從《FDA戰(zhàn)略行動計劃》看FDA工作發(fā)展方向

中圖分類號：R951 文獻(xiàn)標(biāo)識碼：A 文章編號：1006-1533(2010)03-0119-03

美國食品與藥物管理局(FDA)成立100多年來，其卓有成效的工作成果、清廉高效的工作作風(fēng)、強(qiáng)烈的社會責(zé)任心，得到了世人的尊敬，成為保護(hù)公眾健康的全球領(lǐng)導(dǎo)者。毫無疑問，F(xiàn)DA在保證美國食品、藥品、化妝品、醫(yī)療器械等產(chǎn)品的安全和有效，保障美國公眾安全、健康方面發(fā)揮了至關(guān)重要的作用，其優(yōu)良的監(jiān)管模式被各國紛紛效仿，幾乎每一次FDA重大改革都對世界藥品監(jiān)管理念產(chǎn)生了重大影響。

FDA會定期推出《戰(zhàn)略行動計劃》(以下簡稱《計劃》)，并每隔3年對其進(jìn)行調(diào)整。FDA通過《計劃》制定未來6年(當(dāng)年財政年度及未來5年)的工作，包括說明機(jī)構(gòu)存在的意義，各工作項(xiàng)目所要完成的任務(wù)及其時間要求，機(jī)構(gòu)長期的發(fā)展方向以及機(jī)構(gòu)管理者的近期行動等。在《計劃》制定過程中，F(xiàn)DA需要對其所處的環(huán)境和組織的資源能力進(jìn)行分析，并準(zhǔn)確地認(rèn)識其目前面臨的機(jī)會和挑戰(zhàn)。

1 FDA的職責(zé)與任務(wù)

在最新一期的《計劃》中FDA首先闡述了其機(jī)構(gòu)職責(zé)，具體包括：1)保護(hù)公眾健康，確保人用和獸用藥品、生物制品、醫(yī)療器械、食品供給、化妝品、電子射線產(chǎn)品的安全性和有效性；2)改善公眾健康，推動藥品和食品的創(chuàng)新，提高其安全、有效、可及性；3)幫助公眾獲得他們所使用的食品和藥品相關(guān)的準(zhǔn)確和科學(xué)的信息，以改善他們的健康。但是在現(xiàn)今這樣一個瞬息萬變的時代，要完成這樣的使命，F(xiàn)DA的領(lǐng)導(dǎo)者面臨重重挑戰(zhàn)。

第一，F(xiàn)DA感受到信息化時代帶來的挑戰(zhàn)。擁有先進(jìn)通訊技術(shù)和互聯(lián)網(wǎng)資源的患者和消費(fèi)者，面臨著一系列復(fù)雜的健康決策，因而需要和期望更加快速地獲得更多的信息，以幫助選擇相關(guān)的食品和藥品。第二，隨著科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，大量的新技術(shù)的廣泛應(yīng)用，F(xiàn)DA需要用新的科學(xué)方法進(jìn)行引導(dǎo)和監(jiān)管，以推動和加速開發(fā)新一代更加安全、有效的產(chǎn)品。第三，在全球化的過程中，不斷擴(kuò)大的全球市場提供了更多的原材料、臨床試驗(yàn)場所以及產(chǎn)品制造能力，這有助于降低成本，但同時對于保證產(chǎn)品安全性也提出了更高的監(jiān)管要求。第四，恐怖襲擊的威脅仍未消除，為了有效應(yīng)對可能出現(xiàn)的新傳染病和潛在的生物恐怖威脅，美國公共衛(wèi)生系統(tǒng)需要更加迅速的信息處理和快速檢測能力，以及通過研發(fā)新型疫苗、抗生素和其他藥物來預(yù)防這些自然或人為的威脅帶來的危害。

為了有效應(yīng)對這些挑戰(zhàn)，F(xiàn)DA確定了未來一段時期內(nèi)4個重點(diǎn)戰(zhàn)略目標(biāo)：增強(qiáng)FDA監(jiān)管工作的科學(xué)基礎(chǔ)：保障患者和消費(fèi)者的安全；加快新的醫(yī)藥產(chǎn)品和食品上市；提高制成品的質(zhì)量并確保供應(yīng)鏈的安全性。

