骨髓增生異常綜合征35例臨床療效分析

付 堃

（吉林省人民醫院 血液風濕科，吉林 長春 130021）

骨髓增生異常綜合征35例臨床療效分析

付 堃

（吉林省人民醫院 血液風濕科，吉林 長春 130021）

目的 探討骨髓增生異常綜合征臨床診斷及治療情況。方法 對我院2009年7月至2011年9月35位骨髓增生異常綜合征患者病例進行回顧性分析。結果 35例患者均根據病情予以對癥支持治療，其中8例患者口服全反式維甲酸；2例患者予以皮下注射干擾素；4例患者口服維生素D3；6例患者口服康力龍；5例患者聯合應用康力龍+維生素D3；9例患者予以口服沙利度胺；1例患者予以小劑量HA方案化療，35例患者經治療后完全緩解12例、部分緩解14例、有效7例。結論 MDS的診斷應以細胞形態學作為基礎，以細胞遺傳學、分子生物學及免疫學指標為輔助，確定存在MDS異常造血克隆，明確MDS的亞型，從而進一步明確治療方案，且在今后的臨床及科研工作中繼續探索更為有效的治療MDS的方法，防止和阻斷疾病的發展。

骨髓增生異常綜合征；臨床療效；分析

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一類起源于髓系造血干細胞的克隆性疾病，發病率為5/100 000，好發于老年人。目前臨床中治療MDS，尚缺乏十分有效的藥物治療方法，造血干細胞移植是現有治療方法中唯一可以將MDS治愈的途徑，但是存在的風險較大、且費用高昂、配型成功率較低等缺點，并且容易復發，因此臨床當中多采用支持療法，必要時予以誘導分化以及小劑量化療，我院2009年7月至2011年9月35位骨髓增生異常綜合征患者，治療效果滿意，現將資料報道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

35例均是我院2009年7月至2011年9月確診為骨髓增生異常綜合征患者，其中男性患者21例，女性患者14例；患者年齡范圍在39～82歲之間，平均為65.7歲。診斷分型標準為張之南《血液病診斷及療效標準》第3版，本組35例患者中難治性貧血患者（RA）9例，環形鐵粒幼細胞增多的難治性貧血患者（RAS）11例，原始細胞過多難治性貧血患者（RAEB）15例。35例患者就診時均有面色蒼白、頭暈、乏力以及心悸等癥狀，其中發熱患者8例，鼻衄患者3例，齒齦滲血患者5例，月經淋漓不盡患者3例，惡心嘔吐患者6例，眼瞼及肢體不同程度水腫患者2例。查體：35例患者均表現不同程度貧血貌，其中11例患者皮下有散在出血點或瘀斑，5例患者胸骨壓痛陽性，2例患者有脾臟腫大，4例患者有肝臟腫大，1例患者淺表淋巴結腫大。

1.2 輔助檢查

1.2.1 外周血

重度貧血患者6例、中度貧血11例、輕度貧血患者16例；其中單純紅系減少者4例，外周血二系減少者24例，全血細胞減少者7例；白細胞減少患者16例，白細胞增高者7例；血小板減少患者7例。35例患者血紅蛋白最低41g/L，平均值為61g/L，白細胞最低值為1.2×109/L，平均值為3.2×109/L，血小板最低為10×109/L，平均值為54×109/L。

1.2.2 骨髓象

35例骨髓增生異常綜合征患者骨髓涂片與骨活檢檢查結果見表1。

1.4 治療

1.4.1 支持治療

表1 骨髓涂片與骨活檢檢查結果

根據患者入院時癥狀、體征及入院后的各項檢查指標對患者的整體情況做出綜合的分析及判斷，予以對癥支持治療。①目前80%的患者仍然需要長期的輸注成分血，保持患者正常的生活質量。②由于大量輸注紅細胞會導致患者血清鐵蛋白過高，使機體內的鐵過載，長期的鐵過載會使患者的心臟及肝臟受累，應及時給予鐵螯合劑排鐵治療，從而有延長患者生命。③當患者白細胞減少嚴重時應予以刺激因子G-CSF以促進白細胞生成。④此外免疫抑制劑的使用及免疫調節都是骨髓增生異常綜合征在臨床治療中的重要方法，如沙利度胺、雷利度胺都是臨床治療的常用藥物。④抗生素的使用：當患者的白細胞過低，處于粒缺乏狀態時，或者合并感染時，要及時使用抗生素預防或抗感染治療。

