
美國科學(xué)家馬里奧·卡佩奇、奧利弗·史密西斯和英國科學(xué)家馬丁·埃文斯，這3位科學(xué)家因?yàn)椤霸谏婕芭咛ジ杉?xì)胞和哺乳動(dòng)物DNA重組方面的一系列突破性發(fā)現(xiàn)”而分享1 000萬瑞典克朗(約合154萬美元)的獎(jiǎng)金。他們的發(fā)現(xiàn)誕生了一種被稱為“基因打靶”的強(qiáng)大技術(shù)，甚至使生命科學(xué)發(fā)生了革命性變化，對(duì)21世紀(jì)的生物醫(yī)學(xué)研究做出了奠基性貢獻(xiàn)。
橄欖枝伸向“基因打靶”
自古以來，狙擊手在戰(zhàn)場(chǎng)上的作用一直不可忽視。精準(zhǔn)是對(duì)狙擊手的根本要求，而瞄準(zhǔn)鏡是狙擊手的最好幫手。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，如果把科學(xué)家比作搜索致病基因的狙擊手，那么“基因靶向”技術(shù)就是他們的瞄準(zhǔn)鏡。
“基因打靶”又稱為“基因敲除”，一般需要分兩步來完成。第一步是用化學(xué)“剪刀”如某種酶，從哺乳動(dòng)物的染色體中切除具有某種功能的基因；第二步是用修改過的基因取代原有基因，而新基因中的缺陷會(huì)引發(fā)有待研究的疾病。在這一過程中，最大的挑戰(zhàn)就是如何制造出這樣一段DNA，并在染色體中找到相應(yīng)的位置，然后把它恰當(dāng)?shù)厍度肫渲小ｉL期以來科學(xué)界普遍認(rèn)為，這項(xiàng)工作在哺乳動(dòng)物的細(xì)胞中是不可能完成的，因?yàn)镈NA會(huì)隨意地將自己嵌入染色體中。但3位諾貝爾獎(jiǎng)得主找到了解決辦法。
20世紀(jì)80年代，英國科學(xué)家埃文斯成功地分離出了老鼠的胚胎干細(xì)胞。從理論上說，通過操縱這種萬能細(xì)胞，就可以制造出任何一種變異基因。與此同時(shí)，他們用一種叫做“同源重組”的技術(shù)，找到了實(shí)現(xiàn)“基因靶向”的方法。“同源”意味著嵌入的DNA序列與老鼠染色體中的目標(biāo)基因有著相同的片斷。“重組”是指嵌入的DNA序列與目標(biāo)基因的斷開與重新連接。
英國科學(xué)家埃文斯為發(fā)明所謂的“基因敲除實(shí)驗(yàn)鼠”方法奠定了基礎(chǔ)。他在研究中發(fā)現(xiàn)，發(fā)育了幾天的胚胎由后來被稱為胚胎干細(xì)胞的萬能細(xì)胞構(gòu)成。每個(gè)這樣的細(xì)胞都能發(fā)育成動(dòng)物的全部細(xì)胞和組織（詳見本刊第5期《2007，生命活動(dòng)新紀(jì)元》）。而美國科學(xué)家馬里奧·卡佩奇和奧利弗·史密西斯發(fā)明了逐個(gè)改造特定基因的精確方法。這些研究成果引出了“敲除基因”以發(fā)現(xiàn)這些基因?qū)嶋H功能的技術(shù)。2001年，埃文斯、卡佩奇和史密西斯3人獲得了艾伯特·拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究獎(jiǎng)，這一獎(jiǎng)項(xiàng)被視為美國版的諾貝爾獎(jiǎng)，因?yàn)樵S多獲獎(jiǎng)?wù)吆髞沓蔀榱酥Z貝爾獎(jiǎng)得主。果然，2007年度諾貝爾獎(jiǎng)的橄欖枝就伸向了他們。