2 提高FDA的工作能力

FDA認(rèn)識到科學(xué)技術(shù)的發(fā)展會帶來很多資源，新分子和新材料的發(fā)現(xiàn)，如納米技術(shù)、機(jī)器人技術(shù)等新技術(shù)帶來了新一代的產(chǎn)品。但同時也會帶來許多關(guān)于新產(chǎn)品安全、有效性的問題。想要成為一個以科學(xué)技術(shù)作為決策依據(jù)的管理機(jī)構(gòu)，F(xiàn)DA需要更多的頂尖科技人才和專家以加強(qiáng)和維持FDA工作的科學(xué)性、專業(yè)性，以做好準(zhǔn)備迎接科技持續(xù)創(chuàng)新所帶來的挑戰(zhàn)并確保產(chǎn)品安全性。因此，《計劃》中把增強(qiáng)FDA的工作能力作為第一項(xiàng)戰(zhàn)略目標(biāo)。

這一目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)具體包括以下計劃：1)增強(qiáng)FDA監(jiān)管工作的人才隊(duì)伍建設(shè)和人才培訓(xùn)。通過獎學(xué)金計劃對具有相關(guān)知識背景的人員提供學(xué)習(xí)培訓(xùn)機(jī)會，包括參與相關(guān)的資料審查和科學(xué)研究，并與其他公共部門和私營機(jī)構(gòu)的工作人員進(jìn)行交流，以鼓勵FDA的員工續(xù)任，增進(jìn)FDA與學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和其他政府組織的交流，吸引頂尖的科技人才和專家的加入，不斷帶給FDA擁有相關(guān)研究及應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)的新科學(xué)人才；通過人才開發(fā)戰(zhàn)略計劃對FDA工作中所需的科學(xué)知識結(jié)構(gòu)和機(jī)構(gòu)管理需要進(jìn)行分析，以此確定FDA未來的人員招聘、培訓(xùn)、輪換的計劃。2)培養(yǎng)透明、協(xié)作、互信、有責(zé)任感的組織文化。構(gòu)建FDA的核心價值觀和組織文化，作為機(jī)構(gòu)工作的指南原則；將各中心和辦公室工作中的有效經(jīng)驗(yàn)和工作程序進(jìn)行分享，強(qiáng)化FDA的團(tuán)隊(duì)協(xié)作能力；加強(qiáng)FDA顧問委員會在保護(hù)和促進(jìn)公眾健康活動中所起的作用。3)增加與相關(guān)組織的交流與合作。召開風(fēng)險交流咨詢委員會會議，以幫助FDA更多地了解公眾和患者的需求。委員會的建議將作為監(jiān)管產(chǎn)品的信息，有助于風(fēng)險信息的收集，提供一個常設(shè)的對話渠道，促進(jìn)公眾參與交流活動，提供有關(guān)的風(fēng)險信息，同時通過健康專家和公眾的參與，從而獲得更多監(jiān)管產(chǎn)品的風(fēng)險、收益和安全性信息；廣泛地與相關(guān)國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)、國外同行密切合作，與相關(guān)組織建立更有效的伙伴關(guān)系，來提高機(jī)構(gòu)的工作能力，共同處理可能發(fā)生的突發(fā)公共衛(wèi)生事件；通過與國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的合作。共同對醫(yī)藥產(chǎn)品的整個生命周期進(jìn)行研究、監(jiān)測，分享新適應(yīng)證的安全、有效性研究數(shù)據(jù)。4)加強(qiáng)FDA的基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)。建立現(xiàn)代化的FDA全系統(tǒng)的信息技術(shù)平臺，應(yīng)用新的信息技術(shù)，不斷增強(qiáng)的計算能力，不斷增加的龐大的數(shù)據(jù)量，全方位地改進(jìn)從科學(xué)計算到不良事件監(jiān)測工作，以保持對產(chǎn)品監(jiān)管的連續(xù)性，并為專家提供計算工具，以加強(qiáng)新產(chǎn)品的審批，加強(qiáng)上市產(chǎn)品的安全監(jiān)管；完成新生命科學(xué)實(shí)驗(yàn)大樓和FDA生物科學(xué)圖書館建造，建成“白橡樹園”科學(xué)文化交流中心。

