基于Web of Science的罕用藥文獻計量分析*

楊蘋顧東蕾 馬世平（中國藥科大學圖書館 南京 210009）

基于Web of Science的罕用藥文獻計量分析*

楊蘋**顧東蕾 馬世平
（中國藥科大學圖書館 南京 210009）

目的：從文獻計量學的角度分析20多年來罕用藥研究的發展狀況。方法：利用Science Citation Index Expanded引文數據庫檢索1992-2014年間罕用藥研究的文獻，分別從罕用藥研究的國家、機構、作者的發文量、被引頻次、期刊分布及研究方向等進行統計分析。結果：1992-2014年間共有罕用藥文獻2 050篇，分布于250種期刊，近10年來文獻量逐漸增多，主要研究方向是藥理學、生物化學分子生物學、腫瘤學、神經科學神經病學、化學、細胞生物學等。美國、英國、法國、瑞士等國在該領域內影響力大。結論：罕見病日益引起人們的關注，美國、歐盟等發達國家在罕用藥研究領域占有絕對優勢，中國還處在起步階段，應進一步提高對此項研究的投入和研究水平。

罕用藥 Web of Science 文獻計量學

罕見病是指患病率低、患病總人數少的疾病，又稱孤兒病。常見的罕見病有血友病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥、白化病等。因為罕見病患者少、利潤低、風險大，所以開發此類藥物的公司少。1983年，美國出臺了《孤兒藥法案》，極大地激勵了制藥公司研發罕用藥的熱情。目前全球有30多個國家和地區出臺了有關罕用藥的法律法規[1]。有關罕見病的發病機制、診斷治療和罕用藥的研發以及政策法規是科學家研究的熱點，本文使用引文數據庫Web of Science檢索1992-2014年有關罕用藥的文獻，采用文獻計量學的方法對文獻進行統計分析，從科研文獻產出的角度揭示罕用藥的發展狀況和趨勢，從而為我國的罕用藥研究提供參考依據。

1 數據來源和統計分析

美國科技信息所的Web of Science 數據庫是全球知名的引文索引數據庫，本文以Web of Science核心合集中的Science Citation Index Expanded（1992年至今）為數據來源，以“orphan drug”作為主題詞，時間限定在1992-2014年11月13日進行檢索文獻。利用Web of Science的統計功能和excel，以文獻計量學的方法分別從罕用藥研究的年代、國家、機構、研究方向、來源出版物等方面對檢出的文獻進行統計分析。

2 結果與分析

在SCI-Expanded中，共檢索到2 050篇文獻。文獻類型以學術論文為主（1 218篇，占59.41%），其次是綜述類（497篇，占24.24%）、社論（120篇，占5.85%）、會議摘要（101篇，占4.93%）、會議論文（82篇，占4.00%）、其他占1.56%。這說明學術論文和綜述是罕用藥研究的主要發表形式。

對這2 050篇文獻進行語種統計，其中96.73%的文獻語種是英語（1 983篇），其他有法語（29篇）、德語（19篇）、西班牙語（10篇）、日語（2篇），以及土耳其語、葡萄牙語、韓語、意大利語、匈牙利語、荷蘭語、格魯吉亞語各1篇。這說明在罕用藥的研究領域，英語語種的文獻占有主導性的地位。

2.1 年度發文量與被引用次數分析

從整體看有關罕用藥的研究呈上升趨勢，大致可分為2個階段（圖1）。第一個階段是1992-2002年，這一時期發文量平穩增長，共發文313篇，占總發文量的15.27%，年均發文量是28.45篇；第二個階段是2003-2014年，這一時期發文量快速增長，在2004、2009年稍有波動，共發文1 737篇，占總發文量的84.73%，年均發文量是144.75篇。文獻被引頻次是評價該文獻學術水平和受重視程度的一個重要測度[2]。引文分析結果顯示，2 050篇文章共被引用54 156次，篇均被引用26.40次。從圖1可見，1992-2000年被引用次數較低，2000年后，隨著發文量的增多，被引用次數也在逐漸增長，2013年被引用次數達到6 060次，說明這一時期罕用藥的研究進入了快速發展階段。