盡管“基因靶向”技術(shù)剛剛誕生20余年，全世界的科學(xué)家已經(jīng)利用該技術(shù)先后對(duì)老鼠的上萬個(gè)基因進(jìn)行了精確“敲除”，這大致相當(dāng)于老鼠的染色體所含基因總數(shù)的1/2。有了“基因靶向”這一強(qiáng)大的武器，人們就可以瞄準(zhǔn)某一特定基因，使其失去活性。根據(jù)導(dǎo)致人類疾病的各種基因缺陷，科學(xué)家培育了超過500種存在不同基因變異的老鼠，這些變異老鼠對(duì)應(yīng)的人類疾病包括心血管疾病、神經(jīng)病變、糖尿病和癌癥等。打個(gè)比方來說，使用“基因靶向”這具高精度瞄準(zhǔn)鏡，科學(xué)家們就能夠精確瞄準(zhǔn)任何一個(gè)基因，并對(duì)它進(jìn)行深入研究。從長遠(yuǎn)看，“基因靶向”技術(shù)對(duì)人類在理解基因功能方面將帶來持續(xù)而深遠(yuǎn)的影響，并且不斷造福人類。
拯救生命的“敲除”
眾所周知，人體內(nèi)有3萬多個(gè)基因，各種動(dòng)植物也有不同的基因。搞清楚各種基因到底分別起到什么作用，對(duì)于揭開各種疾病的致病之謎具有著關(guān)鍵性的意義。如同一臺(tái)機(jī)器一旦丟失了某個(gè)零件，發(fā)生了某種故障，人們才體會(huì)到這個(gè)零件是不可缺少的。同樣，人們只有通過當(dāng)某個(gè)基因缺少的時(shí)候，會(huì)出現(xiàn)什么樣的現(xiàn)象(比如疾病或者生長發(fā)育異常)，來判斷這個(gè)基因的功能。實(shí)驗(yàn)原理其實(shí)很簡(jiǎn)單，研究人員將被敲除掉了某一基因的胚胎干細(xì)胞注入生物的胚胎中。胚胎發(fā)育成生物體之后，與其他的同類進(jìn)行繁殖，就產(chǎn)生了新的個(gè)體。這個(gè)有基因缺陷的生物被培育出來后，觀察它在缺少這個(gè)基因之后會(huì)發(fā)生什么疾病，人們就可以知道這個(gè)基因到底是發(fā)揮什么作用的。
在此過程中，有兩個(gè)節(jié)點(diǎn)十分關(guān)鍵：一是怎樣把被敲除掉了某個(gè)基因的干細(xì)胞培育出來；二是如何把具有這種基因缺陷的干細(xì)胞培養(yǎng)為新的生命有機(jī)體。雖然相互也交換信息，但卡佩奇等3位科學(xué)家基本上是獨(dú)立工作，分頭攻克了這兩道難關(guān)。埃文斯成功解決了干細(xì)胞在體外條件下進(jìn)行分化、維持生長、生殖特性的技術(shù)問題，對(duì)胚胎干細(xì)胞進(jìn)行了培育。卡佩奇和史密西斯則使用這些干細(xì)胞進(jìn)行了基因打靶，成功敲除掉其中的某些基因，并使得具有基因缺陷的新個(gè)體能夠發(fā)育生長出來。兩項(xiàng)技術(shù)相組合，就形成了基因打靶技術(shù)。
基因打靶技術(shù)被創(chuàng)造出來了，可是，如果直接拿人體的干細(xì)胞來進(jìn)行這種疾病研究，會(huì)牽扯到很多倫理學(xué)問題。干細(xì)胞往往和生命聯(lián)系在一起，當(dāng)我們用人體干細(xì)胞作為生命研究工具的時(shí)候，造成的代價(jià)往往是毀壞了正在發(fā)育過程中的生命。這被廣大社會(huì)人士和科學(xué)家認(rèn)為是不人道的，不能以一個(gè)人的生命來換取另一個(gè)人的生命。于是，科學(xué)家們想到了老鼠。雖然我們認(rèn)為人類自己是眾多進(jìn)化的頂峰，而實(shí)際上，人類和老鼠的基因約有95%是相同的。因此，通過對(duì)老鼠基因的研究，就可以推斷人類自己基因的功能。培育第一只利用這種敲除基因技術(shù)具有基因缺陷的老鼠是在1989年完成的。近20年左右，科學(xué)家已經(jīng)使用這種技術(shù)研究了老鼠體內(nèi)的10 000多個(gè)不同的基因，基因打靶幫助人類了解了數(shù)以百計(jì)的基因在哺乳動(dòng)物胚胎發(fā)展過程中的作用。應(yīng)用基因打靶技術(shù)，敲除掉老鼠胚胎干細(xì)胞中的某些基因來研究治療人類的一些遺傳病，比如囊腫性纖維化、地中海貧血病，以及高血壓和動(dòng)脈硬化癥一些普通的疾病。同時(shí)，基因打靶技術(shù)還揭示了基因在哺乳動(dòng)物身體器官中的作用，為人類身體的一些先天畸形找到了原因。