3 保障患者和公眾的安全

確保藥品和其他醫(yī)藥產(chǎn)品的安全性是FDA工作的關(guān)鍵，F(xiàn)DA也一直致力于建立一個最先進(jìn)的藥品安全系統(tǒng)。為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，F(xiàn)DA需要采用更先進(jìn)的系統(tǒng)和現(xiàn)代化的藥物開發(fā)管理辦法，對產(chǎn)品的整個生命周期進(jìn)行安全監(jiān)測和風(fēng)險信息的有效通報。通過個體化醫(yī)療服務(wù)等新措施，改善產(chǎn)品的安全性、質(zhì)量和效益，以滿足每個患者的不同需求。通過新的科學(xué)手段確定威脅食品安全的因素、污染源，以及污染傳播的方式，并建立重在預(yù)防而非事后補(bǔ)救的食品安全體系。這就要求FDA采用一些技術(shù)手段和方法來進(jìn)行積極的上市后監(jiān)測，建立醫(yī)藥產(chǎn)品上市前的安全研究資料數(shù)據(jù)庫，改進(jìn)現(xiàn)有的不良事件報告系統(tǒng)，并使之在FDA的工作中形成制度。同時，F(xiàn)DA認(rèn)識到其確保醫(yī)藥產(chǎn)品安全使用的責(zé)任的終點(diǎn)不是藥房或零售貨架。因?yàn)榧词故亲畎踩尼t(yī)藥產(chǎn)品，如果使用途徑、劑量錯誤，或者使用對象錯誤，都可能造成嚴(yán)重危害。

因此，F(xiàn)DA計劃采取以下具體行動來保障患者和顧客的安全：1)加強(qiáng)科學(xué)研究以減少產(chǎn)品的安全隱患，提高產(chǎn)品的安全性。通過定期系統(tǒng)、全面地對新化學(xué)實(shí)體安全性文件進(jìn)行審查來加強(qiáng)藥物安全評價，努力在產(chǎn)品生命周期的早期就發(fā)現(xiàn)潛在的安全性問題；與C-path研究所和猶他大學(xué)心血管藥物研究所合作，制定藥物基因算法，幫助醫(yī)生確定不同個體的用藥劑量，改善華法林使用狀況，減少不良事件；利用國家醫(yī)療保健組織的數(shù)據(jù)庫，對流行性流感疫苗的安全性進(jìn)行評價；與疾病預(yù)防控制中心(CDC)協(xié)同努力，以識別全國血液供給中出現(xiàn)的新威脅，并通過核酸擴(kuò)增技術(shù)來檢測H1V、丙肝病毒以及最近出現(xiàn)的西尼羅河病毒，提高血液制品的安全性；推出《控制鮮切水果和蔬菜食品微生物危害的安全指南》草案的最終版，對食品加工者在新鮮水果蔬菜的生產(chǎn)、加工、包裝、存儲、零售等方面做了相應(yīng)規(guī)定，進(jìn)一步保障消費(fèi)者安全；制定高效、快速的病原體檢測新技術(shù)規(guī)程，應(yīng)用快速、高效、自動化的儀器設(shè)備等和計算技術(shù)，對食品中可能存在的生物威脅或病原菌進(jìn)行檢測。2)改進(jìn)產(chǎn)品安全性信息的收集、處理系統(tǒng)。改進(jìn)現(xiàn)有的不良事件監(jiān)測手段，加強(qiáng)產(chǎn)品上市前和上市后審評工作；建立供應(yīng)商和公眾報告不良反應(yīng)事件的網(wǎng)站，簡化不良反應(yīng)報告，方便保健專業(yè)人員和公眾對產(chǎn)品的安全問題進(jìn)行報告；基于多種、廣泛的公共和私營部門的合作，組建FDA與其他聯(lián)邦機(jī)構(gòu)共同協(xié)作的國家醫(yī)藥產(chǎn)品安全網(wǎng)絡(luò)；將危機(jī)管理辦公室的緊急事件管理系統(tǒng)在整個機(jī)構(gòu)內(nèi)推廣，以有效管理緊急事件，提高FDA應(yīng)急反應(yīng)能力和綜合協(xié)調(diào)能力；在3年內(nèi)完成醫(yī)療設(shè)備“上市后轉(zhuǎn)換”的第一階段工作，開展更有效的“上市后責(zé)任”監(jiān)測，促進(jìn)“醫(yī)藥產(chǎn)品監(jiān)督網(wǎng)絡(luò)”計劃的實(shí)施，以及繼續(xù)開發(fā)不良事件電子報告系統(tǒng)，以進(jìn)一步提高醫(yī)療設(shè)備的安全性，減輕醫(yī)療器械對患者的傷害。3)向消費(fèi)者提供更易于獲得的、清晰的、及時的醫(yī)療產(chǎn)品的風(fēng)險效益信息。以電子刊物形式定期發(fā)布對上市后藥品的回顧性資料，以方便衛(wèi)生保健專業(yè)人士了解FDA對上市后產(chǎn)品不良事件的審查結(jié)果；通過風(fēng)險溝通咨詢委員會，促進(jìn)風(fēng)險和收益信息的交流，幫助消費(fèi)者和衛(wèi)生保健專業(yè)人員對產(chǎn)品作出正確的選擇。4)向消費(fèi)者提供清晰和及時的信息使其免受經(jīng)食物傳播疾病的影響，并得到更好的營養(yǎng)。加強(qiáng)食品的營養(yǎng)信息宣傳工作，使消費(fèi)者了解飲食對健康的影響，并對FDA過去開展的飲食健康教育工作效果進(jìn)行評價；召開關(guān)于新鮮農(nóng)產(chǎn)品安全的公開聽證會聽取有關(guān)方面的意見，發(fā)布新鮮農(nóng)產(chǎn)品的食源性疾病信息和其他科學(xué)情報，通過公眾的參與增強(qiáng)產(chǎn)品的安全性。

