基因療法能夠治愈血癌？

自從19世紀50年代以來，醫生就一直在試驗所謂的癌癥免疫療法。因為德國醫生發現如果腫瘤受到感染并激發病人的免疫反應之后，它有時候會變小。如今，在約160年之后，激發身體天然屏障以對抗癌癥的理念終于迎來自己的輝煌時刻。特別是對于“白血病”，美國研究人員發現了希望——基因療法。

“白血病”又稱血癌，人們往往聞之色變。自從可怕的“白血病”出現以來，人類就一直在攻克這種疾病的道路上不懈努力著。但面對這種“古老”的疾病肆無忌憚地侵襲，現代醫學的應對方法仍然不多，大多只能采用化療、骨髓移植這些治標不治本，而且令病人十分痛苦甚至絕望的方法。當“基因”成為醫學界乃至整個科學界最熱門的詞匯，并帶來一場新的革命時，有美國科學家宣布，他們針對“白血病”研究出了一種全新的“基因療法”。這種療法已經治愈了相當一部分病人，而且有希望在2016年獲得美國聯邦批準。更振奮人心的是，這種療法的治療費用并不高昂，比傳統方法還要低。未來幾年，這種基因療法很可能成為徹底攻克“白血病”的強力武器。

□本刊特邀撰稿 末劃

殲滅癌細胞

自從19世紀50年代以來，醫生就一直在試驗所謂的癌癥免疫療法。因為德國醫生發現如果腫瘤受到感染并激發病人的免疫反應之后，它有時候會變小。如今，在約160年之后，激發身體天然屏障以對抗癌癥的理念終于迎來了自己的輝煌時刻。

據了解，以默克公司和美國百時美施貴寶公司為首的制藥企業，先后開發出了一系列治療手段，旨在去除癌癥細胞用于躲開免疫系統的屏障。

有專家告訴記者，通過向腫瘤釋放身體對抗疾病的T細胞，這些藥品顯示出能大大延長某些黑素瘤晚期病人生命的潛能，它們對其他幾種腫瘤的治療正在進行中，其黑素瘤是致命性最強的皮膚癌。在即將于馬德里舉行的歐洲內科腫瘤學會一年一度的會議上，獲得大發展的免疫腫瘤學領域將在討論中占據首要位置。“這些藥物是我們了解并治療癌癥更廣泛革命的一部分，針對個別人癌癥中單個的分子和基因特征，基因科學的進步開拓了新的治療方式。”特別是對于“白血病”，美國研究人員發現了新希望——基因療法。

2013年年末，在美國新奧爾良舉行的美國血液學會的年會上，美國血液學會主席詹妮絲·阿布科維茨和研究者們共同展示了他們最新的、令人振奮的一項研究成果。

有專家告訴記者，這種新方法的主要原理在于，將患者體內的免疫細胞通過基因“改造”為對抗癌細胞的戰士，在識別出癌細胞后將它們殲滅。

“這的確令人振奮！”詹妮絲·阿布科維茨，這位來自西雅圖的華盛頓大學血液病研究中心主管、美國血液學會主席告訴記者，“在未來，我們能夠將患者的細胞改造，然后去對抗其體內的癌細胞。”

據了解，現在已經有多達120名患有不同類型的血液和骨髓癌癥的病人正在接受這種治療，這些病人很多已經出現好轉的跡象，而且有些人從被診斷患上“白血病”開始，已經通過這種療法將生命延續了三年。有專家稱，對于“‘白血病的治療來說，這已經是相當了不起的成就了”。

據專家介紹，在一組治療過程中，原先接受治療的有5個成年人和22個小孩，他們都患有急性淋巴性白血病，在完成治療后，5個成人和19個孩子體內已經檢測不到任何癌細胞的跡象，只是還有少數人出現了病情的反復。

第一個接受基因療法的小孩是8歲的埃米利，醫生在為她診斷時發現她病情嚴重，主要器官會在幾天之內衰竭，接受新的基因試驗療法是埃米利最后的希望。埃米利完成治療后，將近兩年都沒有出現任何癌癥癥狀。

在另外一個治療組中，有32名病人患有慢性淋巴細胞白血病，其中15名患者接受了基因療法之后馬上開始好轉，最終其中的7名患者完全康復，他們體內已經檢測不到癌細胞的存在。