圖1 罕用藥文獻年度發文量與被引頻次

2.2 主要發文國家（地區）情況

通過對一個國家發文量的統計，可以了解該國家對罕用藥研究的能力和影響力。2 050篇文獻來自于60多個國家或地區。美國發文量最多，占40.68%，其次是英國（占10.10%），德國（占7.02%）。總被引頻次前3的國家是美國（34 788次）、英國（4 749次）、法國（3 472次）。篇均被引頻次最高的國家是美國，其次是瑞士和法國，可見美國在罕用藥領域的研究占有絕對優勢。中國的發文數量是第9，占3.46%，總被引頻次是939次，篇均被引頻次是13.23（表1）。

表1 發文量居前10位的國家及論文被引頻次

2.3 文獻發文機構情況

通過對發文作者所屬機構進行分析，可以發現有關罕用藥研究的高產出大學及研究機構，從而有利于機構間的合作。按照機構的發文量進行排序（表2），從表中可以看到在前10位機構中，有6個是來自美國，發文量最多的是美國的FDA，其次是美國的匹茲堡大學、哈佛大學。總被引頻次最高的是美國的哈佛大學（4 397次），其次是北卡羅來那大學、匹茲堡大學，都在1 000次以上。

2.4 文獻作者分布及被引情況

通過對發文作者分析，可以了解到罕用藥研究的核心研究人員和高產作者。發文數量前10的作者中，有7位來自美國，其他3位分別來自比利時、荷蘭和瑞士。其中排名第1的74篇文獻是美國衛生系統藥師協會的新聞條目。排名2、3、4位的分別是美國匹茲堡大學的Xie W（24篇），比利時魯汶大學的Simon S（20篇），美國葛蘭素史克公司的Willson TM（19篇）。作者所發文章被引次數反映了其對所研究領域的貢獻和影響力[3]。作者發文數量和被引次數并不一定成正比關系，平均被引頻次高的作者不一定發文量就高。文章總被引頻次居前3位的作者是Willson TM、Evans RM（美國索爾克生物學研究所）、Kliewer SA（美國葛蘭素史克公司），分別是4 579次、3 793次和3 502次。

表2 發文量居前10位的研究機構及論文被引情況

2.5 文獻的研究方向

通過對文獻的研究方向的分析，可以了解罕用藥的主要研究內容。經過統計共涉及79個研究方向，有關罕用藥研究方向較多的是藥理學（774篇）、生物化學分子生物學（322篇）、保健科學服務（146篇）、普通內科（113篇）、生物技術應用微生物（113篇）、實驗醫學研究（109篇）、腫瘤學（104篇）、神經科學神經病學（92篇）、化學（92篇）和細胞生物學（91篇）。

2.6 學術期刊分析

通過對學術期刊的分析可以幫助研究者發現相關研究領域的學術期刊，挑選出最適當、最有影響力的期刊來發表論文。2 050篇文獻被250個期刊出版，前10位的刊物出版地都是美國或英國，共收錄315篇文獻，占總文獻量的15.37%。其余的1 735篇文獻分布在240個期刊中，這說明罕用藥研究的論文分布比較分散。其中發文量最大的是美國的《Value in Health》（71篇，占3.46%）。影響因子最高的期刊是英國的《Nature Reviews Drug Discovery》（37.23）。在排名前10的期刊中，主要為醫療保健、生物化學與分子生物學、藥理及藥劑、遺傳學與遺傳、研究與實驗醫學等。可見罕見病的病原的基礎研究，藥物研究、臨床研究是研究重點。