破譯細(xì)胞分化
人們?yōu)槭裁磳?duì)胚胎干細(xì)胞充滿了如此大的熱情？原因是它們實(shí)在太神奇了！胚胎干細(xì)胞為解答有關(guān)細(xì)胞增殖、細(xì)胞分化、細(xì)胞的常態(tài)發(fā)育或病態(tài)發(fā)育等方面的一切問題都提供了一個(gè)完美模型。簡(jiǎn)而言之，它為破解生命本身的奧秘提供了可能，并在疾病的治療方面蘊(yùn)藏著無限的應(yīng)用潛力。不難理解為什么那么多胚胎學(xué)家、遺傳學(xué)家、生化學(xué)家以及研究各類器官的專家都不約而同地瞄準(zhǔn)了它。
如今，我們知道胚胎干細(xì)胞具有這樣一個(gè)令人驚奇的特征：它擁有和機(jī)體其他一切細(xì)胞一樣的基因，只是它并不啟動(dòng)那些能賦予它某一特定組織典型功能的基因。比如胰島細(xì)胞制造胰島素的基因，或決定心肌細(xì)胞有規(guī)律跳動(dòng)的基因。通過觀察胚胎干細(xì)胞在哪些條件下或在哪些物質(zhì)環(huán)境中會(huì)失去其胚胎特征而獲得新的功能，就有可能直接破譯導(dǎo)致或阻礙細(xì)胞分化的那些分子活動(dòng)。
這樣一來，生物學(xué)關(guān)于生命成體細(xì)胞的看法就發(fā)生了改變，我們對(duì)這些細(xì)胞的來歷與分化有了更深入的了解。尤其重要的是，我們知道了在機(jī)體中存在著一些奇特的未完全分化的細(xì)胞。誠然，它們不再是胚胎細(xì)胞，但它們尚未獲得那些承擔(dān)某種器官功能的成體細(xì)胞所具有的特征。它們介乎胚胎狀態(tài)與成體狀態(tài)之間，似乎是生命之初留下來的遺跡。這便是所謂的成體干細(xì)胞。醫(yī)學(xué)界早在50年前就已經(jīng)知道了某些成體干細(xì)胞的存在。比如骨髓中的造血干細(xì)胞：它是紅血球、白血球及血小板等幾種不同血液細(xì)胞的源泉。成體干細(xì)胞也存在于骨質(zhì)(成骨細(xì)胞)和肌肉(成肌細(xì)胞或肌衛(wèi)星細(xì)胞)之中。而近年來，隨著對(duì)胚胎干細(xì)胞認(rèn)識(shí)的不斷深入，特別是通過標(biāo)記追蹤細(xì)胞的分化過程，科學(xué)家們?cè)谒械臋C(jī)體組織中，包括在大腦中，都發(fā)現(xiàn)了成體干細(xì)胞。它們的作用是：對(duì)它們所屬的組織進(jìn)行再生，以滿足機(jī)體組織正常更新(如骨髓細(xì)胞)或受損時(shí)進(jìn)行修復(fù)(如肌肉或骨骼)的需要。
隨著成體干細(xì)胞的奧秘逐漸揭開，另外一些謎團(tuán)也漸漸被破解。比如：是什么使它們保持休眠的狀態(tài)，又是什么信號(hào)激發(fā)它們進(jìn)行分化。看起來，這與它們直接接觸的環(huán)境變化有關(guān)的設(shè)想是正確的。因?yàn)閷?duì)成體干細(xì)胞與它們所在壁龕之間關(guān)系的研究，已經(jīng)讓我們對(duì)某些生命進(jìn)程有了嶄新的認(rèn)識(shí)。
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干細(xì)胞是一種未充分分化，尚不成熟的細(xì)胞，它具有再生各種組織器官和完整有機(jī)體的潛在功能，醫(yī)學(xué)界稱之為“萬用細(xì)胞”。干細(xì)胞可分兩種類型，一種叫全功能干細(xì)胞，可直接培養(yǎng)完整的有機(jī)生命；另一種叫多功能干細(xì)胞，可直接復(fù)制各種臟器和修復(fù)組織。目前應(yīng)用最廣泛的是來自于早期胚胎的干細(xì)胞，但因?yàn)樘崛∵@些胚胎干細(xì)胞需要犧牲胚胎，所以在倫理學(xué)方面引起了全世界范圍內(nèi)的很大爭(zhēng)議，甚至有些國家還明令禁止進(jìn)行人體胚胎干細(xì)胞的研究。