“這些患者都是在賓夕法尼亞大學的研究下接受治療的。”詹妮絲·阿布科維茨告訴記者，這種進步改善了癌癥病人的前途——或者至少改變了那些在富裕國家、能獲得最新藥物的癌癥病人的前途。美國癌癥研究協會表示，美國癌癥幸存者，即被診斷癌癥后又存活了至少5年的人，是40年前的3倍。而今后“白血病”患者，治愈將會更有希望。

有效也有風險

據世界衛生組織統計，全球每年有820萬人死于癌癥。而且發展中國家的發病率上升，部分由于吸煙率高，吸煙導致的癌癥占全球癌癥死亡的五分之一。不健康飲食和缺乏鍛煉等伴隨該疾病的其他生活方式因素也傳播到了西方國家之外，例如中國和印度這類正在工業化的國家。

世衛組織表示，這些威脅會讓全球癌癥數量在未來20年增加57%，這也會給發達經濟體和發展中經濟體的醫療系統帶來沉重負擔。

如今，癌癥藥物的價格在美國和歐洲已經成為論戰的話題。如果病例增加，同時新藥物能讓病人活得更長，這種緊張局勢只會加劇。制藥公司的人稱，高價格是合理的，因為研發費用很高。因此，對于這種已經治愈了相當一部分病人，而且有希望在2016年獲得美國聯邦批準的“基因療法”，因其費用比傳統方式還要低，使得許多血癌患者很是振奮。

“決定接受這種‘基因療法的，絕大多數都是‘瀕臨絕境的患者，他們很大一部分是抱著‘試一試的心態來接受治療的，看看自己還有沒有一線生機。”有專家告訴記者，還是有一部分患者同時決定放棄這種治療，因為畢竟沒有先例，所以還是會帶有相當高的風險。“他們不愿意冒這樣的風險”。

賓夕法尼亞大學阿布拉姆森癌癥中心的研究領導者卡爾·瓊也告訴記者，即使有如此大的風險，但不得不說，這種新的“基因療法”很有可能未來幾年，在白血病這個領域將成為一股不可阻擋的力量。“我們的研究者展示了人類的免疫系統和經過基因‘改造后的‘捕獵者細胞，是如何搜尋體內的癌細胞，并集體作戰，將這些癌細胞殺死的。這真是一個全新的方式。”

據卡爾·瓊介紹，過去幾年，賓夕法尼亞的研究中心接收了最多的病人，總共達到59名，這些病人都接受了這種新的“基因療法”。而美國國家癌癥研究院、紐約市斯隆-凱特林癌癥中心、得克薩斯大學MD安德森癌癥中心以及休斯敦貝勒大學也分別接收了其他一些“白血病”人，他們都使用了相同的基因療法。

在研究中，科學家們將病人的血液進行過濾分離，把病人的白細胞（也被稱作T細胞）單獨隔離開來，然后再在這種T細胞中加入一種能夠自動識別癌細胞的基因。然后，再將這種經過基因改良的T細胞注入病人體內，讓它們一個個成為這些病人體內的“戰士”，同癌細胞進行戰斗。“現在來看，這種療法十分奏效。”

“商戰”提前開打

“基因療法”出現不久，就被人形容為終結癌癥的開始，而新一波利用人類免疫系統的藥物能夠殺死腫瘤，也讓人們對藥物科學終于即將打敗其最大對手的前景充滿樂觀。

與此同時，正因為“基因療法”已經初見成效，一場“商業爭奪戰”也便由此暗暗展開。

據悉，由于這種療法目前看來在被普遍認為“不治之癥”的“白血病”治療中，有著極好的效果，很多公司都急切地希望加入到這場“爭奪戰”中來。最新的進展是，一家不愿意透露姓名的診所正在申請美國聯邦醫療許可，如果一切順利，2016年這家診所就將正式對外公開治療。

有專家告訴記者，由于這種“基因療法”比較特殊，只能是根據不同病人的情況進行一對一治療，所以治療費用也不會太低廉。目前，根據實驗室的核算成本費用在2.5萬美元左右。但這筆費用還是要遠遠低于許多“老方法”治療“白血病”的藥物。

“一旦這種新的療法問世，勢必將是‘白血病患者們生存下去的希望所在。”不過，科學家們同時也稱，這種療法可能會導致患者出現類似于嚴重流感的癥狀和其他不良反應，但這些反應都是可以最終被治愈，而且是暫時性的。

“從醫療界的視角來看，這的確是一個巨大的進展。”白血病和淋巴瘤學會的首席科學家李·格林伯格認為，目前“正在等待一個有力的回應，時間會告訴我們這類疾病究竟是否可以完全戰勝”。