2.7 前10篇高被引論文分析

被引頻次反映了科研論文被其他國家、機構、學者認可度的標志，被引頻次越高，說明論文的影響力越大，學術水平和論文質量越高[4]。將檢索到的2 050篇文獻按被引頻次排序，從這些論文的來源期刊看主要來自于《Cell》、《Annual Review of Immunology》、《Nature Medicine》、《Pharmacological Reviews》等影響因子高的期刊。生物化學與分子生物學、細胞生物學研究更受關注，其次是免疫學、內分泌與代謝方面的文獻。

3 討論

通過分析，可以看出近年來罕用藥研究文獻逐漸增多，引起了世界各國的重視。

從國家、機構的發文量和被引頻次看，美國、瑞士、法國的影響力比較高。美國是最早頒布罕用藥的法規《孤兒藥法案》（1983年），歐盟是在2000年頒布了相關的法規。因此，美國和歐盟對罕用藥的研究無論是從發文量、還是影響力都比較大。而中國還未制定相關的法律法規，對罕見病的研究還處于起步階段。

通過對文獻作者分布和引文分析，可以掌握20多年來罕用藥研究的核心作者。核心作者對于推動學科發展、開拓研究領域的深度和廣度起著決定性作用[5]。對于研究該領域的作者以后應加強對這些核心作者的跟蹤研究。

從罕用藥的研究方向和前10篇高被引論文分析，生物化學與分子生物學，細胞生物學研究、免疫學、內分泌與代謝方面的文獻受關注較多。這是由于80%的罕見病都是遺傳病，所以對疾病相關生物學研究比較深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發罕用藥的突破口。另外，本研究領域內的學者可以追蹤其中的核心期刊，也可挑選出最適當、最有影響力的期刊來發表論文。在投稿時，要選擇所收錄論文發文量大的，與所研究內容側重點一致的期刊，同時參考期刊的影響因子，提高論文的命中率[5]。

[1] 陳淼, 馮文化. 國內外孤兒藥研發現狀[J]. 中國新藥雜志, 2014, 23(7): 764-765.

[2] 盛春蕾, 霍莉莉, 賈淑霞, 等. 基于web of science 的世界黑土研究軌跡與熱點分析[J]. 土壤與作物, 2012, 1(3): 135-142．

[3] 顧笑迎, 熊澤泉, 周健, 等. 基于 Web of Science 的深海資源研究文獻計量分析[J]. 現代情報, 2014, 34(6): 108-112.

[4] 張靜. 引文、引文分析與學術論文評價[J]. 社會科學管理與評論, 2008(1): 33-38．

[5] 汪偉, 李洪軍, 李幼子, 等. 基于Web of Science的吡喹酮抗藥性文獻計量學分析[J]. 中國病原生物學雜志, 2010, 5(8): 585-589.

Bibliometric analysis of literature on orphan drug in the Web of Science*

YANG Ping**, GU Donglei, MA Shiping
(Library of China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China)

Objective: To analyze the status of research on orphan drug from 1992 to 2014 using a bibliometric approach. Methods: Literature on orphan drug from the Web of Science’s Science Citation Index Expanded database was searched. The search results were analyzed with regard to the number of articles, frequency of citations by country, institution and author, journal of publication, and fields covered by the article. Results: In total 2 050 articles related to orphan drug were published in 250 journals from 1992 to 2014, covering pharmacology, biochemistry, molecular biology, oncology, neuroscience, neurology, chemistry, cell biology, etc. The number of papers has increased apparently over the last 10 years. The United States, Britain, France, Switzerland have played important roles in the orphan drug research in the world. Conclusion: Rare disease has attracted more and more attention. US, EU and other developed countries play a leading role in research on orphan drug. China is still in her infancy, we should improve the level of investment and research on orphan drug.

orphan drug; Web of Science; bibliometrics

G255; R954

C

1006-1533(2015)11-0050-04

2012年度高校哲學社會科學基金項目（項目編號：2012SJD870012）

**

楊蘋，館員，主要從事藥學信息研究。E-mail：yangping@cpu.edu.cn

2014-11-27）