附錄1：藥物經濟學評價標準報告格式（Standard Reporting Format）

附錄1：藥物經濟學評價標準報告格式
（Standard Reporting Format）

首頁（cover page）

● 標題（Title）

● 作者（Author）與 工作單位（Affiliation）

● 作者貢獻（Author Contributions）：列出各位作者在本文中所做的貢獻。

● 資金/資助（Funding/Support）：列出本文所有的資金和資助來源。

（

）

● 背景（background）：簡述該研究問題的重要性和顯著性

● 目的（Objective）：具體解決什么問題

● 設計與病人（Design and Patients）：設計方案和樣本人群

● 主要產出變量（Main Outcome Measures）：分析所使用的主要結果指標

● 結果（Results）：報告分析所得到的主要統計結果和數據

● 結論（Conclusion）：根據結果數據所能做出的基本判斷

正文部分

1 簡介（Introduction）

1.1 研究目的（Objectives）

● 明確該研究的中心目的

1.2 研究背景（Background）

1.2.1 所研究疾病的基本信息（Condition）

● 疾病的流行病學特征

● 疾病的社會經濟負擔

1.2.2 干預措施的基本信息（Intervention）

● 目前治療該疾病的主要干預措施（療效、副作用與成本等信息）

● 新干預措施的特點及其在中國的上市和醫保現狀

1.3 文獻綜述（Literature Review）

● 系統綜述國內外文獻關于新干預措施的實證與認知（特別是藥物經濟學方面）

● 指出所要進行的研究與已知文獻的差別、特點和創新之處

2 方法（Methods）

2.1 研究類型與樣本人群（Study population）

● 描述研究樣本的組成（干預組與對照組的選擇及其理由）

● 描述樣本觀察的時限并說明其考慮的理由

2.2 成本變量的確認（Cost Identification）

● 確定本文成本的組成部分（直接成本，間接成本等）及其理由

● 描述各成本變量的獲取來源、確定方法、是否貼現等及其理由

2.3 健康產出變量的確認（Health Outcomes Identification）

● 描述本文選擇的關鍵健康產出指標、測量方法與選擇理由

2.4 分析方法的選擇（Analysis Method）

● 描述本文分析方法的選擇、關鍵假設、重要特點及其合理性

● 描述本文應用什么方法對成本或增量成本效益比值（ICER）進行統計估計（如使用決策樹 模型法還是計量回歸模型）

3 結果（Results）

3.1 主要分析結果（Analysis and Results）

● 報告總體樣本組間關鍵變量的統計分布與特點（包括主要人口學指標、相關臨床指標、成本指標與健康產出指標等）

● 報告基于進一步的模型估計與系統分析后，本文所獲得的主要研究結果，重點陳述不同干預措施導致的成本與健康產出差異，以及增量成本效益比值

● 如果數據許可，應該考慮給出關鍵亞組的統計分析結果

3.2 敏感性分析結果（Results of Sensitivity Analysis）

● 報告模型在改變關鍵假設或變量的取值后，其主要結果的變化情況與分布

● 描述主要結果的敏感性程度與主要決定因素或條件

4 討論（Discussions）

4.1 結果總結（Summary of Results）

● 總結本文的主要模型或統計結果

● 比較本文結果和過去相關研究結果的異同及其可能原因

4.2 外推性（Generalizability）

● 指出本文結果對樣本外人群或地區的適用程度或指導性

4.3 研究局限（Study Limitations）

● 指出本文研究方法或數據可能存在的主要問題和局限性

● 提出進一步研究所應注意的主要問題和改進措施

5 結論（Conclusion）

● 基于該研究的主要成本產出結果，作出關于干預措施與比較措施的優劣判斷，進而提供相關醫藥衛生政策的合理建議。

（References）

7 附錄（Appendix）

● 提供關鍵數據的詳細圖表，問卷設計或其他必要的說明材料等，以供讀者查閱和核實。

附錄2：術語表（Terminology）

benefit 效益 用貨幣單位表達的醫療干預措施的結果。efficacy 療效 醫療干預措施在理想狀況下（如臨床試驗）應用時，對于個體的最大效益或效用。external validity 外部效度 一項特殊環境下實施的研究中所獲得的結果普遍適用于其他環境的程度。health-related quality of life 健康相關生存質量將對患者健康狀態的測量從傳統的死亡率和患病率擴展到多維，包括生理變化、功能變化、社會活動、認知、情感、睡眠和休息、精力與活力健康認識，以及總的生活滿意度等。health utility 健康效用 個人對某一健康狀態或健康結果的偏好程度。health utilities index, HUI 健康效用指數用感官和交流能力、幸福感、自我照顧能力、疼痛或不舒服的感覺、學習和上學的能力、身體活動能力6個維度，測量健康狀態的一種標準化工具。human capital approach 人力資本法 用健康個體的剩余生命對社會所產生的經濟價值來衡量疾病間接成本的方法，一般使用潛在市場收入來測量。