1.4.2 誘導分化

臨床常用的誘導分化藥物有全反式維A 酸（ATRA）以及氨磷汀等，但其臨床療效不是十分理想。

1.4.3 化療藥物的應用

骨髓增生異常綜合征屬于高危組的患者可以應用急性白血病的化療方案予以標準聯合化療，常用的化療藥物為阿糖胞苷和蒽環類藥物等。

1.4.4 造血干細胞移植

造血干細胞移植是現有治療方法中唯一可以將MDS治愈的途徑，但是存在的風險較大、且費用高昂、配型成功率較低等缺點，并且容易復發。

2 結 果

35例患者均根據患者的病情予以對癥支持治療，其中8例患者予以口服全反式維甲酸（ATRA）20～60mg/d；2例患者予以皮下注射干擾素100萬U，隔日1次；4例患者予以口服維生素D3；6例患者予以口服康力龍2mg，3次/d；5例患者聯合應用康力龍+維生素D3；9例患者予以口服沙利度胺；1例患者予以小劑量HA方案（三尖衫酯堿+阿糖胞苷）化療，連續應用兩個療程，患者化療過程中白細胞減少，粒細胞缺乏，合并嚴重肺部感染，及時予以抗感染治療并預防性的口服抗真菌藥物，骨髓抑制期過后復查骨髓情況，達CR。所有患者經治療后完全緩解12例、部分緩解14例、有效7例。

3 討 論

骨髓增生異常綜合征代表了一組異質性的髓系腫瘤，特點是髓系細胞分化、成熟異常，造血功能衰竭，以及因遺傳不穩定而導致的高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。文獻報道病毒、射線、化學藥物、體細胞突變及長期應用細胞毒藥物治療等均可引起骨髓增生異常綜合征。

骨髓增生異常綜合征的發病機制一直未能尚未完全明確，目前醫學界認為，由于各種病因量初引起多能造血干細胞的癌基因異常表達，致使由其所決定的相應蛋白質出現異常合成，進而使干細胞的增殖與成熟的調控出現紊亂，導致腫瘤克隆性擴展，造成骨髓多能干細胞池的損害。病態造血是MDS基本特征，對于診斷困難的不典型病例應求助于形態學以外的其他實驗室證據，支持MDS診斷的指標包括；MDS常見的染色體異常；骨髓多能造血干細胞的癌基因異常表達，致使由其所決定的相應蛋白質出現異常合成，進而使干細胞的增殖與成熟的調控出現紊亂，導致腫瘤克隆性擴展，造成骨髓多能干細胞池的損害，無效造血，多與接觸苯、多種癌癥藥物、電離輻射以及遺傳因素、HIV感染等有關，年齡增長可能也與本病有關。MDS常見癌基因的異常；骨髓病理話檢示造血細胞定位紊亂；造血細胞凋亡增加。

總之，MDS的診斷應以細胞形態學作為基礎，以細胞遺傳學、分子生物學及免疫學指標為輔助，同時結合排除其他疾病的檢查和實驗性治療，最后才可確定存在MDS異常造血克隆，然后再按FAB協作組標準明確MDS的亞型，從而進一步明確治療方案，且在今后的臨床及科研工作中繼續探索更為有效的治療MDS的方法，防止和阻斷疾病的發展。

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R551.3

B

1671-8194（2012）16-0106-02

10.15912/j.cnki.gocm.2012.16.134