2013年3月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2013年3月，F(xiàn)DA批出2個新分子實體藥品（表1），分別是治療多發(fā)性硬化癥藥品Tecfidera（富馬酸二甲酯）和治療2型糖尿病藥品Invokana（卡格列凈）。

表1 2013年3月FDA批準(zhǔn)新藥

Tecfidera獲準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥的成年患者，多發(fā)性硬化癥是一種慢性、炎癥性中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，能夠干擾大腦與身體其他部位之間的信號傳遞，患者經(jīng)常會經(jīng)歷肌無力和協(xié)調(diào)及平衡困難過程，常見肢體麻木、視覺模糊，最終可能導(dǎo)致殘疾。Tecfidera可以激活體內(nèi)已知的具有防止神經(jīng)細胞損傷和出現(xiàn)炎癥的Nrf2-ARE抗氧化信號通道，抵抗活性氧對細胞的損害。Tecfidera初始推薦劑量為120 mg，每日2次，口服給藥；1周后，推薦劑量增至240 mg，每日2次。公布的3期臨床試驗結(jié)果顯示，Tecfidera服用者復(fù)發(fā)率和殘疾率分別減少49%和38%，與安慰劑相比，Tecfidera可顯著減少大腦損傷。目前還沒有藥物能夠治愈多發(fā)性硬化癥，Tecfidera的批準(zhǔn)為醫(yī)生提供針對不同多發(fā)性硬化癥階段患者的又一種重要治療選擇。

Invokana獲準(zhǔn)結(jié)合飲食與鍛煉，用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Invokana是一種新類型的鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白2(SGLT2)抑制劑藥物，也是首個獲批的該類型糖尿病治療藥物，同時在臨床中具有減肥和降低收縮壓的日服1次型口服藥物。Invokana通過阻斷腎臟對葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖排泄，降低糖尿病患者已升高的血糖水平而起作用，臨床試驗結(jié)果顯示糖化血紅蛋白水平及空腹血漿葡萄糖（血糖）水平得到了改善。Invokana推薦開始劑量是100 mg每天1次，早餐前服用。