4 增加新醫(yī)藥產(chǎn)品和食品的可及性

1994年至2003年間，美國的公共和私人生物醫(yī)藥研究基金翻了1倍(通脹調(diào)整后，從370億美元增加到940億美元)。這些投資使我們有了關(guān)于人類基因組、新生物醫(yī)療材料和分子級分析方面的新認(rèn)識。但是，這些生物醫(yī)療的革命并沒有帶給公眾更好的健康和醫(yī)療服務(wù)產(chǎn)品。向FDA遞交的新醫(yī)藥產(chǎn)品申請數(shù)量不增反而下降，2004年在新化學(xué)單體開發(fā)的數(shù)量上還創(chuàng)了新低。許多疾病仍然缺少有效的治療方法，而新醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的成本卻高過以往。在這一背景下，F(xiàn)DA將增加新醫(yī)藥產(chǎn)品和食品的可及性作為自己的一個重要戰(zhàn)略目標(biāo)，努力成為新醫(yī)藥產(chǎn)品革新和進(jìn)入個性化用藥時代的橋梁。FDA計劃通過駕馭新基因和分子科學(xué)研究，并利用成像和生物信息學(xué)的進(jìn)展以及其他生物醫(yī)療巨大突破等，創(chuàng)建新一代頂尖的科學(xué)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)——使用這些標(biāo)準(zhǔn)能對正在研發(fā)的產(chǎn)品的預(yù)期效果進(jìn)行預(yù)測，從而提高研發(fā)效率。這些標(biāo)準(zhǔn)與預(yù)測產(chǎn)品效益和安全性的新手段相結(jié)合，則能發(fā)揮更大的作用，將有利于幫助贊助商縮短醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)時間，在研發(fā)早期階段識別出“雞肋”產(chǎn)品，并讓更多有前途的產(chǎn)品進(jìn)入產(chǎn)品開發(fā)線。

