引言（Introduction）

引言（Introduction）

醫藥技術是人類維護健康的重要手段。研究表明，伴隨著經濟發展和收入水平的不斷提高，人們消費結構中用于醫療服務開支的增長幅度最大。從全球資源配置來看，衛生總費用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9%左右，中國目前約為5%。而且，中國的藥品費用占衛生總費用的比重遠高于其他國家和地區的平均水平。可以預期，中國未來的醫藥衛生必將越來越成為社會資源配置的主導項目，因此，如何科學評估并有效配置醫藥資源將是中國科學發展的重大議題。

藥物經濟學（Pharmacoeconomics）是人類應對醫藥資源配置問題而發展起來的新興交叉學科。藥物經濟學應用經濟學的理論基礎，系統、科學地比較分析醫藥技術的經濟成本和綜合收益，進而形成決策所需的優選方案，旨在提高醫藥資源使用的總體效率。作為藥物經濟學的應用和實踐，藥物經濟學評估方法的科學性和規范性將影響最終結果的適用價值。根據世界主要發達國家的經驗，如果沒有系統的研究和評估規范，不同藥物經濟學的研究將可能因為研究設計和報告范式等方面的差異，導致其研究結果的標準和質量各異，從而影響藥物經濟學評價的可比性、科學性以及對醫藥衛生決策的參考意義。為此，目前已經有27個國家的相關部門制定出了適合本地區的35個藥物經濟學評價指南（Guideline），用于指導和規范藥物經濟學研究（ISPOR，2010）。

在人類21世紀的第一個十年，中國邁入了歷史發展的新階段，選擇了科學發展觀作為中國發展新階段的指導原則，這在中國共產黨17屆五中全會和十二五規劃發展綱要中再次得以深化和彰顯。在此背景下，中國于2006年啟動了前所未有的國家醫藥衛生體制改革，科學發展觀自然成了指導新醫改的基本原則，醫藥衛生的制度安排和決策機制都亟待加強其科學論據的基礎，提高資源配置的綜合效率。因為藥物治療在當前中國醫療模式的顯著比重，藥物政策問題成了中國新醫改的焦點議題，也得到了國家有關部門在新醫改政策中的高度重視，并特別明確了藥物經濟學的評估研究在未來的基本藥物、定價和醫保政策中的重要作用。2009年4月6日，國家公布的《中共中央國務院關于深化醫藥衛生體制改革的意見》（中發[2009]6號）（以下簡稱《意見》）提出，將“建立科學合理的醫藥價格形成機制”、“對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經濟性評價制度”。《意見》明確指出了將應用藥物經濟學來指導藥品定價及其它相關政策的制定；在國家發改委2010年新修訂的《藥品價格管理辦法（征求意見稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代藥品治療費用差異較大的，可以以對照藥品價格為基礎，參考藥物經濟性評價結果進行調整”；《2009年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》中，也明確指出在藥品的調入和調出時，需考慮按照藥物經濟學原則進行療效價格比較的結果；2009年新出臺的《國家基本藥物目錄管理辦法（暫行）》中，也提出在基本藥物專家庫中需要包括藥物經濟學專家，“咨詢專家組根據循證醫學、藥物經濟學對納入遴選范圍的藥品進行技術評價”。

中國的藥物經濟學研究開展較晚，到目前為止還沒有系統性地應用于中國醫藥衛生的決策過程。近年來，中國的研究者們每年發表的藥物經濟學文獻數量大約在350-400篇之間，研究隊伍和能力不斷得以壯大和發展（劉國恩等，2009）。與此同時，中國藥物經濟學研究的質量和規范仍然很粗放，問題很多，亟待提高和完善（陳文等，2004；李明暉等，2008；李海濤等，2009）。為了規范中國藥物經濟學的研究，促進其對醫藥衛生體制改革與發展的科學指導性，制定適合中國的藥物經濟學評價指南至關重要。

2006年，由中國醫師協會牽頭，組織國內相關領域專家擬定了《中國藥物經濟學評價指南》的第一稿，并在當年的ISPOR第二屆亞太會議上征求意見。2008年7月14日，在上一稿的基礎上，中國藥學會會同中國科協和中國醫師協會等相關機構，主持召開了第二次指南研究工作的啟動會，國家發展與改革委員會、國家人力資源與社會保障部、衛生部、國家食品藥品監督管理局等有關部門領導和全國專家代表出席了會議。經過兩年多來課題組全體研究人員和國內外咨詢專家的共同努力，最終形成了本版指南。

藥物經濟學評價指南是應用藥物經濟學理論藥物進行經濟學評價應該遵循的規范。本指南旨在提出藥物經濟學評價方法的一般框架和規范是藥物經濟學研究執行的方法學指南，也是用來評估研究質量的標準。有關藥物經濟學更系統的基礎知識，可參考藥物經濟學的相關書籍（陳潔等2006；胡善聯等，2009；孫利華，2010）。由于藥物經濟學研究的不斷發展，很多方法論問題仍待進一步提高共識和完善，各國指南中也存在諸多差異（Knies，2010）。希望本指南的使用，能夠加強中國藥物經濟學的學科發展，提高醫藥衛生資源的配置效率，促進中國醫藥衛生事業的發展