胚胎干細(xì)胞的研究，對(duì)臨床應(yīng)用和疾病治療都有很好的前景。2007年度諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者研究成果再次表明，隨著胚胎干細(xì)胞技術(shù)的不斷成熟，無論從基礎(chǔ)研究角度還是從臨床醫(yī)學(xué)應(yīng)用方面，這項(xiàng)技術(shù)帶給人類的益處遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于在倫理方面可能造成的負(fù)面影響。
美國科學(xué)家馬里奧·卡佩奇、奧利弗·史密西斯和英國科學(xué)家馬丁·埃文斯，這3位科學(xué)家因?yàn)椤霸谏婕芭咛ジ杉?xì)胞和哺乳動(dòng)物DNA重組方面的一系列突破性發(fā)現(xiàn)”而分享1 000萬瑞典克朗(約合154萬美元)的獎(jiǎng)金。他們的發(fā)現(xiàn)誕生了一種被稱為“基因打靶”的強(qiáng)大技術(shù)，甚至使生命科學(xué)發(fā)生了革命性變化，對(duì)21世紀(jì)的生物醫(yī)學(xué)研究做出了奠基性貢獻(xiàn)。
橄欖枝伸向“基因打靶”
自古以來，狙擊手在戰(zhàn)場(chǎng)上的作用一直不可忽視。精準(zhǔn)是對(duì)狙擊手的根本要求，而瞄準(zhǔn)鏡是狙擊手的最好幫手。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，如果把科學(xué)家比作搜索致病基因的狙擊手，那么“基因靶向”技術(shù)就是他們的瞄準(zhǔn)鏡。
“基因打靶”又稱為“基因敲除”，一般需要分兩步來完成。第一步是用化學(xué)“剪刀”如某種酶，從哺乳動(dòng)物的染色體中切除具有某種功能的基因；第二步是用修改過的基因取代原有基因，而新基因中的缺陷會(huì)引發(fā)有待研究的疾病。在這一過程中，最大的挑戰(zhàn)就是如何制造出這樣一段DNA，并在染色體中找到相應(yīng)的位置，然后把它恰當(dāng)?shù)厍度肫渲小ｉL期以來科學(xué)界普遍認(rèn)為，這項(xiàng)工作在哺乳動(dòng)物的細(xì)胞中是不可能完成的，因?yàn)镈NA會(huì)隨意地將自己嵌入染色體中。但3位諾貝爾獎(jiǎng)得主找到了解決辦法。
20世紀(jì)80年代，英國科學(xué)家埃文斯成功地分離出了老鼠的胚胎干細(xì)胞。從理論上說，通過操縱這種萬能細(xì)胞，就可以制造出任何一種變異基因。與此同時(shí)，他們用一種叫做“同源重組”的技術(shù)，找到了實(shí)現(xiàn)“基因靶向”的方法。“同源”意味著嵌入的DNA序列與老鼠染色體中的目標(biāo)基因有著相同的片斷。“重組”是指嵌入的DNA序列與目標(biāo)基因的斷開與重新連接。
英國科學(xué)家埃文斯為發(fā)明所謂的“基因敲除實(shí)驗(yàn)鼠”方法奠定了基礎(chǔ)。他在研究中發(fā)現(xiàn)，發(fā)育了幾天的胚胎由后來被稱為胚胎干細(xì)胞的萬能細(xì)胞構(gòu)成。每個(gè)這樣的細(xì)胞都能發(fā)育成動(dòng)物的全部細(xì)胞和組織（詳見本刊第5期《2007，生命活動(dòng)新紀(jì)元》）。而美國科學(xué)家馬里奧·卡佩奇和奧利弗·史密西斯發(fā)明了逐個(gè)改造特定基因的精確方法。這些研究成果引出了“敲除基因”以發(fā)現(xiàn)這些基因?qū)嶋H功能的技術(shù)。2001年，埃文斯、卡佩奇和史密西斯3人獲得了艾伯特·拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究獎(jiǎng)，這一獎(jiǎng)項(xiàng)被視為美國版的諾貝爾獎(jiǎng)，因?yàn)樵S多獲獎(jiǎng)?wù)吆髞沓蔀榱酥Z貝爾獎(jiǎng)得主。果然，2007年度諾貝爾獎(jiǎng)的橄欖枝就伸向了他們。