indirect cost 間接成本 在不同學科中具有不同的含義，在藥物經濟學及結果研究中，間接成本通常指由發病或死亡引起的生產力喪失，計算時通常需要分攤處理。incremental cost 增量成本 將多種醫療干預措施進行對比時，一種干預措施相對于另一種干預措施增加的成本。incremental costeffective ratios, ICER 增量成本-效果比 將多種醫療干預措施進行對比時，一種干預措施相對于另一種干預措施增加的成本與相對增加的效果的比值。intangible cost 隱性成本 由于某種疾病、狀態或干預導致的疼痛、痛苦等無形損失。intermediate outcome 中間產出 某治療或因素導致的最終產出發生前的預期或實際的變化或改善。internal validity 內部效度研究結果能夠精確地反映在該研究環境下某種干預措施和結果之間因果聯系的程度。當試驗設計或執行過程存在某種偏性時，試驗的內部效度就不可信，影響試驗結果，并掩蓋治療效果的實際數量、變化趨勢和確定性。International Society for Pharmacoeconomic and Outcomes Research, ISPOR國際藥物經濟學與產出研究會致力于在藥物經濟學、健康產出評估和公共政策相關問題的研究上發揮科學領導者作用的國際組織。generalizability 外推性 某種研究或者系統綜述的結果能夠外推于其他環境的程度。gold standard 金標準 一種被廣泛認可的用來衡量某種干預措施的最有效的方法、程序或者測量手段。life expectancy 期望壽命 一個人預期生存的年數，用來反映社會中人群健康狀況的一個通用指標Markov model 馬爾科夫模型成本效果分析和成本效用分析中經常使用的一種模型，疾病過程被模擬成一系列的時間段，每個時間段與特定的健康狀態相聯系，同時用概率來表示一個時間段到下一個時間段的轉移。系統文獻綜述的一種形式。通過將多個定量研究的結果進行系統總結而產生更準確的評估，提高單個研究探索結果的能力，提出并討論在單個研究中可能并不明顯的問題。net benefit 凈效益 效益（用現金單位表示）與成本（用現金單位表示）之差，是成本效益分析的基本決策依據。meta-analysis Meta分析opportunity cost 機會成本 某種資源分配到一種用途上而放棄另一種用途可能得到的最大價值。

benefit 效益 用貨幣單位表達的醫療干預措施的結果。outcome 產出 醫療干預后，患者在臨床指標、體征和身體功能等方面的變化的總和。piggyback 平行研究 在傳統臨床試驗基礎上增加的經濟學評估內容。pharmacoeconomics 藥物經濟學 基于現代經濟學的基礎理論，結合流行病學、決策科學與生物統計學等交叉學科，系統分析與評價不同醫藥干預手段的相對成本效益。pharmacoeconomic guidelines 藥物經濟學指南 開展藥物經濟學研究所應共同遵循的基本內容，標準框架，研究范式等基本指導原則。preference 偏好 對某種健康結果的意愿或傾向，通常體現為效用或價值。quality-adjusted life year, QALY 質量調整生命年 同時測量生命數量和生存質量的一種通用健康產出測量方法。quality of well-being, QWB 健康質量量表 用行動能力、軀體活動能力、社交能力及疾病癥狀四個維度測量健康狀態的一種方法。quality of life, QOL 生存質量一種測量患者健康結果的指標，其測量范圍超越了傳統的死亡率和患病率，還包括生理、功能、社會活動、認知、情感、睡眠和休息、精力和活動、健康感知和總體生命滿意度等多個維度的測量。research perspective 研究角度藥物經濟學評價和研究的視角，主要包括社會角度、患者角度、醫療機構角度和保險方角度。不同的研究角度需要計量的成本和產出范圍是不同的。sensitivity analysis 敏感性分析用來測定某種數學模型或者分析（如成本-效果分析、決策分析）可靠性的方法，通過檢驗重要自變量（如成本、結果、事件的概率等）可能的范圍來判斷這種變化是否對分析結果產生有意義的影響。standard gamble, SG 標準博弈法運用期望效用理論測量健康狀況和生存質量的一種方法。測量時，患者面臨兩種選擇，A和B。選擇A有兩種可能的結果，即患者恢復到完全健康狀態而且再繼續生活t年（概率為P），或者患者立即死亡（概率是1-P）。選擇B的結果是以某種慢性健康狀態i存活t年。概率P一直在變動，直到應答者認為兩個選擇無差異。Short Form6D, SF-6D 六維健康量表 含6條目的健康狀態調查表。uncertainty 不確定性 當一個事件或變量取值無法準確確定，其值通常用可能發生的一個范圍或區間表達。time trade-off, TTO 時間權衡法 一種基于偏好的健康狀態效用測量方法，測定“為了獲取一個給定的完全健康的生存年數，人們愿意放棄多少某種不健康狀態的生存時間”。transition probability 轉換概率 在馬爾科夫模型中，從一種健康狀態轉換為另一種健康狀態的可能性。utility 效用 個體對不確定狀態下某種健康狀態的偏好或愿望的定量表達。Visual Analog Scale, VAS 視覺模擬法 受試者在一種類似于溫度計的量表上，為自己的一些健康狀態排序，來直觀地測量健康狀態的方法。willingness to pay 意愿支付法 個體為了獲得某些商品或者服務愿意支付的最大數額，或者個體為避免預期損失而愿意支付的最大數額。