具體行動計劃如下：1)增加安全有效的醫(yī)藥產(chǎn)品數(shù)量。通過與業(yè)界、學(xué)術(shù)界和其他各方開展緊密合作，建立微陣列數(shù)據(jù)分析的公認(rèn)標(biāo)準(zhǔn)，促進(jìn)生物標(biāo)志物的開發(fā)；擴(kuò)大與國家癌癥研究院及醫(yī)療保險和公共醫(yī)療補(bǔ)助中心的合作，來鑒定可用于研究、產(chǎn)品評估和循證范圍內(nèi)決策的生物標(biāo)志物；開發(fā)新的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和指南，以推動新時代的新臨床設(shè)計方案，更加可靠地對藥物的安全性和有效性進(jìn)行評價；針對成年人和兒童開發(fā)藥物洗脫支架的仿真模型，分別開發(fā)出成像軟件來評估其性能，并出臺相關(guān)的行業(yè)指南，以幫助更新、更安全的支架產(chǎn)品開發(fā)；與國家衛(wèi)生署、學(xué)術(shù)界、業(yè)界以及其他各方合作，開發(fā)相應(yīng)的計算機(jī)模型，幫助研究人員識別肝毒性的早期癥狀，使臨床醫(yī)生及早發(fā)現(xiàn)藥物誘發(fā)的肝損傷。2)采用新科技改進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)品審評進(jìn)程，增加決策的可預(yù)見性和透明度。將上市前醫(yī)療器械的相關(guān)信息整合到一個綜合的上市前產(chǎn)品數(shù)據(jù)庫中，方便評審員通過該數(shù)據(jù)庫獲取更多相關(guān)、綜合的信息，從而減少上市前申請的審批時間；與國家癌癥研究院合作，實(shí)施一項(xiàng)電子藥品審評程序，建立基于網(wǎng)絡(luò)技術(shù)的臨床研究員匯報系統(tǒng)和研究數(shù)據(jù)管理和分析的數(shù)據(jù)庫；建立一個跨學(xué)科的組織工程評審小組，集中應(yīng)對創(chuàng)新性的組織工程新產(chǎn)品研發(fā)、評審中面臨的科學(xué)挑戰(zhàn)；建立一個基金，來分析納米材料，更好地理解納米微粒在生物體和組織中的行為，以及在人體中的分布和毒性機(jī)制；制定新的標(biāo)準(zhǔn)，提高仿制獸藥審評效率，幫助獸藥仿制品盡早上市；通過一個基于網(wǎng)頁的追蹤系統(tǒng)，促進(jìn)各中心之間的磋商和合作，并為新產(chǎn)品的申請?zhí)峁└鼮橛行Ш图皶r的評審進(jìn)程。3)增加新的、安全的、營養(yǎng)的食品的數(shù)量。更新食品添加劑監(jiān)管電子管理系統(tǒng)(FARM)，加強(qiáng)與食品配方申請的電子處理、審評、維護(hù)和匯報相關(guān)的數(shù)據(jù)庫，降低保證新食品配方安全性所需的時間。

5 提高制成品和供應(yīng)鏈的質(zhì)量和安全性

作為保護(hù)公共健康職責(zé)的一部分，F(xiàn)DA有責(zé)任及時發(fā)現(xiàn)偽造、摻假、冒牌、非法進(jìn)口的產(chǎn)品，阻止其造成危害。此外，在任何涉及已上市的FDA監(jiān)管的產(chǎn)品出現(xiàn)緊急情況時。需要迅速作出反應(yīng)，盡最大能力減少損害和阻止危害擴(kuò)散。但是，在這樣一個快節(jié)奏的全球化經(jīng)濟(jì)環(huán)境中，產(chǎn)品的原材料來自世界各地，最終產(chǎn)品也銷往世界各地。同時隨著產(chǎn)品的數(shù)量和種類的增加，監(jiān)管工作量越來越大。為此，F(xiàn)DA將對其監(jiān)管的機(jī)構(gòu)及其產(chǎn)品的信息進(jìn)行統(tǒng)一和現(xiàn)代化信息管理，通過改善監(jiān)管流程使機(jī)構(gòu)的工作更有效率、更可靠和更始終如一，從而進(jìn)一步保障產(chǎn)品質(zhì)量。