盡管“基因靶向”技術(shù)剛剛誕生20余年，全世界的科學(xué)家已經(jīng)利用該技術(shù)先后對(duì)老鼠的上萬個(gè)基因進(jìn)行了精確“敲除”，這大致相當(dāng)于老鼠的染色體所含基因總數(shù)的1/2。有了“基因靶向”這一強(qiáng)大的武器，人們就可以瞄準(zhǔn)某一特定基因，使其失去活性。根據(jù)導(dǎo)致人類疾病的各種基因缺陷，科學(xué)家培育了超過500種存在不同基因變異的老鼠，這些變異老鼠對(duì)應(yīng)的人類疾病包括心血管疾病、神經(jīng)病變、糖尿病和癌癥等。打個(gè)比方來說，使用“基因靶向”這具高精度瞄準(zhǔn)鏡，科學(xué)家們就能夠精確瞄準(zhǔn)任何一個(gè)基因，并對(duì)它進(jìn)行深入研究。從長遠(yuǎn)看，“基因靶向”技術(shù)對(duì)人類在理解基因功能方面將帶來持續(xù)而深遠(yuǎn)的影響，并且不斷造福人類。
拯救生命的“敲除”
眾所周知，人體內(nèi)有3萬多個(gè)基因，各種動(dòng)植物也有不同的基因。搞清楚各種基因到底分別起到什么作用，對(duì)于揭開各種疾病的致病之謎具有著關(guān)鍵性的意義。如同一臺(tái)機(jī)器一旦丟失了某個(gè)零件，發(fā)生了某種故障，人們才體會(huì)到這個(gè)零件是不可缺少的。同樣，人們只有通過當(dāng)某個(gè)基因缺少的時(shí)候，會(huì)出現(xiàn)什么樣的現(xiàn)象(比如疾病或者生長發(fā)育異常)，來判斷這個(gè)基因的功能。實(shí)驗(yàn)原理其實(shí)很簡(jiǎn)單，研究人員將被敲除掉了某一基因的胚胎干細(xì)胞注入生物的胚胎中。胚胎發(fā)育成生物體之后，與其他的同類進(jìn)行繁殖，就產(chǎn)生了新的個(gè)體。這個(gè)有基因缺陷的生物被培育出來后，觀察它在缺少這個(gè)基因之后會(huì)發(fā)生什么疾病，人們就可以知道這個(gè)基因到底是發(fā)揮什么作用的。
在此過程中，有兩個(gè)節(jié)點(diǎn)十分關(guān)鍵：一是怎樣把被敲除掉了某個(gè)基因的干細(xì)胞培育出來；二是如何把具有這種基因缺陷的干細(xì)胞培養(yǎng)為新的生命有機(jī)體。雖然相互也交換信息，但卡佩奇等3位科學(xué)家基本上是獨(dú)立工作，分頭攻克了這兩道難關(guān)。埃文斯成功解決了干細(xì)胞在體外條件下進(jìn)行分化、維持生長、生殖特性的技術(shù)問題，對(duì)胚胎干細(xì)胞進(jìn)行了培育。卡佩奇和史密西斯則使用這些干細(xì)胞進(jìn)行了基因打靶，成功敲除掉其中的某些基因，并使得具有基因缺陷的新個(gè)體能夠發(fā)育生長出來。兩項(xiàng)技術(shù)相組合，就形成了基因打靶技術(shù)。
基因打靶技術(shù)被創(chuàng)造出來了，可是，如果直接拿人體的干細(xì)胞來進(jìn)行這種疾病研究，會(huì)牽扯到很多倫理學(xué)問題。干細(xì)胞往往和生命聯(lián)系在一起，當(dāng)我們用人體干細(xì)胞作為生命研究工具的時(shí)候，造成的代價(jià)往往是毀壞了正在發(fā)育過程中的生命。這被廣大社會(huì)人士和科學(xué)家認(rèn)為是不人道的，不能以一個(gè)人的生命來換取另一個(gè)人的生命。于是，科學(xué)家們想到了老鼠。雖然我們認(rèn)為人類自己是眾多進(jìn)化的頂峰，而實(shí)際上，人類和老鼠的基因約有95%是相同的。因此，通過對(duì)老鼠基因的研究，就可以推斷人類自己基因的功能。