第七章 藥物臨床價值綜合評價指南

1 臨床治療價值評價

根據疾病的特點明確各類藥物的治療學地位(一線、二線，首選、次選，輔助治療藥物及各藥物在疾病治療中的治療目的，是否有循證醫學的證據)，參考各治療指南及檢索循證醫學證據，交叉對照各指南中藥物收錄情況，制定評分標準最終評價藥物臨床治療價值。

評分方法：①確定評價治療某類疾病的藥物，并搜集世界各國該類疾病的診療指南。②對治療藥物進行評分，首選藥物(一線藥物)3分、次選藥物(二線藥物)2分、輔助治療藥物1分、未收載0分不推薦使用-1分。③利用指南研究與評價工具第二版(Appraisal of Guidelines Research and Evaluation，AGREEⅡ)評價世界各國該病種相關指南質量，得出各指南總體評分(a、b、c、d)。④對各指南總體評分進行加權計算，得出某種藥品在不同指南中得分的綜合總分。本方法更適用于不同類別的藥物的評價。方法舉例(見表1)。

表1 藥物臨床價值指南對照評分

2 臨床價值評價

臨床工作中，藥物治療的臨床價值大致可分為三個層面：挽救生命、恢復健康和減輕痛苦。對于同一患者，這三個層面可以同時存在，也可只居其一，或只居其二。從人道主義角度出發，挽救生命的意義大于恢復健康，更大于減輕痛苦。但心靈和軀體的痛苦關乎人類的生命質量，極度痛苦可能導致輕生，因此必須藥物治療需辯證看待。為便于比較，我們根據治療目的的輕重緩急，將三個層面進行分數區別：規定以挽救生命為治療目的的藥物為3分，恢復健康為2分，減輕痛苦為1分。對于治療目的而言，直接發揮作用為2分，間接發揮作用為2分。本方法更適用于不同類別藥物之間臨床價值的評價，，但不能確切反應同類藥物之間的臨床價值比較。表格設計(見表2)。

表2 臨床價值評價

資料來源：PubMed、EMbase、Cochrane圖書館臨床對照試驗資料庫、《中國生物醫學文獻數據庫》(CBM)、《中國期刊全文數據庫》(CNKI)、《中國科技期刊數據庫》(VIP)、萬方數據庫等，收集藥物在治療不同病種中發揮作用、有效性及安全性的相關信息。

3 綜合評價描述

綜合本指南其他章節中的有效性及安全性相關評價方法，得出綜合評價描述。綜合評價描述的內容應該包括：

1)藥名；

2)發達國家注冊時間：發達國家注冊時間越長，關于有效性、安全性的相關實驗或循證醫學證據就越多，便于綜合評價該藥物的臨床價值；

3)研究證據：按照循征醫學證據分級標準評價證據質量；

4)統計數量：描述語言為充分、較多、有一定數量及少，在研項目較多(多為新藥)；

5)療效：好，較好，不明，或作用較弱；

6)安全性：安全性描述應包括以下三個方面，①非常嚴重和嚴重不良反應的發生率；②是否證據不足需要追蹤觀察；③發生率最高的特異性不良反應描述。

表3 藥物綜合評價表

表格記錄方法(見表3)。本方法更適用于作用機理相同的藥物，如他汀類藥物之間的臨床價值比較。

資料來源：采用衛生技術評估(HTA)方法，全面檢索PubMed、EMbase、Cochrane圖書館臨床對照試驗資料庫、《中國生物醫學文獻數據庫》(CBM)、《中國期刊全文數據庫》(CNKI)、《中國科技期刊數據庫》(VIP)、萬方數據庫等選取藥物安全性及有效性的文章。

4 藥物安全性評價

資料來源：

1)藥品說明書，包括藥物不良反應、禁忌、注意事項及警示；

2)FDA、CFDA，網站中發布的安全性信息；

3)各數據庫：全面檢索PubMed、EMbase、Cochrane圖書館臨床對照試驗資料庫、《中國生物醫學文獻數據庫》(CBM)、《中國期刊全文數據庫》(CNKI)、《中國科技期刊數據庫》(VIP)、萬方數據庫等，收集藥物相關的安全性信息，包括藥品的臨床研究(含上市前及上市后)及上市后安全性研究。

藥物安全性評價除本指南相關章節的評價方法外，還可采用綜合不良反應發生率和不良反應嚴重程度的評價方法(見表4)。

表4 藥物安全性評價(不良反應)