FDA通過制定標(biāo)準(zhǔn)和指南性文件來防止產(chǎn)品供應(yīng)鏈中發(fā)生的問題，并推進(jìn)最合理的流程以降低風(fēng)險，通過干預(yù)活動保障患者和消費(fèi)者的安全：1)用現(xiàn)代化的科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)和工具來防范安全問題，以保障制造、加工和分銷的高質(zhì)量。通過多項(xiàng)研究更新藥品質(zhì)量管理相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，對目前cGMPs的一些概念和方法的效果進(jìn)行評估，并將其推廣到I期臨床用藥生產(chǎn)的管理；運(yùn)用新技術(shù)對復(fù)雜的生物制品進(jìn)行質(zhì)量評價，以適應(yīng)對復(fù)雜生物產(chǎn)品質(zhì)量評價的新需求，如疫苗、血液制品、細(xì)胞組織的基因療法；通過國家自愿零售食品監(jiān)管計劃，推行全國統(tǒng)一的零售食品安全計劃。2)盡早發(fā)現(xiàn)安全問題，并進(jìn)行更有效的干預(yù)以防止對消費(fèi)者的損害。開發(fā)先進(jìn)的分析工具，包括人工智能，數(shù)據(jù)挖掘和風(fēng)險信號檢測，以確定哪些是優(yōu)先和重點(diǎn)的檢查項(xiàng)目；同時各產(chǎn)品領(lǐng)域的各委員會按系統(tǒng)、透明、以數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)的原則，來確定需要增加哪些步驟來選擇重點(diǎn)、優(yōu)先檢查項(xiàng)；通過執(zhí)法、獎勵和教育等方法，減少非法藥物在市場上的流通；制定不斷提高進(jìn)口產(chǎn)品安全性的戰(zhàn)略框架，將監(jiān)管的重點(diǎn)從禁止入境調(diào)整為邊境預(yù)防審查，通過數(shù)據(jù)分析，來確定哪些進(jìn)口產(chǎn)品的風(fēng)險最高需要進(jìn)行審查，并使低風(fēng)險產(chǎn)品更容易通關(guān)，在進(jìn)口量不斷增加的情況下，更好的確保消費(fèi)者的安全。3)通過及時的信息，更好地溝通、協(xié)作，對新發(fā)現(xiàn)的安全性問題迅速、有效地做出反應(yīng)。對所有的人類、動物藥品，生物制品及電子醫(yī)療器械產(chǎn)品實(shí)施藥品注冊登記程序進(jìn)行電子申報和產(chǎn)品目錄計劃，以建立統(tǒng)一、現(xiàn)代化的信息和業(yè)務(wù)管理流程，以追蹤被監(jiān)管機(jī)構(gòu)及其產(chǎn)品，確保其產(chǎn)品質(zhì)量，同時也可以確保監(jiān)管工作的有效性和可靠性；與國外的公共健康部門進(jìn)行交流合作以提高進(jìn)口產(chǎn)品質(zhì)量。

6 結(jié)語

FDA于2007年秋公布的《計劃》中，詳細(xì)闡述了FDA長期戰(zhàn)略目標(biāo)和目的。介紹了其在未來18個月中，承諾將采取的具體行動，包涵了FDA日常工作的各個方面：除了對不同產(chǎn)品以及不同階段推出了最新監(jiān)管政策、措施，還涉及到機(jī)構(gòu)管理、對外交流合作、人員培訓(xùn)、基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)等多方面內(nèi)容。毫無疑問，該計劃對美國國家食品、藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品和電子射線產(chǎn)品的安全監(jiān)管工作具有重要戰(zhàn)略意義和深遠(yuǎn)歷史意義，為完善美國醫(yī)藥產(chǎn)品安全體系提供了新思路。同時也能讓我們更加全面、系統(tǒng)地了解FDA的最新發(fā)展動態(tài)，學(xué)習(xí)和借鑒其成功經(jīng)驗(yàn)，對我國食品、藥品安全監(jiān)管體系建設(shè)以及解決工作中遇到的一些問題起到重要的啟發(fā)和借鑒作用。