培育第一只利用這種敲除基因技術(shù)具有基因缺陷的老鼠是在1989年完成的。近20年左右，科學(xué)家已經(jīng)使用這種技術(shù)研究了老鼠體內(nèi)的10 000多個(gè)不同的基因，基因打靶幫助人類了解了數(shù)以百計(jì)的基因在哺乳動(dòng)物胚胎發(fā)展過程中的作用。應(yīng)用基因打靶技術(shù)，敲除掉老鼠胚胎干細(xì)胞中的某些基因來研究治療人類的一些遺傳病，比如囊腫性纖維化、地中海貧血病，以及高血壓和動(dòng)脈硬化癥一些普通的疾病。同時(shí)，基因打靶技術(shù)還揭示了基因在哺乳動(dòng)物身體器官中的作用，為人類身體的一些先天畸形找到了原因。
破譯細(xì)胞分化
人們?yōu)槭裁磳?duì)胚胎干細(xì)胞充滿了如此大的熱情？原因是它們實(shí)在太神奇了！胚胎干細(xì)胞為解答有關(guān)細(xì)胞增殖、細(xì)胞分化、細(xì)胞的常態(tài)發(fā)育或病態(tài)發(fā)育等方面的一切問題都提供了一個(gè)完美模型。簡(jiǎn)而言之，它為破解生命本身的奧秘提供了可能，并在疾病的治療方面蘊(yùn)藏著無限的應(yīng)用潛力。不難理解為什么那么多胚胎學(xué)家、遺傳學(xué)家、生化學(xué)家以及研究各類器官的專家都不約而同地瞄準(zhǔn)了它。
如今，我們知道胚胎干細(xì)胞具有這樣一個(gè)令人驚奇的特征：它擁有和機(jī)體其他一切細(xì)胞一樣的基因，只是它并不啟動(dòng)那些能賦予它某一特定組織典型功能的基因。比如胰島細(xì)胞制造胰島素的基因，或決定心肌細(xì)胞有規(guī)律跳動(dòng)的基因。通過觀察胚胎干細(xì)胞在哪些條件下或在哪些物質(zhì)環(huán)境中會(huì)失去其胚胎特征而獲得新的功能，就有可能直接破譯導(dǎo)致或阻礙細(xì)胞分化的那些分子活動(dòng)。
這樣一來，生物學(xué)關(guān)于生命成體細(xì)胞的看法就發(fā)生了改變，我們對(duì)這些細(xì)胞的來歷與分化有了更深入的了解。尤其重要的是，我們知道了在機(jī)體中存在著一些奇特的未完全分化的細(xì)胞。誠然，它們不再是胚胎細(xì)胞，但它們尚未獲得那些承擔(dān)某種器官功能的成體細(xì)胞所具有的特征。它們介乎胚胎狀態(tài)與成體狀態(tài)之間，似乎是生命之初留下來的遺跡。這便是所謂的成體干細(xì)胞。醫(yī)學(xué)界早在50年前就已經(jīng)知道了某些成體干細(xì)胞的存在。比如骨髓中的造血干細(xì)胞：它是紅血球、白血球及血小板等幾種不同血液細(xì)胞的源泉。成體干細(xì)胞也存在于骨質(zhì)(成骨細(xì)胞)和肌肉(成肌細(xì)胞或肌衛(wèi)星細(xì)胞)之中。而近年來，隨著對(duì)胚胎干細(xì)胞認(rèn)識(shí)的不斷深入，特別是通過標(biāo)記追蹤細(xì)胞的分化過程，科學(xué)家們?cè)谒械臋C(jī)體組織中，包括在大腦中，都發(fā)現(xiàn)了成體干細(xì)胞。它們的作用是：對(duì)它們所屬的組織進(jìn)行再生，以滿足機(jī)體組織正常更新(如骨髓細(xì)胞)或受損時(shí)進(jìn)行修復(fù)(如肌肉或骨骼)的需要。
隨著成體干細(xì)胞的奧秘逐漸揭開，另外一些謎團(tuán)也漸漸被破解。比如：是什么使它們保持休眠的狀態(tài)，又是什么信號(hào)激發(fā)它們進(jìn)行分化。看起來，這與它們直接接觸的環(huán)境變化有關(guān)的設(shè)想是正確的。因?yàn)閷?duì)成體干細(xì)胞與它們所在壁龕之間關(guān)系的研究，已經(jīng)讓我們對(duì)某些生命進(jìn)程有了嶄新的認(rèn)識(shí)。
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